Esperanza contra el cáncer: España trata al primer paciente del mundo con un fármaco revolucionario

Un nuevo fármaco contra el cáncer se ha probado en un paciente por primera vez en el mundo en España, en un ensayo clínico de fase 1. Se trata del primer compuesto de su clase dirigido a destruir las células madre tumorales, lo que significa que su eficacia no se había probado en oncología nunca antes. Este avance sucede después de que estudios preclínicos indicaran que este fármaco presenta una actividad antitumoral prometedora para tratar a pacientes con leucemia, melanoma e incluso cáncer de mama o pulmón.

La administración de este fármaco revolucionario ha tenido lugar en la Unidad de Investigación de Terapia Molecular del Cáncer (UITM)-CaixaResearch del Vall d’Hebron Instituto de Oncología (VHIO), en Barcelona. En la actualidad, es el único centro del mundo en el que se está llevando a cabo el ensayo clínico de fase 1 SERONCO-1, que evalúa por primera vez en pacientes un nuevo compuesto llamado AOP208 (antes LB-208). La sustancia fue desarrollada inicialmente por Leukos Biotech, una spin-off del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras.

El ensayo actual está diseñado para «buscar la dosis activa y segura del fármaco», según traslada la UITM-CaixaReseach del VHIO. Se realizará escalando progresivamente la dosis en pacientes con diversos tipos de tumores sólidos, incluido el cáncer de mama, vías biliares y pulmón, como paso previo a pruebas de eficacia en los tumores sólidos más «respondedores» y en leucemia.

Para ello, fármaco está siendo evaluado en distintas fases clínicas en colaboración internacional con AOP Health, un grupo de investigación europeo. El ensayo SERONCO-1, promovido por Leukos Biotech con el apoyo de AOP Health, es el primer ensayo del programa global. Leukos y AOP cerraron en 2022 un acuerdo de licencia y colaboración para facilitar el desarrollo del producto en beneficio de pacientes de leucemia y otros tumores a escala global.

Cómo funciona el nuevo fármaco revolucionario en España

El nuevo compuesto, AOP208, bloquea una proteína situada en la superficie de la célula madre cancerosa. Se trata del receptor de serotonina 1B, que en las células oncológicas adopta una conformación particular y controla vías metabólicas cuyo bloqueo puede resultar fundamental para tratar la causa de la raíz del cáncer.

El compuesto se administra por vía oral. Fue diseñado y desarrollado inicialmente por Leukos Biotech basándose en la investigación realizada por la Dra. Ruth Risueño, desde 2012, en el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras con el apoyo de la Fundación Josep Carreras contra la Leucemia. Ese fármaco ha evolucionado y, por fin, se ha podido administrar a una paciente.

La Dra. Risueño, también directora científica de Leukos Biotech, explica: «Queríamos encontrar una nueva forma de atacar a las células madre cancerosas, ya que son responsables de la iniciación, el mantenimiento del tumor y la aparición de recidivas, un grave problema particularmente en algunas leucemias».

«Nuestro trabajo en el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras demostró que el receptor de serotonina 1B es clave para este proceso en las células madre leucémicas. Como no existía ninguna molécula adecuada que pudiera bloquear el receptor, implementamos un programa de desarrollo químico que nos permitió llegar a la molécula AOP208. Ahora estamos encantados de comenzar un ensayo clínico y llevar nuestro compuesto al siguiente nivel en beneficio de los pacientes de leucemia y algunos tumores sólidos», detalla la doctora.

Primer paciente tratado con AOP208 en la UITM-CaixaResearch del VHIO

El primer paciente del mundo en recibir este innovador fármaco, en este caso una mujer, lo ha hecho a través del ensayo clínico de fase 1 SERONCO-1. El ensayo está liderado por la Dra. Irene Braña, oncóloga médica del Hospital universitario Vall d’Hebron y jefa del Grupo de tumores de cabeza y cuello del VHIO, en la UITM-CaixaResearch, la unidad de ensayos clínicos precoces del VHIO y único centro participante en este estudio.

«El tratamiento del primer paciente con AOP208 en el ensayo representa un paso significativo hacia la comprensión de la seguridad y la tolerabilidad del fármaco», asegura la Dra. Irene Braña. «Todos los fármacos que probamos en pacientes en un ensayo clínico han demostrado previamente eficacia en modelos preclínicos, pero ahora debemos demostrar, primero que es seguro en humanos y segundo que esta actividad antitumoral se produce también en el paciente», añade.

Este ensayo se está llevando a cabo en colaboración con Leukos Biotech con financiación parcial del Ministerio de Ciencia e Innovación de España a través del Programa de Colaboración Público-Privada RETOS (CPP2021-008715).

Un fármaco con potencial en leucemia y varios tumores

«Se necesita urgentemente investigación sobre nuevos enfoques en la terapia del cáncer», enfatiza el Dr. Christoph Klade, director científico de AOP Health. «El compuesto AOP208 se dirige a un receptor en las células madre del cáncer que hasta ahora no ha sido el centro de atención en la terapia del cáncer, lo que lo convierte en un fármaco en investigación first-in-class en oncología. Esta vía puede tener un papel en varios tipos de leucemia y también en varios tumores sólidos, incluido el cáncer de mama y de pulmón», confirma.

Gracias a la información de seguridad y dosis activas que se espera obtener del ensayo SERONCO-1 en pacientes con tumores sólidos avanzados, AOP Health llevará a cabo un segundo ensayo clínico sobre AOP208 en pacientes con leucemia mieloide aguda, un cáncer que actualmente tiene un pronóstico desalentador.