«Esperamos llegar a tiempo»

El retraso de la dispensación de Ataluren a los tres niños con distrofia muscular de Duchenne ha provocado un empeoramiento en su estado y pone en peligro la efectividad del tratamiento.

El Departamento de Sanidad de Aragón comunicó el pasado viernes a las familias de Sergio, Carlos y Mario, tres niños con distrofia muscular de Dechenne que autorizaban el tratamiento con Ataluren, que reclamaban desde hace más de un año y que ya había sido dispensado a 16 niños en toda España. Aragón era la única comunidad que no había autorizado el tratamiento alegando que no había base científica que avalara su efectividad. Ataluren no cura, pero ralentiza el avance de la enfermedad y permite que los niños puedan seguir caminando durante 7 años más. El Gobierno de Aragón remitió un comunicado el pasado viernes para informar de la decisión, pero insistió que lo hacía a pesar de que no hay evidencias científicas.

Por ello, la Asociación Duchenne Parent Project España ha emitido un comunicado en que explica que llevaban "más de un año y medio luchando por tener acceso a la misma medicación que el resto de los niños de otras Comunidades Autónomas de España afectados por esta enfermedad neurodegenerativa que sufren la mutación sin sentido, conservan la capacidad para andar y son mayores de 5 años".

"La Asociación y los padres recibieron el viernes 3 de junio 2016 la noticia por parte de la Consejería de Aragón. Carmen, la madre de Sergio, llamó al Gabinete de Prensa de la Asociación para indicarle que cancelará todas las visitas que tenían previstas en Madrid donde las familias –junto a varias Asociaciones de Pacientes- iban a revelar esta injusticia. La Asociación Duchene Parent Project tenía un plan de visitas con familias y algunos periodistas a Madrid. De momento, todas las partes conservan la prudencia hasta esperar las indicaciones de su Hospital de referencia, que es el Hospital Universitario Miguel Servet de Zaragoza", indican.

Asimismo, recuerdan que "según el Instituto británico NICE, este medicamento se considera un cambio radical en el manejo de esta enfermedad que causa una pérdida de masa muscular progresiva y que puede ser letal. En los ensayos en fase II y III de este tratamiento han participado más de 600 personas y todas las personas tratadas con este medicamento conservaron la capacidad para andar durante los meses de duración del ensayo frente a los tratados con placebo. Por estas garantías de seguridad y eficacia, este organismo independiente británico NICE, ha recomendado a los niños que presentan la mutación sin sentido y que sean mayores de 5 años, este El laboratorio presentó los ensayos clínicos cerrados y en fase III con buenos resultados en octubre de 2015".

“Esperamos llegar a tiempo”, señalan desde la Asociación. “La Comunidad de Aragón ha tomado esta decisión con un año y medio de retraso. Este medicamento estaba autorizado desde el 2014 por la EMA para uso compasivo. Nos parece muy injusto el retraso que han sufrido estos niños en recibir el medicamento y que la nota de prensa que ha publicado el PSOE Aragón contenga varias imprecisiones. Lo cierto es que es una decisión que llega tarde y se ha cometido una injusticia tremenda con estos niños y sus familias. Esta es una enfermedad degenerativa y un año y medio es mucho tiempo”, señala Mónica Fernández Moret, vicepresidenta de Duchenne Parent Project España.

Esta semana, los niños deberán acudir a la consulta de neurología del Hospital Miguel Servet para una nueva evaluación y para comenzar a recibir el tratamiento.