¿Qué camino recorre un medicamento antes de llegar a los pacientes?

El pasado año, la Agencia Europea del Medicamento aprobó un total de 114 fármacos, de los cuales, 46 eran innovadores o con un principio activo nunca antes autorizado. El dato representa un aumento del 48% con respecto al año anterior, cuando fueron aprobados 77 medicamentos. Esto demuestra que hay actividad en la investigación, pero es necesario que los tiempos de disponibilidad en el mercado se acorten. Esta fue una de las principales conclusiones de la quinta edición de la jornada «Ciencia al Día», organizada por la Fundación PharmaMar en colaboración con la Asociación Nacional de Informadores de la Salud (ANIS).

Desarrollar un nuevo fármaco supone una media de entre 10 y 15 años de trabajo, desde las primeras investigaciones en el laboratorio, hasta que llega a los pacientes. A lo largo de este proceso, solo una mínima parte de las moléculas investigadas consigue superar las exigentes fases preclínicas y clínicas. A esto se le suman los tiempos de aprobación por parte de las agencias regulatorias, que en España pueden alargarse hasta los 600 días. Rosa González Galindo, Vicepresident Managing Director Biotech Europe en Syneos Health, explicó que una vez identificado un compuesto con potencial terapéutico, comienza la fase de ensayos preclínicos y clínicos que puede extenderse de 7 a 9 años. La fase preclínica es imprescindible, ya que permite calcular con precisión la dosis segura para los primeros estudios en personas.

A partir de ahí, se inician los ensayos clínicos en humanos en tres fases. La primera se centra en evaluar la seguridad y toxicidad del fármaco. La segunda examina su eficacia y los posibles efectos adversos, y en la tercera se compara con el tratamiento estándar existente o, si no hay alternativas disponibles, con un placebo. Tras estas fases y una vez aprobado, la investigación continúa con estudios de seguimiento en el mundo real, conocidos como fase IV, que permiten evaluar la seguridad y efectividad a largo plazo.

En este sentido, España destaca al ser líder europeo en la realización de ensayos clínicos con 930 estudios clínicos autorizados en 2024. Durante su intervención, González también ofreció algunas cifras que ayudan a dimensionar el esfuerzo innovador. El coste medio del desarrollo de una molécula puede variar, dependiendo del fármaco, entre los 600 y los 2.000 millones de dólares, lo que contrasta con el retorno, ya que un informe publicado por Deloitte en 2024, menciona que «el retorno de inversión en I+D de nuevos medicamentos para los laboratorios farmacéuticos se sitúa en apenas un 1,8%, el registro histórico más bajo de la última década». Además, solo tres de cada diez moléculas consiguen recuperar la inversión realizada, lo que pone en evidencia el alto riesgo del proceso.

Sistemas regulatorios

Para hablar sobre normativas y marco regulatorio la jornada contó con la experta Gloria Fresnillo, Associate Director de Asphalion, que explicó como una vez finalizados los ensayos clínicos y si los datos obtenidos son positivos, el siguiente paso es la solicitud de autorización de comercialización ante las autoridades sanitarias competentes, como la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en Europa o la Food and Drug Administration (FDA) en Estados Unidos.

Fresnillo destacó que existen diferencias entre ambos organismos, tanto en su organización y alcance jurisdiccional, como en sus vías de aprobación. Mientras que la EMA ofrece distintos procedimientos adaptados a los marcos regulatorios de los Estados miembros de la Unión Europea, la FDA sigue un modelo único a nivel nacional. Asimismo, los plazos, los mecanismos de revisión y las estrategias para acelerar el proceso, varían entre ambas agencias.

En este sentido, aunque tanto la FDA como la EMA disponen de mecanismos para agilizar la aprobación de medicamentos, las vías rápidas estadounidenses suelen ser más flexibles y se aplican con mayor frecuencia. Por el contrario, los programas europeos de evaluación acelerada requieren demostrar un alto interés en salud pública y evidencias de un beneficio clínico significativo.

Para finalizar, Rosa González se refirió al último paso del proceso, una vez aprobado el fármaco por las autoridades regulatorias. En Europa, cada país debe decidir de forma independiente sobre su financiación pública e incorporación al sistema nacional de salud. Este proceso, que incluye la evaluación de coste-efectividad y negociaciones de precio y reembolso, puede prolongarse y generar variaciones importantes en el acceso a los tratamientos entre países europeos.

Mayor apoyo a la investigación de enfermedades raras

En el mundo existen entre 6.000 y 8.000 enfermedades raras que afectan a un número reducido de personas. Se calcula que solo un 5% dispone de diagnóstico o tratamiento. Debido al escaso número de pacientes para ensayos clínicos de medicamentos huérfanos, se complica la obtención de datos que permitan demostrar la eficacia de los tratamientos.