Han comenzado los ensayos en humanos para curar el VIH mediante CRISPR

Según el Programa de las Naciones Unidas sobre el VIH, aproximadamente 39 millones de personas en todo el mundo vivían con esta enfermedad en 2022, y ese año se produjeron alrededor de 630.000 muertes relacionadas con el SIDA. Por ahora no existe una vacuna ni una cura de fácil acceso para el VIH, aunque algunas personas se han curado eficazmente mediante trasplantes de células madre. Pero las cifras aumentan en Europa, lideradas por España, y las esperanzas se centran en un nuevo ensayo que incluye el tratamiento con edición genética.

En un ensayo clínico que se está llevando a cabo actualmente, un equipo de científicos de diferentes universidades liderado por Kamel Kahlili de la Universidad de Temple, está probando si una sola dosis de una nueva terapia genética que podría curar eficazmente las infecciones por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) es segura en humanos.

La terapia, denominada EBT-101, implica el uso de la edición del gen CRISPR-Cas9 para tratar el VIH, pero esta es la primera vez que se prueba en humanos un tratamiento de edición genética de este tipo para el VIH. Los datos más recientes del ensayo sugieren que EBT-101 es seguro en las dosis probadas, pero aún no sabemos si cura el VIH.

"El desafío existente en el tratamiento del VIH radica en que el virus crea reservorios genéticos resistentes dentro de las células humanas – explica en una entrevista Elena Herrera-Carrillo, cuyo laboratorio en la Universidad de Ámsterdam, se centra en el uso de CRISPR para editar células que albergan reservorios de VIH –. Las terapias con antivirales pueden suprimir la replicación viral, pero si se interrumpe el tratamiento, los provirus latentes pueden reactivarse, lo que hace que la cura sea difícil de alcanzar".

CRISPR funciona apuntando y “cortando” secuencias específicas de ADN del genoma, como una "guía" que conduce las famosas "tijeras moleculares" de CRISPR hasta el gen objetivo. Esto desactiva el gen o permite que se elimine e intercambie por ADN diferente.

El uso de CRISPR para la terapia genética del VIH se ha mostrado prometedor en varios estudios de laboratorio. Y así llegamos a este nuevo ensayo presentado en la reunión anual de la Sociedad Europea de Terapia Genética y Celular en Bruselas.

El desarrollo de EBT-101 no es algo reciente: ya se comenzó a trabajar en este tratamiento hace una década y se han publicado estudios que mostraban que EBT-100, el antecesor de EBT-101, atacaba y eliminaba de forma segura el ADN del VIH en primates no humanos infectados.

Los últimos resultados del ensayo clínico realizado por el equipo de Kahlili se centran principalmente en la seguridad del tratamiento y muestran que tres pacientes tratados no mostraron efectos tóxicos ni eventos adversos graves.

"Es crucial abordar esto con cautela - añade Herrera-Carrillo -. Si bien el optimismo acerca de estar en el camino correcto está justificado, es importante reconocer el trabajo sustancial que aún queda por hacer".

Después de estas pruebas, los participantes del ensayo EBT-101 se inscribirán en un estudio de seguimiento a largo plazo durante 15 años para detectar efectos adversos a largo plazo. Así que los datos están en camino, pero tardarán años en llegar.