«La investigación se centra en terapias pre demencia»

La mayor dificultad en investigación está en que no hay biomarcadores validados para determinar la eficacia de los tratamientos en desarrollo. Los actuales, como el PET o los niveles de beta amiloide y TAU obtenidos por punción lumbar no están validados por las autoridades regulatorias para medir la evolución de la dolencia o el efecto de un fármaco.

Las novedades se dirigen a tratamientos pre demencia. Se han iniciado ensayos clínicos en personas sanas con historial genético asociado a la EA (dos por ciento de los pacientes tiene este origen) y en aquellos con deterioro cognitivo ligero. Los resultados verán a largo plazo. Respecto a la investigación en la enfermedad ya instaurada, hay 105 compuestos en desarrollo clínico y 180 en pre clínica. Existen dos hipótesis de trabajo centradas en evitar o reducir la formación de las dos lesiones características que presenta el cerebro: placas seniles (formadas por proteína beta amiloide) y ovillos neurofibrilares (constituidos por proteína TAU). Las primeras investigaciones de tratamientos modificadores se dirigieron a la hipótesis del beta amiloide porque había más información científica. Entre 1998-2011, 101 compuestos en desarrollo clínico interrumpieron su desarrollo, la mayoría basados en esta hipótesis.

Noscira de forma innovadora se ha centrado en la línea TAU. Nuestro compuesto en fase II-b con resultados previstos a finales de octubre, es el único descrito que actúa en modelo animal sobre las dos lesiones. Su mecanismo de acción es la inhibición de GSK-3, que trata de evitar la hiperfosforilación de TAU y la consecuente formación de ovillos.