Un nuevo avance en células madre transforma los trasplantes de médula ósea en niños con leucemia

Una prometedora innovación abre la esperanza para mejorar los trasplantes de médula ósea. En concreto, investigadores de Melbourne han logrado el primer avance mundial en la creación de células madre sanguíneas que se parecen mucho a las del cuerpo humano. Y el descubrimiento pronto podría conducir a tratamientos personalizados para niños con leucemia y trastornos de insuficiencia de la médula ósea.

La investigación, dirigida por el Instituto de Investigación Infantil Murdoch (MCRI) y publicada en la revista Nature Biotechnology, ha superado un obstáculo importante para producir células madre sanguíneas humanas, que pueden crear glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas, que se asemejan mucho a los del embrión humano. En concreto, la profesora asociada del MCRI, Elizabeth Ng, asegura que el equipo había hecho un descubrimiento importante en el desarrollo de células madre sanguíneas humanas, allanando el camino para que estas células cultivadas en laboratorio se utilicen en trasplantes de células madre sanguíneas y de médula ósea: "La capacidad de tomar cualquier célula de un paciente, reprogramarla en una célula madre y luego convertirla en células sanguíneas específicamente compatibles para trasplante tendrá un impacto enorme en la vida de estos pacientes vulnerables", asegura.

“Antes de este estudio, no era posible desarrollar células madre sanguíneas humanas en el laboratorio que fueran capaces de trasplantarse a un modelo animal de insuficiencia de la médula ósea para producir células sanguíneas sanas. Hemos desarrollado un flujo de trabajo que ha creado células madre sanguíneas trasplantables que reflejan fielmente las del embrión humano", reconocen los investigadores, quienes hacen hincapié en que "es importante destacar que estas células humanas se pueden crear a la escala y pureza necesarias para el uso clínico".

En el estudio, a ratones inmunodeficientes se les inyectaron células madre de sangre humana diseñadas en laboratorio. Así, el equipo descubrió que las células madre sanguíneas se convirtieron en médula ósea funcional en niveles similares a los observados en los trasplantes de células sanguíneas del cordón umbilical, un punto de referencia comprobado de éxito. La investigación también encontró que las células madre cultivadas en laboratorio podrían congelarse antes de trasplantarse con éxito a los ratones. Esto imitó el proceso de conservación de las células madre sanguíneas de los donantes antes de ser trasplantadas a los pacientes.

Hallazgo prometedor

En este sentido, el profesor del MCRI, Ed Stanley, asegura que los hallazgos podrían conducir a nuevas opciones de tratamiento para una variedad de trastornos sanguíneos. "Los glóbulos rojos son vitales para el transporte de oxígeno y los glóbulos blancos son nuestra defensa inmune, mientras que las plaquetas provocan la coagulación para detener el sangrado", explica el investigador, quien reconoce que "comprender cómo se desarrollan y funcionan estas células es como descifrar un rompecabezas complejo. Al perfeccionar los métodos con células madre que imitan el desarrollo de las células madre sanguíneas normales que se encuentran en nuestro cuerpo, podemos comprender y desarrollar tratamientos personalizados para una variedad de enfermedades de la sangre, incluidas las leucemias y la insuficiencia de la médula ósea".

Por su parte, el profesor del MCRI, Andrew Elefanty, asegura que si bien un trasplante de células madre sanguíneas era a menudo una parte clave del tratamiento que salvaba vidas para los trastornos sanguíneos infantiles, no todos los niños encontraban un donante ideal. "Las células inmunitarias del donante no coincidentes procedentes del trasplante pueden atacar los propios tejidos del receptor, provocando una enfermedad grave o la muerte", reconoce, por lo que "el desarrollo de células madre sanguíneas personalizadas y específicas para cada paciente evitará estas complicaciones, abordará la escasez de donantes y, junto con la edición del genoma, ayudará a corregir las causas subyacentes de las enfermedades de la sangre".

La siguiente etapa, probablemente en unos cinco años con financiación gubernamental, sería realizar un ensayo clínico de fase uno para probar la seguridad del uso de estas células sanguíneas cultivadas en laboratorio en humanos.