EE UU da luz verde al primer fármaco procedente de animales transgénicos

Está fabricado a partir de una cabra cuya leche contiene una proteina con poder anticoagulante

El medicamento tiene un efecto anticoagulante / Foto: AZprensa
El medicamento tiene un efecto anticoagulante / Foto: AZprensa

La Food and Drug Administration (FDA), el organismo que regula los medicamentos en Estados Unidos, acaba de dar luz verde al primer fármaco desarrollado a partir de animales genéticamente modificados. La compañía GTC Biotherapeutics ha anunciado que los reguladores han aprobado su fármaco ATryn, el cual está hecho a partir de leche de una cabra que ha sido alterada para producir una cantidad extra de antitrombina, una proteina que actúa como un anticoagulante. El medicamento aprobado puede suponer el primer paso hacia una clase de fármacos que en lugar de emplear agentes químicos estén hechos a partir de organismos vivos alterados por los científicos. Siguiendo esta línea, otros productos similares podrían estar disponibles en los próximos años para un amplio rango de dolencias humanas, como por ejemplo, la hemofilia.


La indicación inicial del producto es para el tratamiento de los pacientes que sufren un raro trastorno hereditario que causa una deficiencia en la mencionada proteina, lo que implica un mayor riesgo para el paciente de sufrir un trombo que acabe con su vida. Según la compañía fabricante, cerca de una de cada 5.000 personas no producen la suficiente cantidad de la proteina antitrombina. Como resultado de esta anomalía, la sangre puede espesarse hasta formar un coágulo que viaje en el torrente hacia los pulmones o el cerebro provocando la muerte.


Actualmente, las personas que sufren esta enfermedad son tratadas con los convencionales anticoagulantes y esto no cambiará con la irrupción del nuevo fármaco, ya que éste está pensado para quienes requieran cirugía o esperen un bebé, momentos en los que el riesgo de formación de trombos es especialmente alto.


Para fabricar el fármaco, los investigadores de GTC pusieron ADN de la antitrombina en una célula embrionaria de la cabra. Estos embriones con el gen fueron introducidos en el útero de otras cabras que alumbraron crías cuya leche lleva incorporada la proteina de la que carecen los afectados por la enfermedad. Conviene no confundir los animales modificados genéticamente con los clones, ya que en los primeros lo único que se ha hecho es variar el material genético para conseguir una característica especial.