Una terapia génica logra mejorar los síntomas del Parkinson

Según explica Peter LeWitt, responsable del trabajo, "el estudio demuestra que la promesa de la terapia génica para los trastornos neurodegenerativos se ha convertido en una realidad".
La enfermedad de Parkinson, que suele afectar a personas de más de 50 años, es un trastorno progresivo que deteriora gradualmente las células nerviosas del cerebro. A medida que el trastorno empeora, sus efectos son visibles en los movimientos corporales anormales de quienes lo sufren.

Entre estos síntomas motores se encuentran los temblores y la rigidez en los brazos, piernas y cuello; lentitud de movimientos y coordinación; y problemas al caminar y con el equilibrio. La demencia se puede desarrollar en las últimas fases de la enfermedad.

El estudio evaluó la eficacia de una terapia génica conocida como NLX-P101 en 45 sujetos con enfermedad de Parkinson entre moderada y avanzada. Los pacientes, de entre 30 y 70 años, fueron escogidos porque sus síntomas no respondían bien a otros tratamientos.

Entre el grupo de estudio, cada paciente era asignado a recibir la terapia NLX-P101 o una cirugía placebo falsa. Todos los procedimientos se realizaron con anestesia local y la mayoría de pacientes recibieron el alta en las 48 horas siguientes a la intervención.

En la enfermedad de Parkinson, la mayoría de investigaciones y tratamientos se han centrado en disminuir los niveles de dopamina en el cerebro. La dopamina es un neurotransmisor que es integral en el control del movimiento, el aprendizaje y el estado de ánimo. El tratamiento estándar a menudo incluía el uso de levodopa, un fármaco que estimula la producción de dopamina pero que causa reacciones adversas y complicaciones en muchos pacientes.
La terapia génica del estudio actúa sobre un sistema de neurotransmisores alternativo del cerebro que implica una señalización química llamada GABA. Otro tratamiento implica el implante permanente de un dispositivo de control nervioso médico en el cerebro denominado estimulación cerebral profunda.

Según señalan sus autores, el estudio de terapia génica con NLX-P101 cumplió con sus objetivos primarios y demostró que el tratamiento era seguro y bien tolerado a lo largo del periodo de estudio de seis meses. En contraste con implantar células madre para tratar la enfermedad de Parkinson, algo que no se ha intentado hasta la fecha, la terapia génica se ha utilizado ampliamente en la investigación y ya se está probando en humanos en el caso de otros trastornos.

El procedimiento utilizado en el estudio no requería anestesia general o la implantación de un dispositivo médico. "Lo sujetos de nuestro estudio que recibieron el tratamiento NLX-P101 mostraron un mejor rendimiento motor y control del Parkinson en comparación con quienes recibieron una cirugía placebo falsa. El beneficio se produjo pronto y fue de larga duración", concluye LeWitt.