Terapias avanzadas: novedosas normas para nuevos tiempos

En 2007 la Unión Europea reguló las llamadas terapias avanzadas a partir de máximas garantías de seguridad, calidad y eficacia gracias a un sistema de autorización centralizada a cargo de la EMA (Agencia Europea de Medicamentos). España lo hizo algo después, pero nuestra normativa se ha visto desfasada debido a la celeridad del progreso en investigación y desarrollo; un avance científico que está permitiendo resultados espectaculares en ámbitos tan sensibles como la Hematología y la Oncología.

El acceso a estas terapias, que están a caballo entre los medicamentos y sofisticadas tecnologías sanitarias, se han convertido en una legítima aspiración de los pacientes y en motivo de fuerte polémica a propósito de sus costes. De ahí que los tratamientos avanzados constituyan un desafío de primer orden para los sistemas públicos de salud. Y eso que las terapias avanzadas están en su etapa inicial.

Tras los primeros pasos de las terapias celulares, hoy ya se dispone de las terapias génicas, de las CAR-Ts (Chimeric Antigen Receptor-Cells T). Gracias a ellas, los cánceres hematológicos tienen potencial curación y en un próximo futuro también vencerán a los canceres sólidos.

La Agencia Europea de Medicamentos ha otorgado ya su autorización a dos de ellas. En fase de ensayo hay un número considerable. Como dijimos, el precio de las CAR-Ts autorizadas resulta elevado, lo que se debe a que su investigación y fabricación de forma totalmente individualizada son muy costosas. Pero sus óptimos resultados (vidas salvadas) están ahí y no sería honesto relativizarlos con argumentos sólo centrados en la farmacoeconomía.

No sería ético que quienes dirigen los sistemas sanitarios públicos optasen por levantar barreras burocráticas para obstacular o retrasar el acceso de los pacientes. Algunas de estas barreras podrían estar emergiendo ya en forma de sucesivas comisiones, encadenadas con el objetivo de minimizar el gasto. Comisiones en las que, por cierto, no es habitual la presencia de representantes de los pacientes destinatarios de estas terapias.

Igualmente sería rechazarle que, al paciente, por razones económicas, no se le dé acceso a una CAR-T autorizada por la EMA y sólo se le ofrezca participar en un ensayo clínico, que probablemente será más barato, pero que carecería de los ventajas de una CAR-T disponible y autorizada por EMA.

Tratar de relativizar las diferencias entre las CAR-Ts, autorizadas por la EMA, llamando a los ensayos CAR-Ts «académicos», en lugar de ensayo clínico, no parece razonable, porque esta creatividad semántica podría contribuir a la desorientación de los pacientes. Tampoco ayuda a la información de los ciudadanos comparar, como hacen algunos, el precio de una CAR-T autorizada por EMA con el coste de un ensayo (el llamado CAR-T «académico»).

Las cuentas no serán correctas, si se oculta que en los costes del ensayo no se han incluido factores tales como instalaciones, equipamientos o gastos de personal; costes que, curiosamente, se «trasladan» sin más al conjunto del gasto del sistema sanitario.

Pero dicho esto, nadie debería discutir que los sistemas públicos deben intentar obtener los mejores precios y una financiación ventajosa. Ahora bien, esto habría que lograrlo con nuevos modelos y nuevas normas, que aporten plena transparencia y total seguridad jurídica.

Es notorio que la falta de aprobación del Real Decreto de Precios y Financiación obstaculiza estos objetivos. Esta nueva regulación es tarea importante y urgente, porque hay pacientes graves que no pueden permanecer esperando indefinidamente. Más aún, si tenemos en cuenta que a la actual generación de las CAR-Ts para cánceres hematológicos le van a seguir (previsiblemente más pronto que tarde) terapias similares para tumores sólidos.

El Plan para el abordaje de las terapias avanzadas, de noviembre del año pasado, supuso reconocer la relevancia sanitaria y económica de las terapias avanzadas, entre ellas las CAR-Ts. Esto, en sí mismo, es un hecho positivo, pero el examen del contenido del citado plan revela insuficiencias e inconcreciones, que ya han señalado autoridades autonómicas y expertos .

Parece que se irán corrigiendo y seguro que así será, pero no estaríamos en el camino correcto si no se regulan cuanto antes modelo de financiación y garantías de acceso a los pacientes Para ello los responsables públicos habrían de hacer gala de sinceridad, de transparencia y de equidad. Sólo así obtendríamos que la sostenibilidad económica de las terapias avanzadas y los mejores resultados en salud caminen de la mano.