
Estudio
Los científicos descubren un tratamiento para el colesterol alto en sangre a partir del retrato de la Mona Lisa
Algunos investigadores han sugerido que las sutiles acumulaciones de grasa visibles en sus manos podrían ser xantomas, un síntoma característico de la hipercolesterolemia familiar

Un reciente estudio ha revelado un novedoso enfoque para tratar la hipercolesterolemia familiar (FH), una enfermedad genética que provoca niveles peligrosamente altos de colesterol en la sangre. Sorprendentemente, la inspiración para esta investigación provino de un análisis detallado de la Mona Lisa, la icónica pintura de Leonardo da Vinci.
La Mona Lisa ha cautivado al mundo durante siglos con su enigmática sonrisa, pero un detalle en sus manos ha llamado la atención de expertos en medicina. Algunos investigadores han sugerido que las sutiles acumulaciones de grasa visibles en sus manos podrían ser xantomas, un síntoma característico de la hipercolesterolemia familiar. Esta enfermedad hereditaria afecta a aproximadamente 1 de cada 200 personas y se caracteriza por mutaciones en el gen del receptor de lipoproteínas de baja densidad (LDLR), lo que impide la eliminación eficiente del colesterol 'malo' (LDL) en el organismo.
Los tratamientos convencionales para la FH incluyen el uso de estatinas, medicamentos que aumentan la expresión del LDLR para mejorar la eliminación del colesterol. Sin embargo, en pacientes con mutaciones severas, las estatinas resultan ineficaces. Por ello, investigadores de la Medical University of South Carolina (MUSC) han desarrollado un sistema innovador para identificar nuevos compuestos que reduzcan la secreción de apolipoproteína B (apoB), la proteína principal de las partículas de LDL.
El equipo liderado por el profesor Stephen Duncan utilizó células madre pluripotentes inducidas (iPSCs) para generar células hepáticas humanas y así probar una biblioteca de 130.000 compuestos químicos. Gracias a este modelo, identificaron una nueva clase de moléculas capaces de reducir los niveles de colesterol y triglicéridos de manera independiente a la vía del LDLR.
Pruebas en modelos preclínicos
Aunque los compuestos mostraron eficacia en células humanas, no produjeron el mismo efecto en ratones convencionales debido a diferencias biológicas. Para solucionar este problema, los investigadores utilizaron ratones humanizados con hígados desarrollados a partir de células humanas. En este modelo, los fármacos demostraron ser altamente efectivos, abriendo la puerta a una potencial terapia revolucionaria para la FH.
Este estudio marca un hito en la medicina personalizada, demostrando que es posible modelar enfermedades humanas y descubrir nuevos fármacos sin depender de modelos animales tradicionales. Por otro lado, los investigadores destacan la importancia de identificar el mecanismo exacto de acción de estos compuestos y evaluar su compatibilidad con terapias convencionales como las estatinas.
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