Sylentis: la tecnología que vela por la salud de los ojos

En Sylentis llevan desde 2006 especializados en el área de la oftalmología y son pioneros en el desarrollo de medicamentos basados en la tecnología RNA de interferencia (RNAi). Una tecnología que podría suponer un cambio muy positivo en el tratamiento de los pacientes, ya que permite abordar las enfermedades desde otro punto de vista, mucho más específico, así como diseñar fármacos dirigidos a la diana terapéutica de interés, empleando tecnologías basadas en inteligencia artificial.

La investigación juega un importante papel para la compañía: «Es fundamental para nosotros, al igual que para nuestra empresa “madre”, PharmaMar –asegura Ana Isabel Jiménez, directora general de Sylentis–. Apostamos por la investigación para el desarrollo de fármacos innovadores que mejoren la calidad de vida de los pacientes. Según los últimos datos, en el Grupo PharmaMar, la inversión en I+D se ha incrementado en un 11% en el primer trimestre de este año, alcanzando los 21,1 millones de euros. En Sylentis, en particular, si hablamos de investigación, no podemos dejar de mencionar nuestra herramienta de software propia: SirFinder. Esta tecnología diseña compuestos de RNAi mediante algoritmos matemáticos, inteligencia artificial (IA), algoritmos basados en redes neuronales y ''machine learning''. SirFinder nos permite potenciar y desarrollar fármacos rápidamente, ya que el software nos capacita para generar miles de compuestos específicos para tratar una determinada patología. De esta manera, podemos reducir los costos y laboriosos trabajos de descubrimiento de nuevos fármacos, que suelen llevar años, en apenas semanas», continúa.

Ventajas

La tecnología llamada RNAi que emplea la compañía para el desarrollo de nuevos fármacos se basa en el silenciamiento génico, una innovación que busca reducir la producción de proteínas anómalas o en exceso. De esta manera, el uso de fármacos basados en RNAi permite disminuir o controlar de manera específica la producción de aquellas proteínas que están involucradas en una patología.

«Esta tecnología presenta ciertas ventajas frente a otro tipo de terapias. Por ejemplo, ofrece un desarrollo específico dirigido a la diana terapéutica sobre la cual se desea actuar, una gran especificidad de acción y un reducido número de efectos secundarios. Los compuestos basados en RNAi suponen un nuevo mecanismo de acción farmacológico, ya que actúan inhibiendo la síntesis de proteínas específicas, a diferencia de los fármacos tradicionales que se dirigen a las proteínas ya existentes. Por tanto, los compuestos basados en la tecnología del RNAi suelen tener un efecto más prolongado que los fármacos tradicionales. Además, empleando la tecnología del RNAi se disminuye el tiempo en el descubrimiento y el desarrollo preclínico de los compuestos, lo que permite acortar el tiempo de desarrollo de un fármaco», explica Jiménez.

Planes de futuro

El futuro se presenta prometedor. «El pasado noviembre iniciamos un ensayo en fase II para el tratamiento de pacientes con degeneración macular asociada a la edad (DMAE). Si todo sigue según lo previsto, este tratamiento podría cambiar el paradigma de abordaje de estos pacientes por dos motivos: el primero, porque se trata de una terapia que combina una nueva tecnología, el RNAi, que bloquea una diana terapéutica también novedosa, y segundo, porque se trata de una aplicación tópica en forma de gotas oculares, en lugar de las inyecciones intraoculares que se utilizan en los tratamientos actualmente aprobados», cuenta la directora general de Sylentis.

También tienen en marcha varios ensayos en fase III para evaluar un fármaco para el tratamiento de los signos y síntomas de la enfermedad de ojo seco asociado al síndrome de Sjögren. Además de diferentes líneas de investigación abiertas con el fin de buscar nuevos tratamientos para enfermedades raras de la retina.

Adicionalmente, y «fruto del conocimiento adquirido a lo largo de los años en el desarrollo de medicamentos basados en RNAi, nos hemos especializado también en la fabricación y análisis de estas moléculas. Actualmente contamos con la primera planta en España y tercera en Europa para la fabricación de oligonucleótidos (cadenas cortas de DNA o RNA que se fabrican por síntesis química y son el principio activo de los medicamentos RNA) homologada bajo las normas GMP (good manufacture practice)», concluye Jiménez.