El uso «compasivo» de un fármaco con el que 3 niños caminarían 7 años más

La Agencia Europea del Medicamento autorizó su uso en 2014 y en España ya lo utilizan 15 niños con distrofia muscular de Duchenne. Todos, excepto tres menores que esperan hace más de un año una respuesta de la consejería de Sanidad de Aragón.

Ataluren es un fármaco que permite a los niños con distrofia muscular de Duchenne poder retrasar la enfermedad y caminar por sus propios medios durante unos siete años. No es una cura, pero da algo de esperanza a las familias a la espera de que se pueda lograr una solución a esta enfermedad genética que afecta sobre todo a varones y que está causada por la falta de la proteína distrofina funcional.

La Agencia Europea del Medicamento autorizó el uso en julio de 2014 y ya hay 15 niños de varias comunidades que se están tratando con él. En todas, menos en una. Sergio, 7 años, y los mellizos Carlos y Mario, de 9, viven en Aragón y sus familias no entienden por qué la Consejería de Sanidad no les autoriza el medicamento casi dos años después de que, en septiembre de 2014, el servicio de neurología del hospital Miguel Servet de Zaragoza hiciera la petición de la autorización del fármaco a petición del especialista que trataba a los menores.

Durante este tiempo la enfermedad ha ido avanzando y ya no hay marcha atrás, pero las familias seguirán luchando hasta que haya tiempo. Y de momento, lo tienen, aunque cada vez menos.

En mayo de 2015, las familias, con el apoyo de la Asociación Duchenne Parent Proyect España presentaron una reclamación a la consejería de Sanidad de Aragón. Cuando recibieron una respuesta y comenzaron las negociaciones, las elecciones generales detuvieron el proceso, hubo cambio de interlocutor y, lo peor de todo, no obtuvieron ninguna solución.

Entretanto, el 7 de octubre de 2015, la directora general de Derechos y Garantías de los Usuarios solicitó un informe al Comité de Bioética de Aragón solicitando un informe o declaración sobre la posibilidad de prescribir y administrar el medicamento Ataluren bajo la modalidad de uso en condiciones especiales o uso compasivo a los tres niños residentes en Aragón. En sus conclusiones, el Comité rechaza la prescripción del fármaco porque no "hay argumentos concluyentes para recomendar su uso en situaciones especiales o compasivo".

Mientras tanto, otras comunidades han ido autorizando el fármaco para otros pacientes.

El pasado 15 de abril, se produjo un espaldarazo importante para la reclamación de estos padres despues de que el Instituto para la Salud y la Excelencia Clínica (NICE) de Reino Unido recomendara el uso de Ataluren para el tratamiento de niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) a partir de 5 años. Según la institución, el medicamento supone "un cambio radical en el manejo de esta enfermedad que causa una pérdida de masa muscular progresiva y suele causar la muerte antes de los 30 años de edad". "Los niños con la enfermedad por lo general pasan a ser dependientes de la silla de ruedas a los 12 años y el comité ha reconocido que Ataluren podría retrasar la pérdida de la capacidad de caminar, uno de los factores más importantes para los pacientes y sus familias", indicó NICE en un comunicado.

NICE justificó su decisión en base a los buenos resultados de un ensayo clínico, en el que "ninguno de los niños perdió la capacidad de caminar durante las 48 semanas que duró el ensayo en comparación con el 8% observado en el grupo de placebo". La investigación pronostica que Ataluren podría retrasar la pérdida de la capacidad de caminar hasta 7 años. Expertos en pacientes consideraron que habían observado una estabilización o mejoras significativas en la movilidad de sus hijos, como la capacidad de entrar y salir de la cama de forma independiente e ir a la escuela. "Expertos en pacientes consideran que una vez que un niño pierde la capacidad de caminar, se produce un mayor deterioro lo que supone la necesidad de ayuda para el aseo y la alimentación. Si se retrasa el tiempo hasta la pérdida de la capacidad de caminar, sus hijos tendrían la oportunidad de vivir una adolescencia normal", concluye NICE.

Por ello, el pasado lunes las familias han presentado un escrito en el que reclaman a la consejería de Sanidad de la Diputación general de Aragón, en el que exigen una respuesta al escrito presentado por los padres de los niños afectados con el apoyo de la Asociación Duchenne Parent Project España, en el que solicitaban la obtención del medicamento Ataluren bajo la modalidad de "uso de medicamentos en condiciones especiales"para los tres niños afectados.

Además, en el escrito indican que "estamos ante un caso grave de incumplimiento de la Administración en atención a la gravedad de las consecuencias en la demora de toma de decisiones y comunicación de la misma, por tratarse de un caso en el que la enfermedad es gravemente progresiva y el hecho de que los pacientes para los que se ha solicitado el medicamento lo reciban fuera de la franja de evolución de la enfermedad en la que se encuentran harán que la efectividad se vea altamente reducida, por lo que estos niños sufrirían unos daños irreparables a consecuencia del incumplimiento y la demora injustificada de la Administración". Asimismo, "añaden que "la demora acumulada y la existencia de tratamiento alternativo dejan en entredicho la tutela obligada de los derechos individuales del paciente y su familia".

La familia de estos menores le recuerda a la consejería que el "uso compasivo"de Ataluren está autorizado y se está administrando en varios hospitales de distintas comunidades autónomas". En el caso de Aragón, donde no está autorizado, se está vulnerando el principio de equidad que debe regir la política sanitaria en todo el territorio del Estado y produciéndose un grave agravio comparativo que vulnera los principios de solidaridad y equidad, así como el propio derecho fundamental a la igualdad". Un uso compasivo que ha autorizado recientemente con otro fármaco, Kanuma, que el paciente puede tomar desde el pasado 1 de abril.

Por todo lo anterior, las familias solicitan "una resolución expresa"para la obtención del medicamento para los tres niños bajo la modalidad de uso compasivo.