Corrigen una mutación genética sin ocasionar alteraciones secundarias

Esta es la principal conclusión de un estudio publicado en la revista Nature, el cual está liderado por investigadores de la Universidad de Cambridge y del Instituto Wellcome Trust Sanger, y que "acerca más"las terapias celulares personalizas a la clínica.

Por parte española ha participado Ignacio Varela, del Instituto de Biomedicina y Biotecnología de Cantabria (instituto mixto de la Universidad de Cantabria y del Consejo Superior de Investigaciones Científicas -CSIC-).

Este científico ha destacado a Efe que se trata de la primera vez que se corrigen en ratones e "in vitro"sin dejar alteraciones secundarias células pluripotenciales inducidas (reprogramadas) de un paciente humano.

Estos resultados son de gran interés, ha continuado, para la terapia génica, que consiste en extraer células de un paciente; en reprogramarlas para que se conviertan en células pluripotenciales (capaces de crear otros tejidos del cuerpo); en corregir en el laboratorio el daño genético que pudieran tener; y en reintroducirlas en humanos ya diferenciadas.

El reto de la terapia génica es reparar órganos dañados a partir de células del propio paciente reparadas en el laboratorio. Según Varela, ya se ha demostrado que es posible extraer células de un paciente y reprogramarlas (en estudios anteriores se había logrado transformar células de piel en células pluripotenciales).

Sin embargo, uno de los mayores problemas a los que se enfrentaba la comunidad científica era que esta manipulación genética en el laboratorio producía alteraciones secundarias.

Con este trabajo, en el que se ha conseguido corregir limpiamente una mutación genética, "se soluciona uno de los mayores problemas que existía en la terapia génica", lo que "permite seguir investigando en esta línea"hasta que sea posible aplicarla en humanos y no sólo en ratones y en el laboratorio.

Para realizar este trabajo, los investigadores utilizaron como diana una variación de un gen (alfa-1-antitripsina) activo en el hígado.

Las personas con este gen mutado no pueden expulsar correctamente una proteína que protege frente a la inflamación excesiva, que queda así atrapada y genera a la larga cirrosis hepática. Este grupo de investigadores ha corregido con éxito la citada variación genética en una línea celular de células pluripotenciales inducidas que contenía la mutación.

Se usó tejido humano con ese daño en el gen (alfa-1-antitripsina) y una vez reparado se introdujo en ratones, logrando corregir las células sin dejar alteraciones secundarias y permitiéndolas convertirse en células hepáticas sin ningún tipo de daño genético.

Para ello, según el investigador, se usó una especie de "tijera molecular"para cortar el genoma en el lugar preciso e insertar allí la versión correcta del gen.