El Parkinson: una enfermedad sin cura

El Parkinson sigue siendo una enfermedad para la que aún no se tiene cura, sin embargo, son muchos los avances que se están produciendo en el ámbito de la investigación de esta patología.

Desde hace casi un siglo se conoce que en la enfermedad de Parkinson, las neuronas que degeneran de manera preferencial tienen un cúmulo de un pigmento marrón conocido como neuromelanina. En realidad, todos los humanos lo acumulan con la edad y las neuronas no son capaces de eliminarlo por sí solas, pues son estas neuronas, que producen la dopamina que regula el movimiento voluntario, las que degeneran y se acaban perdiendo en las personas con Parkinson.

Esto está bien definido desde hace años, pero se desconoce el rol que este pigmento juega en la fisiopatología de la enfermedad, es decir que no se sabe cuál es su rol en la muerte neuronal porque ello no se ha podido estudiar a nivel experimental, puesto que los animales no tienen neuromelanina. Así pues, fue necesario generar a partir de la manipulación genética un modelo animal que produjera este pigmento de la misma manera que sucede en humanos y también lo acumulara. Con este nuevo modelo animal, el equipo liderado por el doctor Miquel Vila, profesor ICREA y jefe del grupo de investigación de enfermedades neurodegenerativas del Instituto de Investigación de la Vall d’Hebron, comprobó que «llega un momento, con un umbral de acumulación del pigmento determinado, que las neuronas empiezan a degenerar y entonces los animales desarrollan características típicas del Parkinson, es decir, que una acumulación excesiva por encima de cierto umbral produce alteraciones neuronales de la enfermedad».

Tras estas conclusiones, que se publicaron recientemente en la revista Nature Communication, el equipo del doctor Vila trabaja ahora en un proyecto, que cuenta con el apoyo de la Obra Social La Caixa, que parte de «intentar ser capaces de modular esos niveles intraneuronales de neuromelanina para que no lleguen al umbral patológico», explica el investigador, quien señala que «así podríamos atenuar o frenar la progresión de la enfermedad e incluso evitar la aparición de la enfermedad si se aplica en la población normal envejecida».

En este contexto, el equipo del doctor Vila está desarrollando hasta tres estrategias de forma paralela para intentar modular los niveles del pigmento. Por ahora, la más avanzada es la de la terapia génica, que consiste en introducir un vector viral en el cerebro para que, a su vez, éste introduzca un gen seleccionado que ayuda a las neuronas a eliminar neuromelanina de su interior. Con esta estrategia se ha comprobado ya que se reduce la patología de la enfermedad que manifiestan estos modelos animales, sin embargo es una técnica muy invasiva, de manera que con la prueba de concepto que confirma que con la reducción de la cantidad de neuromelanina se atenúan los síntomas y la patología de la enfermedad. En el marco de este proyecto se estudian otras estrategias menos invasivas, como es la farmacológica y el uso de ultrasonidos transcraneales.