La EMA respalda una terapia para síntomas neurológicos de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó este viernes la aprobación de Aqneursa, un nuevo tratamiento que mejora los signos y síntomas de la enfermedad neurodegenerativa rara Niemann-Pick tipo C (NPC), que afecta mayoritariamente a niños y adolescentes, y que actualmente no tiene cura.

La indicación está dirigida a adultos y niños mayores de seis años que pesen al menos 20 kilos, y el fármaco debe utilizarse junto con miglustat -único tratamiento aprobado hasta ahora y que ha demostrado ralentizar la progresión de los síntomas neurológicos- o como monoterapia en caso de intolerancia a este.

La NPC es una enfermedad genética rara progresiva y mortal provocada por mutaciones que impiden el procesamiento correcto de grasas como el colesterol en las células, lo que causa fallos en órganos y en el sistema nervioso central, y en la mayoría de los casos lleva a la muerte antes de los 20 años.

El principio activo de Aqneursa, la levacetilleucina, es una forma modificada del aminoácido leucina, esencial para la síntesis de proteínas, crecimiento muscular y regeneración de tejidos, y actúa corrigiendo alteraciones del metabolismo energético en el cerebro. Según estudios preclínicos, el tratamiento mejora la producción de ATP, una molécula clave para el funcionamiento del cerebelo.

La recomendación se basa en un ensayo clínico con 60 pacientes, en el que se evaluaron síntomas como la coordinación, el habla y el equilibrio, y los resultados mostraron una mejoría significativa en los pacientes tratados con Aqneursa en comparación con los que recibieron placebo, incluso en aquellos que no tomaban miglustat. El único efecto secundario observado fue flatulencia.

La EMA enviará ahora esta evaluación a la Comisión Europea, que tiene la última palabra sobre las licencias de comercialización en los 27 países de la Unión Europea. Las decisiones sobre precio y reembolso quedarán en manos de cada Estado miembro, informa Efe.