CSIC

Descubren un fármaco que mejora los déficits cognitivos en la enfermedad de Huntington

Investigadores de la Universidad de Barcelona (UB) y del Instituto de Investigaciones Biomédicas August Pi i Sunyer (Idibaps) han descubierto que el 'Fingolimod', un medicamento usado habitualmente para tratar la esclerosis múltiple, mejora las funciones de la memoria en la enfermedad de Huntington. Los investigadores, que han publicado su hallazgo en la revista "Human Molecular Genetics"y que ha destacado también "Nature Reviews Neurology, han experimentado el medicamento con ratones con la enfermedad de Huntington.

Según ha explicado el catedrático del Departamento de Biología Celular, Inmunología y Neurociencias de la UB y director de esta investigación, Jordi Alberch, "los resultados preclínicos muestran una mejora de los factores cognitivos en la enfermedad de Huntington". "Teniendo en cuenta que el medicamento ya ha superado los test de seguridad, y que se sabe que también puede mejorar déficits motores en ratones con esta enfermedad, este trabajo destaca el 'Fingolimod' como un medicamento prometedor para tratar la enfermedad de Huntington", ha señalado Alberch.

"A medio plazo se podrían llevar a cabo ensayos clínicos con pacientes", ha augurado el investigador, que es también jefe del Grupo de Investigación Consolidado de Fisiopatología de Enfermedades Neurodegenerativas de la UB e investigador del Idibaps. La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo progresivo e irreversible originado por la mutación en el gen que codifica la proteína huntingtina.

Es una enfermedad rara o minoritaria de carácter hereditario que en los países occidentales tiene una incidencia de cinco a siete afectados por cada 100.000 personas. Afecta especialmente a los ganglios basales y causa alteraciones motoras, déficits cognitivos y desórdenes psiquiátricos y no tiene tratamiento efectivo.

Los investigadores han comprobado que este medicamento, entre otras cosas, reduce el efecto inflamatorio en la membrana de las neuronas del hipocampo, lo que contribuye a preservar las espinas dendríticas y la función de la memoria. Para determinar la validez de este medicamento en el tratamiento crónico de la enfermedad de Huntington en modelos preclínicos, los científicos lo administraron durante tres meses a ratones en estadios iniciales de la enfermedad.

Comprobaron que los ratones tratados mostraban una mejora significativa de los déficit de memoria a largo plazo y hacían mejor las pruebas de reconocimiento espacial. "Los resultados constituyen un paso importante para entender cómo actúa el 'Fingolimod' sobre las células del cerebro; se comprueba que puede ser un fármaco adecuado en enfermedades en las que se ve afectado el hipocampo, como la enfermedad de Huntington o el Alzheimer", ha indicado Andrés Miguez, investigador del Idibaps.

"También se abre la puerta al estudio de la mejora de la función cognitiva en enfermos de esclerosis múltiple tratados con este medicamento, un campo poco estudiado hasta ahora a pesar de que afecta a cerca del 50 % de los enfermos", ha concluido Miguez.