Una dosis, 25 años de efecto y casi 3 millones: el medicamento más caro del mundo se administra en Galicia

Una única dosis, 25 años de efecto y un precio que ronda los 3 millones de euros. Estos tres números resumen, en parte, el tratamiento médico más caro que se ha suministrado hasta la fecha en el sistema sanitario español, y uno de los más costosos del mundo. El hito ha tenido lugar en Galicia, en el Hospital Álvaro Cunqueiro de Vigo, primero de España en administrar una terapia génica curativa contra la hemofilia B, una enfermedad rara que afecta a menos de 5 de cada 100.000 hombres.

El tratamiento, denominado Etranacogen Dezaparvovec, representa un antes y un después en la medicina pública. Sólo se ha administrado previamente en Estados Unidos, Francia, Dinamarca y Austria, y con el paciente vigués son apenas ocho las personas en todo el planeta que han recibido esta terapia pionera. Su coste, cercano a los 3 millones de euros por unidad si se atiende a los datos del Ministerio de Sanidad.

El tratamiento consiste en introducir un vector genético en el hígado del paciente para que sea su propio cuerpo el que genere el factor IX, una proteína esencial para la coagulación de la sangre.

En palabras del doctor Manuel Rodríguez López, hematólogo del área sanitaria de Vigo y uno de los coordinadores del proceso, el impacto de esta intervención es doble: por un lado, evita el tratamiento semanal al que se ven obligados los pacientes con hemofilia B grave; por otro, previene los efectos articulares devastadores que provoca la enfermedad, como la artritis o la necesidad futura de prótesis.

La doctora Carmen Albo, jefa del Servicio de Hematología, ha calificado hoy la intervención de “hecho histórico” y ha destacado que “cambiará completamente la evolución de la enfermedad del paciente y su modo de vida, si todo evoluciona como está previsto”.

El vector utilizado actúa directamente sobre el hepatocito, sin modificar el núcleo de la célula, lo que garantiza una estabilidad y seguridad destacables. Según los estudios del laboratorio que fabrica el fármaco, más del 80 % de los pacientes tratados podrían permanecer libres de la enfermedad durante los próximos 25 años y medio.

Galicia, a la vanguardia de la sanidad pública

El gerente del área sanitaria de Vigo, Javier Puente, ha puesto en valor el trabajo del equipo médico y de enfermería implicado, y ha subrayado el esfuerzo que supone para la sanidad pública gallega liderar una intervención de esta magnitud. La Xunta de Galicia ha comprometido una inversión de 15,6 millones de euros para incorporar esta terapia a su cartera pública, en el marco de su estrategia de innovación sanitaria.

El medicamento ha sido aprobado recientemente por el Sistema Nacional de Salud, pero su aplicación está restringida a casos muy concretos: pacientes adultos con hemofilia B grave o moderadamente grave, sin inhibidores del factor IX, que hayan seguido durante al menos dos años un tratamiento profiláctico con factor IX recombinante.

En Galicia hay actualmente 51 personas diagnosticadas con hemofilia B (37 hombres y 14 mujeres), aunque se estima que sólo 8 podrán acceder a esta terapia tras cumplir todos los criterios clínicos exigidos por el protocolo.

Un futuro sin hemofilia

Además de evitar las hemorragias articulares y mejorar la calidad de vida, esta terapia supone un alivio emocional y físico difícil de cuantificar. “La hemofilia es una enfermedad de la sangre —explica el doctor Rodríguez López—, pero sus consecuencias más graves son articulares. Cada sangrado deja una huella irreversible. Esta terapia puede romper por fin ese ciclo”.