Deniegan el acceso a un medicamento huérfano a una paciente con lipodistrofia en Huelva

Rocío P. P. padece lipodistrofia, una enfermedad ultra rara, grave e invalidante que el 31 de marzo celebra su Día Mundial. Como explica el doctor David Araújo-Vilar, experto en la misma, "provocan el desarrollo precoz de trastornos metabólicos graves y reducen la calidad y esperanza de vida, siendo 12 años la edad media de fallecimiento en los casos más extremos".

A principios de marzo del pasado año, una médico del Hospital Juan Ramón Jiménez de Huelva, le recetó a Rocío, que reside en Palma del Condado, metreleptina (Myalepta), el primer y único fármaco autorizado, a día de hoy, para el tratamiento de las lipodistrofias por las principales agencias reguladoras. También es uno de los fármacos más caros del mercado. Pero en febrero de 2025 la Comisión de Farmacia de este hospital se pronunció denegándole el acceso al mismo.

Además, no está incluido en la cartera de servicios del Sistema Nacional de Salud (SNS), una decisión de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios para la no inclusión que se sustenta en la supuesta incertidumbre sobre su beneficio clínico.

Sin embargo, desde la Asociación Internacional de Familiares y Afectados de Lipodistrofias (Aelip) señalan que los dos estudios pivotales (para lipodistrofias generalizadas y para lipodistrofias parciales), "son contundentes en sus resultados en lo que respecta a la mejoría en el control de la diabetes, (reducción de la Hb A1c), reducción de la hipertrigliceridemia, y reducción del volumen hepático. Posteriormente, se han publicado otros estudios, en revistas científicas prestigiosas, que respaldan estos resultados, fundamentalmente en las lipodistrofias generalizadas. Además, un estudio reciente ha demostrado que este tratamiento consigue reducir la mortalidad de los pacientes con lipodistrofias hasta un 66%, una mortalidad en la que la edad media de fallecimiento es de 50-60 años para los pacientes con lipodistrofias generalizadas, y de 68-83 años para las lipodistrofias parciales (dependiendo de los países y sistemas sanitarios)".

Por contra la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios sostiene que los resultados de los estudios son limitados, ya que por su diseño se desconoce la contribución de la dieta y el tratamiento concomitante al beneficio del medicamento. Además, apunta también como causa su enorme impacto económico.

Toda esta situación ha generado una batalla judicial pues, la no instauración del tratamiento prescrito para la lipodistrofia que padece Rocío por parte de la Dirección Gerencia del Hospital Universitario “Juan Ramón Jiménez” de Huelva (al no estar financiado el fármaco por la cartera básica del SNS) es, en palabras de Fernando Losana, abogado de Rocío, una "gravísima discriminación" para su defendida "cuando existen otras personas en el ámbito del SNS que sí lo reciben y a ella se le niega por motivos puramente económicos. En este sentido se ha manifestado el Tribunal Supremo en dos sentencias del año 2024, en la que también indica, en la segunda de ellas, que esta denegación afecta también al derecho a la vida e integridad por las nefastas consecuencias que produce el avance de la enfermedad y que con el tratamiento se podrían evitar", añade Losana, que es experto en acceso a medicamentos en situaciones especiales en España.

“Esta situación de denegación del tratamiento, supone, un avance en la enfermedad que padezco, recordemos progresiva y degenerativa, a la vez que supone que se me vulnere el Derecho a la Vida e Integridad", lamenta Rocío.

De hecho, en países como Reino Unido, Alemania, Francia, Italia, Países Bajos y Portugal sí se considera que este medicamento resulta beneficioso para los pacientes con lipodistrofias generalizadas, siendo financiados por sus sistemas públicos de salud. Además, a día de hoy hay al menos 8 personas en España con lipodistrofia que están recibiendo este tratamiento (3 en Canarias, 2 en Galicia, 1 en Madrid, 1 en Andalucía y 1 en La Rioja), financiadas por las Consejerías de Sanidad de las correspondientes CC AA. "Si el Ministerio considera que no existen evidencias de la eficacia de este tratamiento, ¿por qué sigue financiándolo en estas personas? Además, tenemos constancia de que, al menos en Cantabria, se ha aprobado este año este tratamiento para una persona con Lipodistrofia Parcial Familiar", aseguran desde la Aelip.

Por todo ello, instan a la consejera de salud de Andalucía María del Rocío Hernández Soto, "revise esta situación y facilite con carácter de urgencia el acceso al tratamiento de leptina que necesita Rocío para mejorar su calidad de vida y poder continuar viviendo".