Alemania

Investigan un nuevo tratamiento para la fibrosis quística

Un mal funcionamiento de la proteína CFTR causa fibrosis quística.
Un mal funcionamiento de la proteína CFTR causa fibrosis quística.larazon

El proyecto TAT-CF (acrónimo de su título en inglés) lleva por título Nuevos enfoques terapéuticos para el tratamiento de la fibrosis quística basados en moléculas pequeñas transportadoras de aniones y tiene por objeto investigar la viabilidad de un posible nuevo tratamiento para la fibrosis quística, una de las denominadas “enfermedades raras” con mayor incidencia en la raza caucásica.

Se trata de un proyecto consorciado que coordina la Universidad de Burgos y cuyo investigador principal es Roberto Quesada, profesor titular del Departamento de Química.

La fibrosis quística, contemplada como “enfermedad rara” es una de las enfermedades crónicas hereditarias con mayor incidencia en la raza caucásica, afectando casi a uno de cada 10.000 nacidos vivos (más 25.000 personas en la Unión Europea). Está causada por una mutación que afecta a una proteína encargada del transporte de aniones como cloruro y bicarbonato a nivel celular, lo que afecta a diversos órganos como pulmones, páncreas, hígado e intestino, provocando la acumulación de moco en estas zonas. Es un trastorno potencialmente mortal, y los pacientes suelen fallecer por complicaciones respiratorias relacionadas con infecciones pulmonares de origen bacteriano.

Actualmente no existe ningún tratamiento curativo, sólo tratamientos que permiten mejorar los síntomas y alargar la esperanza de vida, siendo la supervivencia media estimada a nivel mundial para estos pacientes de 35 años. Además, los fármacos utilizados actualmente sólo permiten tratar enfermos con una mutación determinada.

El Proyecto TAT-CF tiene como objetivo completar el desarrollo preclínico de nuevos e innovadores medicamentos basados en un concepto radicalmente nuevo en terapias de fibrosis quística: la lucha contra el origen de la enfermedad usando pequeñas moléculas sintéticas capaces de sustituir la deficiente actividad de transporte de aniones a nivel celular. Así, el tratamiento que se investigará en el proyecto TAT-CF sería a priori aplicable a todos los pacientes independientemente de la mutación genética que presenten.

Adicionalmente se estima que permitiría ahorrar hasta 6.241 millones de euros anuales respecto al coste de los tratamientos actuales en el conjunto de la Unión Europea.

La propuesta de la UBU tuvo que competir en su convocatoria con otras 420 propuestas de toda Europa de las que finalmente se seleccionaron 10, lo que supone sólo un 2’4 por ciento de tasa de éxito. Además el proyecto liderado por la UBU es el único de esa convocatoria coordinado por una entidad española. El proyecto tendrá una duración de 36 meses y su fecha de inicio prevista es el 1 de Enero de 2016. Cuenta con un presupuesto global de 4.591.228 euros, financiados al 100% por la Comisión Europea, de los cuales 665.564 euros corresponden a la Universidad de Burgos.

Además de la Universidad de Burgos como coordinador, participan en el proyecto como socios tres centros de investigación: CSIC-Consejo Superior de Investigaciones Científicas (España), Istituto Giannina Gaslini (Italia) e Istituto di Biofisica, CNR (Italia); dos entidades sin ánimo de lucro: Steinbeis Innovation GmbH (Alemania) y Bioneer A/S (Dinamarca) y dos empresas: Biopraxis AEI (España) y Avidin Ktf (Hungría). Con este son nueve los proyectos europeos de investigación en los que participa la UBU.

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