Brian Shelton, la primera persona con diabetes tipo 1 que se ha logrado curar

El norteamericano Brian Shelton, de 64 años, pasó de ser un trabajador del servicio postal a convertirse en la gran esperanza para encontrar una cura contra la diabetes tipo 1. Shelton sufrió un bajón de azúcar y perdió el conocimiento mientras conducía su moto, que acabó chocando contra un muro. Por suerte, esquivó a la muerte pero sus sus jefes decidieron que con 57 años era demasiado mayor para trabajar y le despidieron después de 25 años de compromiso y trabajo, según informa “The New York Times”.

Las pruebas médicas indicaron que la responsable del accidente había sido la diabetes tipo 1. Su ex mujer Cindy decidió apoyarlo en este momento crítico de su vida y lo trasladó a su casa. A primeros de año, Vertex Pharmaceuticalsanunció que iba a poner en marcha un ensayo clínico con un tratamiento que prometía encontrar una cura para la enfermedad. Cindy no lo dudó, contactó con ellos y Shelton se convirtió en el primer paciente.

El ensayo consistía en inyectarle células obtenidas de células madre como las que producen la insulina en el páncreas. El 29 de junio se produjo la intervención y a día de hoy el cuerpo de Shelton produce la insulina suficiente y controla sin ayuda los niveles de azúcar en sangre. Lo que dicho de otra forma, es la primera persona con diabetes tipo 1 que se ha logrado curar.

Shelton tiene que tomar medicamentos que inhiben el sistema inmunitario, al igual que los pacientes trasplantados pero afirma que no le causan efectos secundarios y considera que son mucho menos costosos o peligrosos que estar vigilando sus niveles de azúcar en sangre y administrándose insulina de manera constante.

Como siempre ocurre en estos casos, los especialistas han mostrado su sorpresa y esperanza por la noticia pero han llamado a la calma. De hecho, el estudio sigue en marcha con 17 pacientes en situación grave y se prolongará durante cinco años mas. El estudio no aborda la diabetes tipo 2, que es la más común, pero abre una puerta para futuras investigaciones.

Cómo se gestó

Este avance, que ha llegado a ser comparado con la aparición de la insulina, es fruto del empeño de Doug Melton, un biólogo de la Universidad de Harvard, que hace 20 años se propuso encontrar un remedio para la enfermedad. En 1991, Melton vio cómo su hijo Sam, de seis meses, comenzó a temblar a vomitar y a jadear. Nadie sabía lo que le ocurría hasta que en el Hospital Infantil de Boston le diagnosticaron un inicio de diabetes. Un caso extraño porque la enfermedad no suele manifestarse hasta los 13 o 14 años. Además, la diabetes de Sam era de tipo 1, menos frecuente que la tipo 1 pero mucho más grave y que obliga a los pacientes a inyectarse insulina. Tenía que pinchar a su bebé en los dedos de los pies cuatro veces al día para controlar sus niveles de azúcar y pincharle la insulina que tenían que diluir previamente... Además, su hija Emma desarrolló la enfermedad a los 14 años.

En ese momento, Melton comenzó su cruzada. El único remedio encontrado hasta ahora ha sido el trasplante de páncreas o de las células responsables de la creación de la insulina, pero los órganos disponibles son limitados por lo que necesitaba encontrar otra vía de curación.

Melton dejó sus estudios sobre el desarrollo de las ranas para centrarse en la cura de la diabetes. Recurrió a las células madre embrionarias, las únicas que tienen el potencial de convertirse en cualquier tipo de célula del cuerpo, con el objetivo de lograr que se convirtieran en islotes pancreáticos para tratar a los pacientes. Tenía que desentrañar el mecanismo por el cual las células enviaban mensajes químicos para convertir las células madre en islotes pancreáticos secretores de insulina.

Después muchos años de fracasos, un equipo de investigadores entre los que estaba Felicia Pagliuca, hicieron un aprueba rutinaria, sin muchas esperanzas de éxito. En una cubeta con células madre echaron un líquido. Si las células producían insulina, debería ponerse de color azul... y lo hizo. Era el año 2014.

Melton necesitaba dinero para seguir investigando para producir un fármaco y fundó la compañía Semma, La unión de los nombres de sus hijos Sam y Emma. El desafío era producir islotes pancreáticos en grandes cantidades. Tardaron cinco años en lograrlo

La prueba en ratones demostró que podía curar la diabetes. El siguiente paso era poner en marcha un ensayo clínico. En abril de 2019, en una reunión en el Hospital General de Massachusetts, Melton coincidió con David Altshuler, un antiguo compañero que había sido profesor de Genética y Medicina en la Universidad de Harvard y director adjunto del Instituto Broad. Ocho semanas después, Alshuler, director científico de Vertex Pharmaceuticals, compró Semma por 950 millones de dólares y Melton pasó a ser vicepresidente ejecutivo de la nueva compañía.