Descubierto un prometedor fármaco contra algunos de los síntomas de la ELA

El compuesto es un antipsicótico y aún está en fase de ensayo.

En ocasiones las noticias científicas llegan con la sensación de haberse hecho esperar durante demasiado tiempo. Son avances que se resisten a dar la cara, desarrollos largamente deseados que no terminan de aflorar. Cuando lo hacen levantan, paradójicamente, la expectación propia de la premura. Se anuncian como agua de mayo y, no pocas veces, los medios nos lanzamos a publicitarlos como una panacea.

La noticia que conocimos ayer puede que sea una de esas: se trata de un primer avance prometedor en el tratamiento de una terrible enfermedad que hasta hoy no tiene cura. Por eso hay que tratarla con las dosis de entusiasmo y cautela que merece. Por eso, y porque el mal del que hablamos no es otro que la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Hoy se diagnosticarán dos casos nuevos de ELA en España. Habrá cerca de 4.000 personas afectadas en nuestro país. De la población española hoy viva sabemos que al menos 40 o 50.000 compatriotas la padecerán en algún momento de sus vidas. Por ellos y por su familiares, la comunicación que se le dé a la noticia ayer conocida debe ser cuidadosa. Es una gran noticia, sin duda, pero no es más que un pequeño paso hacia el aún lejano sueño de la curación. ¿O quizás no tan lejano?

Científicos de las Universidades de Montreal y de Calgary han hallado un fármaco que podría servir para tratar a ciertos enfermos de ELA, según ha publicado la revista científica «JCI Insight». El compuesto se llama primozida y según los primeros datos podría detener el curso de algunos síntomas de la ELA además de ser seguro para el consumo por parte de este tipo de pacientes. Esta droga suele ser utilizada con fines antipsicóticos.

En modelos animales, ahora se ha desvelado que podría aliviar algunos síntomas de la esclerosis lateral amiotrófica, la enfermedad neurodegenerativa que produce una progresiva e imparable parálisis de todos los músculos del cuerpo, excepo los que se encargan del movimiento ocular.

La investigación se ha desarrollado durante los últimos seis años y comenzó con trabajos de laboratorio en el cuerpo del gusano C.elegans. Este animal suele ser un modelo muy útil para imitar enfermedades humanas y posibles tratamientos debido al conocimiento que tenemos de su genética, su fácil manipulación, su capacidad de regeneración y el hecho de que compartimos algunos genes con él. El equipo dirigido por el doctor Alex Parker, de Montreal, comenzó modificando genéticamente individuos de esa especie para simular en ellos condiciones equivalentes a las que se producen en el organismo de un paciente de ELA. En paralelo, otro equipo realizó la misma práctica en otro tipo de animal también asiduo en los laboratorios: el pez cebra.

El objetivo era probar sobre estos animales un amplio catálogo de moléculas disponibles en la industria farmacéutica y contemplar los resultados. En total se utilizaron 3.850 sustancias distintas todas ellas aprobadas para el tratamiento de otras enfermedades. Es decir, que ya se había comprobado previamente que son sustancias seguras para el consumo humano.

Tras años de paciente rastreo han descubierto que el citado antipscótico es capaz de estabilizar la movilidad de los gusanos y los peces con ELA. En concreto los peces tratados mostraron una alta capacidad de mantenimiento de la función neuromotora.

Por último se realizaron estudios electrofisiológicos con ratones para comprobar la eficiencia de la primozida. Los resultados fueron similares. Puede decirse que esta sustancia ha prevenido los síntomas más graves de la ELA en tres modelos animales: gusanos, peces y roedores.

Este medicamento es de uso médico desde hace más de 50 años. Se utiliza para tratar algunas enfermedades psiquiátricas como la esquizofrenia. Se sabe que existen algunos componentes genéticos compartidos entre la ELA y la esquizofrenia. De manera que parece obvio que el siguiente paso debería ser probar el medicamento en seres humanos.

Los autores del trabajo lo han hecho con un grupo de 25 personas afectadas de ELA. En todos los casos, la enfermedad se encontraba en las primeras fases de desarrollo. Se descubrió que la primozida servía para detener el avance de, al menos, un síntoma. Los pacientes de ELA suelen empezar experimentando una pérdida de control de los músculos tenares, en la base del dedo pulgar de las manos. Los voluntarios que tomaron la droga no experimentaron ese síntoma con el paso del tiempo.

El resultado es realmente prometedor. Pero muy limitado. El periodo de duración del experimento ha sido muy pequeño y la población estudiada escasa. Pero al menos se tiene constancia de que existe una acción terapéutica posible y de que el medicamento es seguro.

Ahora resta realizar un estudio clínico en fase II, con al menos un centenar de pacientes. Y es aquí donde entra la necesidad de mantener la máxima cautela. La fase II del ensayo ya ha sido aprobada. Pero no es posible asegurar aún que la primozida sea un tratamiento deseable para todos los casos. Este fármaco tiene unos efectos secundarios realmente peligrosos. Los autores del informe alertan de que en ningún caso debe recomendarse su consumo todavía.

Pero es cierto que quizás en los últimos dos años se ha avanzado sobre este mal más de lo que se hizo todo el siglo anterior. El nuevo estudio ha abierto una puerta a la esperanza.