Más cerca de la cura para el síndrome del corazón rígido

El Congreso de Insuficiencia Cardiaca, de la Sociedad Europea de Cardiología, celebrado recientemente en Praga, ha sido el lugar elegido para mostrar los prometedores resultados con un nuevo fármaco para la amiloidosis cardiaca. Prometedores porque el trabajo, presentado por Pablo Garcia-Pavía, jefe de Cardiopatías Familiares del Hospital Puerta de Hierro de Madrid, puede cambiar radicalmente el escenario para esta enfermedad.

La amiloidosis cardiaca por transtiretina es una patología progresiva en la que se produce el depósito de una sustancia (la proteína amiloide) en el corazón, lo que provoca que las paredes de éste sean más gruesas y rígidas y que los pacientes sufran retención de líquidos, fatiga y arritmias, por lo que también recibe el nombre del síndrome del corazón rígido. Cuando se acumula en el corazón produce insuficiencia cardiaca y, en última instancia, la muerte. Puede tener un origen genético o estar causado por la edad, pero su pronóstico es malo, y la supervivencia media sin tratamiento es de solo tres años.

Ahora, los resultados del primer ensayo clínico con un fármaco retirador de amiloide contra la amiloidosis cardiaca por transtiretina abren la puerta a la cura de esta enfermedad. Y es que los tratamientos disponibles hasta ahora, a pesar de que impiden la acumulación de más proteína amiloide y retrasan la progresión de la enfermedad, no actúan contra el amiloide que ya está depositada en el corazón.

«Estamos muy ilusionados porque abre la posibilidad de revertir los síntomas de la enfermedad»

Las opciones de tratamiento actuales incluyen terapia estabilizadora de transtiretina y apoyo para controlar las complicaciones cardiovasculares, mientras que el trasplante de corazón es la única terapia capaz de restaurar la función cardiaca en esta enfermedad. Tafamidis, un estabilizador de transtiretina oral recientemente comercializado en España, es el único fármaco disponible dirigido específicamente para esta patología y ha demostrado que mejora la supervivencia y reduce el número de hospitalizaciones; sin embargo, no produce mejoría de la enfermedad.

«Estos son los primeros datos, y hay que ser cauto, pero estamos muy ilusionados porque se abre una posibilidad de terapia muy esperanzadora ya que permitiría revertir los síntomas y las manifestaciones de enfermedad, no solo su progresión», asegura García-Pavía, que también es investigador del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) y del Ciber Cardiovascular. Los resultados iniciales del estudio, se ha publicado simultáneamente en «New England Journal of Medicine» (NEJM). En él han participado 40 pacientes de Francia, Holanda, Alemania y España y ha sido coordinado por el Dr. García-Pavía en el Hospital Puerta de Hierro, y muestran que el fármaco es seguro y parece reducir la cantidad de amiloide en el corazón.

Directo a la fase 3

Se trata de un anticuerpo con capacidad de unirse a la sustancia amiloide identificado a partir del análisis de las células memoria tipo B de personas sanas de edad avanzada. En el estudio se empleó el anticuerpo para estimular el sistema defensivo de los pacientes y, así, lograr la eliminación del amiloide cardiaco. En el ensayo el anticuerpo se administró por vía intravenosa a dosis progresivamente mayores de forma mensual durante 12 meses. Además, «quienes recibieron más dosis aparentemente tuvieron una mayor reducción de los depósitos de amiloide en el corazón y mayor mejoría de diversos parámetros cardiacos», dice el experto.

A propósito de los siguientes pasos a seguir, cuenta que ya hay previsto un ensayo fase 3 «por que los resultados han sido tan positivos que saltan directamente a ella», y espera que empiece a finales de año con entre 400 y mil pacientes. Aunque se pensaba que era una enfermedad rara, la amiloidosis es mucho más frecuente: se ha visto que afecta al 10% de los pacientes como estenosis aórtica severa, o al 10-15% de aquellos con insuficiencia cardiaca mayores. «Calculamos que debe haber 2.000 personas diagnosticadas en España, pero probablemente haya más del triple», concluye.