Epigenética: fármacos que cambian la expresión de los genes

España está más cerca de Boston o de la costa oeste de Estados Unidos, donde los descubrimientos científicos cambian la vida de la gente con más frecuencia. Oryzon Genomics, una empresa que surgió en el año 2000 como spin-off del CSIC y la Universidad de Barcelona, ha anunciado el inicio de la colaboración a nivel mundial con la farmacéutica Roche para el desarrollo de fármacos basados en la epigenética para tratar a pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA).

Por este acuerdo, Oryzon recibirá 21 millones de dólares (15,2 millones de euros) como pago inicial y por "un hito clínico a corto plazo"que los responsables de la empresa no han querido desvelar.

La molécula más avanzada incluida en este acuerdo se llama ORY-1001 y después de mostrar su eficacia en modelos animales se encuentra ahora en ensayos con humanos, en fase I/IIA, para probar su seguridad. Si el desarrollo no sufriese contratiempos, según ha explicado durante la presentación del acuerdo Carlos Buesa, director general de Oryzon, el fármaco llegaría a los pacientes en unos cinco o seis años. En ese sentido, Buesa ha señalado que, además de la oferta económica, la experiencia de Roche en el desarrollo de tratamientos para cánceres de la sangre ha sido fundamental. Con ellos, ha afirmado, habrá más posibilidades de completar con éxito la llegada a los pacientes de una molécula tan compleja.

La forma en que ORY-1001 combatiría la leucemia consiste en la inhibición de LSD1, un modulador epigenético que regula la expresión de los genes y que cuando no funciona adecuadamente causa la enfermedad. La epigenética trata de comprender, entre otras cosas, la modificación de las histonas, el andamiaje sobre el que se monta el ADN. Los cambios en ese andamiaje modifican la organización del material genético y, aunque no alteren la secuencia de ADN en sí, como sucede en el caso de las mutaciones que provocan otros tipos de cáncer, cambia la forma en que se lee y puede desactivar determinados genes que realizan actividades necesarias para evitar enfermar. La posibilidad de modular la actividad de LSD1 permite cambiar la expresión génica en algunos tipos de leucemia y reducir la proliferación de los glóbulos blancos dañinos que causan la enfermedad.

Una molécula prometedora contra el alzhéimer

Además de las dos patentes que le han permitido a Oryzon llegar a su acuerdo con Roche, cuenta con 16 más que tratan de explotar las posibilidades de inhibición de LSD1 para tratar otros tipos de tumores y patologías de la sangre. Durante la presentación del acuerdo, que ha tenido lugar en la sede de la patronal CEOE de Madrid, Buesa ha indicado también que están teniendo resultados prometedores en la aplicación de este mismo mecanismo para tratar el alzhéimer.

Respecto a las dos patentes que incluye el acuerdo con Roche, se recogen acuerdos para desarrollar tratamientos para otros tipos de enfermedad que podrían alcanzar, si se logran los objetivos fijados, los 500 millones de euros. La inversión necesaria para que Oryzon llegase al momento actual ha sido de 12 millones de euros.

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