Un menor de 11 años en remisión de leucemia gracias a la terapia CAR-T

El Hospital Universitario La Paz ha dado el alta al primer paciente pediátrico tratado en la Comunidad de Madrid con células CAR-T, después de que los análisis confirmaran que la Leucemia Linfoblástica Aguda tipo B (LLAB) que padecía el paciente se encontraba en remisión completa. Como explican desde el centro, estos nuevos tratamientos, que no son medicamentos convencionales, están basados en las células T, linfocitos del sistema inmunitario del propio paciente que se extraen de su sangre y que son modificados genéticamente en un laboratorio para que detecten y ataquen a ciertas células cancerosas. El proceso de fabricación del medicamento dura aproximadamente un mes. Las terapias CAR-T están indicadas para ciertos tipos de cáncer (leucemias o linfomas) en pacientes que no han respondido a los tratamientos convencionales. “Este tipo de terapias sólo se dan como última opción y es el Ministerio de Sanidad el que decide si un paciente es candidato o no”, explica Antonio Pérez, responsable del Grupo de Investigación Traslacional en Cáncer Infantil de la Unidad de Trasplante Hematopoyético y Terapia Celular del Hospital La Paz.

En remisión tras un mes de tratamiento

En este caso, el paciente, un varón de 11 años, con diagnóstico de LLAB con el que habían fracasado cuatro tratamientos previos, recibió la terapia fabricada a partir de sus propios linfocitos el pasado 23 de octubre. “No sabes por todo lo que ha pasado, si no hubiéramos tenido esta opción ahora estaría en paliativos. Se le ha devuelto la vida. La quimio le había deteriorado mucho”, explica el especialista. Al mes de tratamiento, y tras las determinaciones analíticas oportunas, el paciente se encuentra en remisión completa de su enfermedad, lo que significa que los signos y síntomas de cáncer han desaparecido, y presenta normalidad en sus parámetros hematológicos."Aunque hay que esperar diez años para decir que está curado, ahora mismo está en su casa,sin secuelas y ya puede ir al colegio", añade Pérez. Además, la tolerancia al medicamento ha sido excelente, sin efectos adversos relevantes. Actualmente, un segundo paciente está recibiendo este mismo tratamiento de terapia CAR-T. Los medicamentos CAR-T han supuesto un cambio de paradigma en el tratamiento de la LLA-B debido a los buenos resultados que han conducido a su comercialización. No obstante, la administración de esta terapia requiere la intervención de un equipo multidisciplinar de profesionales de los servicios de Hemato-oncología, Neurología, Medicina Intensiva, Inmunología, Genética, Farmacia, y de Enfermería del Hospital La Paz.

Tras el éxito de este paciente, Pérez confirma a LA RAZÓN que “ya tenemos otro paciente en tratamiento que va muy bien. Lleva 14 días con él”. A este se podría sumar una tercera que “podría iniciar el ensayo clínico el 18 de diciembre. Hemos luchado mucho por ella”, añade.

El tratamiento se fabrica en el propio hospital

En el hospital madrileño se creó elgrupo de un grupo de Investigación Traslacional en Cáncer Infantil de la Unidad de Trasplante Hematopoyético y Terapia Celular, liderado por Pérez Martínez, y la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas. Este grupo ha desarrollado un CAR-T que puede ser fabricado en el propio hospital (CAR-T académico), denominado CAR45RA-NKG2D, que está dirigido a leucemias no B y a tumores sólidos, con potentes resultados preclínicos. Una de sus ventajas, frente al resto de Terapias CAR-T actuales, es que no se fabrica a partir de las células del propio paciente, por lo que su disponibilidad es inmediata. La investigación realizada para desarrollar este nuevo medicamento ha obtenido diversos reconocimientos y ha sido publicada en revistas científicas de alto impacto. Asimismo, se está finalizando la creación de una sala blanca en el hospital que permita producir el medicamento. Recientemente la Asociación Española contra el Cáncer (AECC) ha otorgado al grupo del doctor Antonio Pérez Martínez una ayuda de 800.000 euros para investigar con este CAR-T académico en niños, adolescentes y adultos jóvenes con sarcoma avanzado.