Primer fármaco dirigido contra la leucemia mieloide aguda, tras 25 años sin novedades

Después de tres décadas con un botiquín escaso para el segundo tumor sanguíneo más común llega un nueva diana molecular que dobla la supervivencia libre de enfermedad

En Oncología se vive una “edad de oro”. Los años de investigaciones hacen que en la actualidad se sucedan casi a diario las novedades. La última en llegar es una terapia dirigida contra la leucemia mieloide aguda, tumor para el que no se habían dado novedades en los últimos 25 años, que dobla la supervivencia de los pacientes y consigue respuestas completas a los 60 días. Este cáncer sanguíneo es el tipo más común de leucemia aguda en adultos. Se trata de midostaurina, comercializado como Rydapt por Novartis.

Hasta ahora el tratamiento se basa en la quimioterapia, como explica Miguel Angel Sanz, coordinador del Área de Investigación en Oncología y Hematología del Instituto de Investigación Sanitaria La Fe y coordinador del Grupo PETHEMA, “la malignidad del tumor hace que su evolución sea fatal en ausencia de tratamiento, no como en la leucemia linfoide crónica”. Este tipo de leucemia representa el 40% de todas las leucemias en el mundo occidental. Su incidencia en nuestro país se estima en 15 nuevos casos por millón de habitantes y año.

Los afectados son mayores de 65 años, que son el 50% de las individuos. “Cerca de un 30% de los pacientes de este grupo se benefician con más claridad de esta terapia porque tienen lamutación FLT3”, explica Jorge Sierra, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario de la Santa Creu i Sant Pau y presidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH).

El coordinador del grupo Pethema se muestra contundente al explicar que “las herramientas terapéuticas eran limitadas: usamos antraciclina y citagabina, en esquemas de tratamiento que a veces acababan en trasplante hematopoyéticos. Los avances, hasta ahora, venían de la forma de soslayar los efectos. Pero, no ha habido novedades en antileucémicos en tres décadas”. Además, Sanz subraya la participación de hospitales españoles en el ensayo clínico que dio paso a la aprobación en el que se comparaba ambos y que con tan buenos resultados consiguió una aprobación “fast-track” tanto por la EMA como por la FDA.

Por su parte, Sierra manifiesta que “estamos ante un inhibidor oral de múltiples quinasas, incluyendo FLT3 y KIT, que ayudan a regular procesos celulares esenciales, interrumpiendo la capacidad de las células cancerígenas de proliferar y multiplicarse”. En condiciones normales, la médula ósea fabrica unas células denominadas mieloblastos que, tras madurar, se convierten en granulocitos, células encargadas de la defensa del organismo contra las infecciones.

Iván Álvarez-Twose, coordinador del Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha, CSUR de Mastocitosis, manifiesta que “también es una buena notica que este fármaco sirva para un grupo de pacientes con una enfermedad minoritaria que hasta ahora no contaba con una terapia dirigida”. Se trata de una enfermedad que afecta a menos de 1 de cada 2.000 habitantes y hay muchos casos de infradiagnóstico.

En España, “se diagnostican alrededor de 150 nuevos casos de mastocitosis al año, de los cuáles menos de 100 tienen la enfermedad avanzada”, apunta Álvarez-Twose. Y a este grupo es el que va dirigido el nuevo tratamiento con la mutación para modificar la evolución y mejorar significativamente el pronóstico y la esperanza de vida de este grupo de pacientes.