El primer fármaco que nace y se lanza desde el CNIO

Marisol Soengas y su equipo llevan más de diez años diseccionando el melanoma, buscando sus puntos débiles.Tras varios éxitos en el laboratorio, ahora dan el gran salto: han conseguido crear la primera empresa que sale de este centro de investigación.

Marisol Soengas tiene una única misión: descubrir los puntos débiles de uno de los cánceres más temidos: el melanoma. «Es un tumor frecuente y muy agresivo», argumenta la científica que dirige el grupo de melanoma del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO). «Todos tenemos lunares que pueden ser origen de melanoma y que escapan al diagnóstico», añade. Este tumor que se origina en la piel es el séptimo más diagnosticado en nuestro país y el pronóstico de los pacientes con metástasis es desalentador, ya que su vida media no suele superar los 6-10 meses desde el diagnóstico.

Lleva casi diez años investigando en los laboratorios de Madrid pero antes se había formado en la Universidad de Michigan en Ann Arbor (Estados Unidos). Allí fue donde decidió apostar por la lucha contra el melanoma. «Es el único en el que su pronóstico se mide en milímetros y pronto percibí la necesidad de nuevos tratamientos ». Optó por el CNIO por «ser el mejor centro de investigación de España y tener los mejores modelos animales».

Con una sonrisa constante en la cara, que refleja la pasión por su trabajo, va detallando cómo su equipo y ella han sido capaces de crear un medicamento que ya se está probando en dos hospitales de Madrid y que es la esperanza en la lucha contra el cáncer de piel y otros tumores especialmente agresivos, como el de páncreas, el triple negativo de mama o el glioblastoma (de los más difíciles de eliminar en el cerebro).

Empezaron, como surgen la mayoría de las grandes ideas, retomando la investigación básica y con la ayuda económica de la Asociación Española Contra el Cáncer (AECC) y de organizaciones internacionales como la Alianza para la Investigación del Melanoma. «Fuimos descubriendo todas las alteraciones que tiene este tipo de tumor. Es el que más mutaciones tiene descritas y no queríamos centrarnos en una sola vía porque eso podía no ser suficientemente efectivo». Y es que el equipo es ambicioso y quería ante todo que «el compuesto que encontráramos fuera eficaz y selectivo, que sólo atacara a las células tumorales».

La científica gallega describe el tumor de una forma muy gráfica: «Es como si fuera un coche de carreras que se va construyendo poco a poco. Al chasis le vas añadiendo alerones, puertas... y termina haciendo su propia carretera». ¿Su misión? Conseguir «desactivar todas esas rutas de diseminación para que no pueda recibir nutrientes ni sea capaz de metastatizar». Por ello, su primera estrategia fue el ataque directo. Tenían que comprobar cómo el compuesto al que habían llegado tras años diseccionando el tumor y descubriendo sus puntos débiles –sus hallazgos se publicaron en «Cancer Cell» cinco años después de arrancar el estudio– eran verdaderamente efectivos.

«Primero comprobamos su eficacia ante el tumor en el laboratorio. El siguiente paso fue comprobar que la molécula no atacaba a las células normales y, por último, realizamos estudios en ratón», relata. Una vez superadas estas fases con éxito y tras percibir que el futuro fármaco era suficientemente selectivo como para no matar las células sanas, tenían que dar un paso más: determinar cómo se podría administrar a humanos. «Esta fase es muy complicada porque debemos demostrar que es estable, soluble y que su efectividad perdura en el tiempo. Por eso es tan difícil llegar a la fase preclínica».

Al estudiar la eficacia en los modelos animales vieron que «el compuesto atacaba todas las pistas tumorales y que, por los mecanismos de muerte celular, el propio sistema inmune reconocía a las células tumorales como enemigos y las atacaba». Es decir, Soengas y su equipo han sido capaces de crear un fármaco que no sólo combate a las células malignas, sino que también es capaz de «despertar» los anticuerpos para que se unan a la batalla y crear, así, un «ejército» más numeroso que pueda hacer frente al enemigo, al melanoma.

Hasta ahora, ninguno de los importantes avances que había realizado el CNIO habían llegado más allá del registro de patentes, pero «nosotros hemos tenido mucha suerte porque uno de los investigadores del equipo, Damiá Tormo, siempre había tenido inquietudes empresariales. Para el máster que realizaba en el Instituto de Empresa (IE) creó como proyecto final un plan de negocio para poder sacar adelante nuestro compuesto como fármaco y, poco a poco, fuimos recibiendo ayudas para ver la viabilidad del proyecto. Ver si de verdad teníamos un hueco», afirma Soengas. Mientras, en el laboratorio seguían definiendo diferentes mecanismos de acción. Así surgió la «spin-off», una empresa en la que mandan mujeres. En menos de un mes sabremos cuál es el nombre comercial que deciden darle al nuevo medicamento.

Tras descubrir que combinando dos programas de muerte celular (la apoptosis y la autofagia) eran capaces de conseguir la autodestrucción de las células del melanoma, el grupo de Soengas ya se plantea un nuevo reto: descubrir los mecanismos de este tumor que permiten el desarrollo de metástasis «dormida», que sólo se activa en un determinado momento. «Desconocemos por qué una recidiva puede aparecer a los diez años y, en otros casos, se reproduce en sólo cinco. ¿Qué activa ese mecanismo?». Los primeros resultados llegarán pronto. «Ya nos han aceptado el artículo en una importante revista», anuncia sonriente.