La leucemia incurable de una niña entra en remisión gracias a un tratamiento pionero

Un tratamiento pionero desarrollado en el hospital infantil londinense de Great Ormond Street ha logrado poner en remisión la leucemia en principio incurable que padecía Alyssa, una niña de 13 años residente en la ciudad inglesa de Leicester.

Alyssa fue diagnosticada en mayo de 2021 con una leucemia linfoblástica aguda de células Ty se sometió sin éxito a quimioterapia y a un trasplante de médula ósea, explica en un comunicado el Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH, en inglés), informa Efe.

En mayo de este año, la paciente, que afrontaba ya cuidados paliativos, fue la primera en participar en un ensayo clínico con una nueva técnica de “edición de bases” de células T con receptores quiméricos de antígenos (CAR-T), en la Unidad de Trasplante de Médula Ósea del centro médico.

Así, la niña recibió células CAR-T (procedentes originalmente de donantes sanos) pero que, a diferencia de lo que ocurre en los tratamientos habituales de este tipo, habían sido modificadas genéticamente especialmente para tratar su tipo de cáncer.

Los médicos del GOSH precisan que, hasta ahora, había sido difícil tratar la leucemia de células T con la terapia ya conocida de CAR-T, porque las células T que se diseñan para reconocer y atacar a las células T cancerosas acaban también eliminándose entre sí en el propio proceso de fabricación, antes de que puedan administrarse al paciente.

Lo que hicieron los equipos del GOSH y su instituto asociado de la universidad UCL de Londres fue diseñar un nuevo tipo de tratamiento de células T con CAR que pudieran atacar con eficacia a las células T cancerosas.

Los expertos explican que la técnica de la “edición de bases” permite cambiar las células T mediante la conversión química de letras individuales del código de ADN (bases de nucleótidos individuales).

Con esta edición genómica, el equipo realizó múltiples cambios en las células T de los donantes sanos de modo que no fueran atacadas por el propio sistema inmunitario del paciente.

Después se aseguraron de que las células T modificadas no se atacaran entre sí y de que fueran “invisibles” a otros tratamientos de cáncer. Finalmente, se añadió una vía para que las células modificadas reconocieran y atacaran a las células T cancerosas, apunta el comunicado.

Gracias a la ingeniería biológica, los médicos crearon lo que puede considerarse “un medicamento vivo”, se señala.

A los 28 días de ser tratada, la leucemia ya entró en remisión y Alyssa recibió un segundo trasplante de médula para restaurar su agotado sistema inmune, explican los expertos. “Desde que Alyssa enfermó de leucemia en mayo del año pasado nunca había logrado una remisión completa. No con quimioterapia y no después de un primer trasplante de médula ósea. Solo después de recibir su terapia de células CD7 CAR-T y un segundo trasplante de médula ósea en GOSH se liberó de la leucemia. Esto es bastante notable, aunque todavía es un resultado preliminar, que debe ser monitoreado y confirmado en los próximos meses. Todo el equipo aquí en GOSH está extremadamente feliz por Alyssa y su familia, y ha sido un privilegio trabajar con ellos durante los últimos meses. Nos ha impresionado mucho lo valiente que es y nada me hace más feliz que verla fuera del hospital, volviendo a una vida más normal”, señala el doctor Robert Chiesa, consultor de trasplantes de médula ósea y terapia de células T con CAR en el Great Ormond Street Hospital.

Ahora, seis meses después, Alyssa continúa la recuperación en su casa del centro de Inglaterra, si bien ha de someterse a controles periódicos para comprobar que el cáncer no ha regresado. “Los médicos han dicho que los primeros seis meses son los más importantes y no queremos ser demasiado arrogantes, pero seguimos pensando que si pueden deshacerse de él (del tumor), solo una vez, ella estará bien. Y tal vez nosotros también lo estemos”, señala Kiona, la madre de Alyssa.

“Alyssa es muy madura y a veces puedes olvidar que es solo una niña”, añade la progenitora, “con suerte esto puede probar que la investigación funciona y ofrecerla a más niños”. “Ahora estamos tratando de vivir entre citas médicas. Alyssa quiere volver a la escuela y eso podría ser una realidad pronto. Ella ya está bromeando con su hermano porque él tuvo que regresar para el período de otoño”, declara la madre de la pequeña en la página web del hospital.