Disponible ya en España un nuevo tratamiento para un cáncer hematológico poco frecuente

Cuando hablamos de salud, parece obvio que resulta más urgente aliviar los problemas que afectan a un mayor número de personas. Sin embargo, las necesidades son igual de apremiantes para todos los pacientes, también para las de las enfermedades minoritarias. Por ello, en esta semana en la que se conmemora el Día Mundial de las Enfermedades Raras, resulta todo un hito que ya esté disponible en nuestro país una nueva herramienta terapéutica para mejorar la calidad de vida de quien sufre mielofibrosis, un cáncer hematológico poco frecuente que altera la producción normal de células sanguíneas del cuerpo debido a la desregulación de la señal transductora y activadora de proteínas de fosforilación JAK.

Las características clínicas de la mielofibrosis son esplenomegalia, es decir, el agrandamiento del bazo, la aparición de anemia progresiva y la existencia de síntomas constitucionales debilitantes, como fatiga, sudores nocturnos y dolor de huesos, atribuibles a una hematopoyesis ineficaz y a una producción excesiva de citoquinas proinflamatorias.

Ese complejo escenario que viven los pacientes tiene los días contados, pues desde el 1 de marzo ya estará disponible en nuestro país Omjjara (momelotinib), el primer y único tratamiento autorizado en la Unión Europea para la esplenomegalia o los síntomas de los pacientes con mielofibrosis y anemia. Este cáncer hematológico poco frecuente, hasta ahora, no contaba con una alternativa terapéutica satisfactoria para los pacientes con anemia, por lo que la aprobación de este fármaco desarrollado por GSK supone todo un hito. Así, tras la aprobación por parte de la Comisión Europea en 2024 y la autorización por parte de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) el pasado mes de enero, los profesionales sanitarios ya tienen disponible esta terapia para sus pacientes en el Sistema Nacional de Salud.

Esta autorización cubre así una necesidad no cubierta de estos afectados, pues el 40% de las personas con mielofibrosis tiene anemia de moderada a grave en el momento del diagnóstico, el 60% la desarrollará en el primer año tras el diagnóstico y un elevado porcentaje, en el transcurso de su enfermedad», tal y como ha explicado esta mañana el doctor Valentín García, especialista en neoplasias mieloproliferativas crónicas del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Ramón y Cajal de Madrid y vocal del Grupo Español de Enfermedades Mieloproliferativas Crónicas Filadelfia Negativas (Gemfin).

Se estima que la mielofibrosis afecta a ocho de cada 100.000 personas en nuestro país, lo que se traduce en unos 4.000 españoles, de ahí que «la aprobación de momelotinib ofrece una opción innovadora para pacientes con mielofibrosis y anemia, abordando síntomas y citopenias, una necesidad clínica no cubierta», ha resaltado el doctor García.

Nueva alternativa

Por su parte, el doctor Santiago Osorio, especialista en neoplasias mieloproliferativas crónicas del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Gregorio Marañón de Madrid y vocal a su vez de Gemfin, ha hecho hincapié en que «momelotinib aparece como una alternativa a los inhibidos de JAK disponibles para el tratamiento de la mielofibrosis, siendo efectivo en el manejo de la anemia, que es una de las manifestaciones principales de la enfermedad y que hasta ahora cuenta con un tratamiento que resulta subóptimo».

Vivir con mielofibrosis conlleva un impacto importante en términos de calidad de vida, «con agrandamiento de bazo y síntomas como fatiga, sudores nocturnos y dolor de huesos. Hasta ahora, los profesionales sanitarios no disponían de un fármaco que tratase las tres manifestaciones de la enfermedad: anemia, síntomas y esplenomegalia. Para GSK es un motivo de orgullo seguir haciendo avanzar la investigación en Hematología y poder poner a disposición de pacientes y especialistas esta nueva opción de tratamiento con un mecanismo de acción diferenciador», ha reconocido María José Muñoz-Juárez, directora médica de GSK.