Probado con éxito un fármaco que retrasa el avance de la ELA

El ensayo con Masitinib, en el que participa el Hospital Carlos III, es el primer gran paso contra esta enfermedad de los últimos 20 años.

La lucha contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) recibió ayer un rayo de esperanza tras comprobar que los ensayos con un nuevo fármaco, el masitinib, en combinación con el riluzol, el único medicamento aprobado hasta hoy para la ELA, tiene efectos muy positivos en los pacientes. Esos efectos no son capaces de combatir la enfermedad, pero sí consiguen retrasar su desarrollo, según informó ayer el laboratorio AB Science, que promociona el ensayo, y en el que participa el Hospital Carlos III de Madrid. Además, su coordinador internacional es el neurólogo español Jesús Mora Pardina.

Se trata de un estudio de fase 2/3, doble ciego y controlado en pacientes que toman riluzol como terapia estándar. Lo que busca es analizar la eficacia y la seguridad del masitinib en combinación con el riluzol en comparación con la toma de placebo y riluzol. Pues bien, los resultados arrojan que aquéllos que tomaron el masitinib con el riluzol vieron cómo el avance de la ELA se retrasó. Según AB Science, los analisis «han sido un éxito». Su director general y cofundador lo explica así: «El resultado positivo de este estudio sobre la ELA es un hito importante para el desarrollo del masitinib en el campo de la neurología. Por eso, compartiremos los datos con las agencias europea y americana de medicamentos, EMA y FDA respectivamente, para discutir la posibilidad de solicitar la autorización comercial».

Por su parte, el presidente del Comité Científico de la compañía promotora afirma que «los datos no clínicos muestran que el masitinib fue efectivo en modelos animales de ELA bloqueando células neurológicas, reduciendo, por tanto, la atrofia de las neuronas motoras. El resultado positivo de este ensayo clínico demuestra que este novedoso mecanismo de acción es relevante para el tratamiento de la ELA en humanos».

Uno de los grandes expertos en ELA en el mundo y en nuestro país es el doctor Jesús Mora, que, además, está coordinando el estudio, que se presentará en los próximos días, según AB Science. Según explica Mora, «la Esclerosis Lateral Amiotrófica es una enfermedad neurodegenerativa fatal, con una necesidad médica no cubierta. El reto que supone el tratamiento de pacientes con ELA es subrayada por el hecho de que no ha habido avances farmacológicos para mejorar la supervivencia de los afectados desde la aprobación del riluzol hace 20 años. Por tanto, los resultados provisionales de este estudio son impresionantes y esperanzadores en el camino de obtener pronto una nueva y más eficaz opción de tratamiento disponible».

Una vez concluyan los análisis, corresponderá a las agencias reguladoras la aprobación del uso en humanos o no del masitinib. Hasta el momento, se suele usar para el tratamiento de cáncer en animales, fundamentalmente en perro. Ya se intentó en ocasiones anteriores que su uso se extendiese a pacientes con cáncer de intestino (2013) y de páncreas (2014), pero la Agencia Europa del Medicamento lo rechazó.

Cabe recordar que la ELA afecta en estos momentos a unas 50.000 personas en la Unión Europea y Estados Unidos, con más de 16.000 nuevos casos diagnosticados cada año.