La discriminación de los niños españoles con distrofia muscular Duchenne

La Asociación Portuguesa que agrupa a los afectados por patologías Neuromusculares ha emitido un comunicado donde expresa su satisfacción porque la autoridad sanitaria de Portugal, acaba de fijar el precio reembolso para Translarna (Atalureno) para que los pequeños afectados por la distrofia muscular de Duchenne.

La Asociación Portuguesa APN, que agrupa a los afectados por patologías Neuromusculares, ha emitido un comunicado donde expresa su satisfacción porque Infarmed, la autoridad sanitaria de Portugal, acaba de fijar el precio reembolso para Translarna (Atalureno) para que los pequeños afectados por la distrofia muscular de Duchenne, mayores de 5 años y que conservan la función ambulante, puedan acceder al único tratamiento huérfano aprobado por la EMA para tratar esta patología devastadora.

Portugal se suma a la fijación de precio reembolso de Atalureno, tras Reino Unido e Italia. “Portugal puede considerarse al frente de los medicamentos innovadores. Esta aprobación permitirá que, inmediatamente después de la confirmación del diagnóstico, los niños afectados por la Distrofia Muscular de Duchenne puedan iniciar el tratamiento que podrá permitir una ampliación de la fase de marcha y una menor degradación de la masa muscular. Esto conducirá a una mejora sustancial de su calidad de vida y de su autonomía. Comienza una nueva era en cuanto al acceso de los medicamentos huérfanos”, afirmaron los representantes de la Asociación Portuguesa APN.

Frente a estas declaraciones, la situación en España no es la misma. El doctor Juan Vílchez Padilla, Jefe del Servicio de Neurología del Hospital Universitario la Fe de Valencia, comenta que este hecho supone una discriminación para los niños españoles afectados por esta patología frente a otros países europeos. Además, en España también sucede que, con los medicamentos aprobados por la EMA, se aplican diferentes criterios de acceso y protocolos de tratamiento en cada Comunidad Autónoma. “La lucha de estas familias afectadas es mucho mayor, ya no solo dentro de su país, sino dependiendo en qué Comunidad Autónoma se encuentren”, afirma este Doctor. Además este especialista indica que el tiempo para acceder a un tratamiento determinará el retraso de los graves síntomas de esta cruel enfermedad neurodegenerativa y devastadora que se suele diagnosticar a partir de los 3 años. “Como especialistas luchamos para evitar que estos pacientes acaben en silla de ruedas, porque eso conllevará más sufrimiento para ellos, y más gastos hospitalarios, como por ejemplo, posibles intervenciones quirúrgicas, internamientos prolongados, ventilación asistida, tratamientos con oxigeno, atención domiciliaria, entre otros”, señala este Doctor.

Por su parte, Andrés Nascimento, Neuropediatra de la Unidad de Patología Neuromuscular del Servicio de Neurología del Hospital Sant Joan de Déu en Barcelona, comenta que en España los procesos de asignación de precios son más lentos que en el resto de los países de Europa, lo que perjudica a las familias afectadas.

La Federación de Enfermedades Raras (FEDER) se suma a esta crítica social que perjudica a estas familias afectadas. Según los últimos estudios publicados, España comercializa un 52% de Medicamentos Huérfanos menos que otros países de la Union Europea. “Actualmente, esta circunstancia se produce porque el proceso de fijación de precio reembolso no está limitado temporalmente, lo cual dificulta el acceso de todos los pacientes a un tratamiento que puede ser vital” , comentan desde FEDER.

Sus portavoces consideran que resulta imprescindible agilizar este proceso para los medicamentos huérfanos y ponerle fechas. “Instamos en nuestro país al establecimiento de plazos para la decisión de financiación y precio del medicamento por parte de la Dirección de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud, Farmacia y la Comisión Interministerial de Precios (CIPM). Este proceso puede alcanzar años al no existir un plazo límite, ni unos criterios que garanticen un acuerdo en la fijación de precio recogidos en un marco normativo en nuestro país”, señalan con contundencia en FEDER.

La Asociación Duchenne Parent Project España, que representa a más de 400 familias afectadas por la enfermedad de Duchenne, explica que “​la situación en España es la propia del atraso de un Gobierno al que no le preocupan las dificultades que sufren los pequeños afectados por la Distrofia Neuromuscular de Duchenne.Se está cometiendo una gran injusticia que están pagando nuestros hijos enfermos. Todas las familias afectadas nos tienen a su lado”, comentan Silvia Ávila y Mónica Fernández, presidenta y directora general de la asociación Duchenne Parent Project España.

Desde la Federación Española de Enfermedades Musculares (ASEM) afirman“No es congruente que si pertenecemos a la Unión Europea y la EMA aprueba un nuevo tratamiento, no se apliquen los mismos criterios en todos los países que conforman la UE, y, por tanto, tampoco es lógico que en España, dependiendo de la CCAA donde residas, los pacientes puedan acceder o no a un tratamiento. Consideramos necesario que en nuestro país se construya un marco político que garantice el acceso universal para todos los pacientes afectados que cumplan los requisitos de acceso”, señalan desde ASEM.

El Doctor Nascimento propone que, en cuanto al acceso de medicamentos huérfanos, lo ideal sería contar con una política nacional ágil que evite disparidades entre las Comunidades Autónomas.

Francisco Igea, portavoz de Sanidad de Ciudadanos, comenta que en su partido siguen este asunto muy de cerca. “Debería haber una dotación centralizada de asignación de medicamentos Huérfanos. Nos consta que el Ministerio tiene una excesiva demora en la fijación de precios que se debería limitar en el tiempo y, además, nos preocupa la falta de equidad y criterio entre cada Comunidad a la hora de tratar a estos afectados”, señala Igea.