La mayoría de las grandes revoluciones de la medicina nos han precedido. No queda ningún contemporáneo de Pasteur y pocos de Flemming, que pudieran haber seguido en la prensa la repercusión de las vacunas y la penicilina. Pero la ciencia no se ha detenido y, en un siglo, cuando miremos atrás, pensaremos lo mismo de Carl June y Michel Sadelain. Dos investigadores cuyos estudios han sacudido la medicina durante los últimos 20 años y que prometen esculpir algunos de los mayores éxitos sanitarios del siglo y, por lo tanto, de la historia. Méritos por los cuales acaban de recibir el premio Fronteras del Conocimiento de Biología y Biomedicina que otorga cada año la Fundación BBVA.

Según expone el jurado, June y Sadelain han revolucionado “el tratamiento del cáncer a través de la inmunoterapia basada en la modificación genética de células del propio paciente”. Una afirmación que, si transformamos en resultados, sonaría tal que así: sus descubrimientos han salvado decenas de miles de vidas de pacientes con cánceres de la sangre, como la leucemia y los linfomas. Patologías que afectan a miles de niños que ya se benefician de su terapia, conocida como “CAR-T”. Unas cifras espectaculares, sobre todo, si tenemos en cuenta que el tratamiento fue aprobado hace tan solo 9 años. No ha hecho falta ni siquiera una década para cambiarle la vida a decenas de miles de pacientes.

Las inmortales

El cáncer ya estaba ahí antes de que nacieran los primeros humanos. Puede que no lo parezca si nos comparamos con un elefante o una ballena azul, pero somos verdaderos colosos. Estamos formados por más de 30 billones de células. Esto es un 3 seguido de 13 ceros, entre 2 y 10 veces más células que estrellas hay en nuestra galaxia. Y, claro, no basta con producirlas una vez, para sobrevivir hay que reponerlas. Somos fábricas que cada día deben producir más de 300.000 células nuevas. Y, como con esa escala, lo raro es que no se cometan algunos errores. A veces, el ADN no se copia bien, otras, se daña por culpa de alguna sustancia o por la propia radiación solar. En cualquier caso, algunas células acaban con daños en el ADN, no cumplen bien su función y, una parte de ellas se vuelva “inmortal”.

Una palabra muy espectacular que, en realidad, hace referencia a células que se dividen sin control. Eso es un tumor y, por suerte, miles de millones de años de evolución nos han dado algunas herramientas para plantarles cara. La mayoría de estas células rebeldes son destruidas por nuestro sistema inmunitario, que se enfrenta a ellas del mismo modo que se enfrentaría a una bacteria o un virus. El problema, no obstante, es que destruir a “la mayoría” no es suficiente y, a veces, una célula rebelde logra hackear el sistema y volverse “invisible” para el sistema inmunitario. La evolución es una carrera armamentística y no es de extrañar que acaben apareciendo mutaciones que hagan más competente a nuestro sistema inmunitario, pero, sabiendo que eso puede llevar generaciones y generaciones, la biomedicina puede ofrecer soluciones más rápidas y salvar la vida de aquellos que sufren hoy. Y eso es, precisamente, lo que han hecho June y Sadelain.

CAR-T

Ya en 1993, Zelig Eshhar había intentado modificar genéticamente a las células inmunitarias para “enseñarles” a encontrar y destruir tumores. Fue él quien desarrolló la proteína llamada “CAR”, aquella en la que se basa esta terapia. Sin embargo, aquellas proteínas no duraban lo suficiente como para convertirse en un tratamiento viable. En 2002, nueve años después, cuando Sadelain desarrolló una segunda generación de CAR, ahora sí, capaces de sobrevivir y destruir tumores en cultivos celulares. Tres años antes, Carl June había demostrado que las células inmunitarias editadas genéticamente (concretamente linfocitos) podían sobrevivir en el cuerpo humano.

Dos avances que se dieron la mano para que fueran linfocitos modificados genéticamente los que llevaran la proteína CAR en su superficie. Así es como, en el 2003, Sadelain logró utilizar CAR-T para erradicar la leucemia de unos ratones. En 2010, June aplicó la terapia por primera vez a dos pacientes humanos y, para sorpresa de los investigadores, CAR-T no solo curó definitivamente sus leucemias, sino que funcionó incluso mejor que en ratones. El propio June lo recuerda así: “Fue extraordinario que nuestro primer paciente se curara con una sola infusión de estas células obtenidas de la sangre, y que, durante diez años, conservara en su cuerpo células CAR-T, aunque luego falleció por covid-19. El segundo paciente sigue vivo y todavía tiene células CAR-T en su organismo.”

El futuro

Esta terapia ya es la primera indicación para tratar leucemias linfoblásticas agudas refractarias y ha sido aprobada para incontables cánceres de la sangre, pero sus usos no terminan ahí. Imagina cuántas enfermedades podrían enfrentarse si supiéramos cómo entrenar a nuestro sistema inmunitario. Con suerte, podría ser la solución que buscamos para curar el VIH y, aunque todavía no ha dado buenos resultados para tratar tumores sólidos, como los de mama, pulmón o colon, son muchos los investigadores que están trabajando en ello. De hecho, algunos estudios recientes sugieren que podría ser útil para plantar cara a enfermedades autoinmunes, como el lupus, donde el sistema inmunitario se vuelve contra nuestro propio cuerpo.

Promesas de futuro que, si se consolidan dentro de unos años, harán de CAR-T uno de los cinco avances más importantes de la medicina, junto con las vacunas, los antibiótico, la anestesia y la insulina. Pero, aunque todas esas aplicaciones se quedaran en el tintero, las vidas que ya le ha ganado a las leucemias y los linfomas harán que, cuando echemos la vista atrás, no sintamos afortunados de haber podido vivir, de primera mano, un momento tan emocionante en la historia de la medicina.

QUE NO TE LA CUELEN:

• Aunque es muy tentador echar las campanas al vuelo y dar por hecho todo lo que CAR-T puede ofrecernos, debemos ser conservadores. Cuando se habla de vidas las promesas son peligrosas y, por suerte, en este caso no hace falta ponerse en futuribles. El impacto de esta terapia es real, medible y presente.

REFERENCIAS (MLA):

• Fundación BBVA. “Premio Fronteras del Conocimiento a Carl June y Michel Sadelain por Revolucionar El Tratamiento Del Cáncer a Través de La Inmunoterapia Basada En La Modificación Genética de Células Del Propio Paciente”. Premios Fronteras del Conocimiento, 11 feb. 2026