Edición genética
Estas partículas similares a virus pueden devolver parcialmente la vista a los ratones
Han sido diseñadas por el instituto Broad del MIT y Harvard y permite editar genes en células animales de forma precisa y eficaz
La edición de calidad para los ajenos al mundo de la biotecnología puede resultar un concepto extraño. Probablemente los pensamientos se dirijan hacia una edición de calidad de un libro, de una figura o, en definitiva, cualquier obra de arte. Pero en términos biológicos este concepto cambia enormemente de significado. La edición de calidad o “Prime editing” es una herramienta que permite editar la información genética de un organismo de forma precisa. Para ello, emplea la tecnología CRISPR, capaz de cortar una hebra de ADN pero fusionada con otra herramienta que permite reemplazar este ADN cortado por la información genética que se desee. Hasta ahora era una prueba conceptual, pero gracias a los investigadores del MIT y Harvard, parece que podría convertirse en una terapia antes de lo esperado.
El problema de los virus
El problema con este tipo de terapias es que es complicado conseguir que las herramientas de edición genética lleguen de forma efectiva a las células de interés. Las células tienen mecanismos para evitar que entre material genético externo, por lo que hay que sortear una serie de barreras de protección. Aunque parezca una tarea compleja, en la naturaleza hay unos organismos especializados en sortear estas barreras y que introducen su material genético en otras células para completar su ciclo de vida; los virus. Por ello, cuando se empezó a desarrollar esta tecnología, los investigadores empleaban virus modificados para tratar de modificar genéticamente las células.
La clave estaba en modificar los virus para que una vez se introdujeran en las células no se pudiesen reproducir. Ahora bien, el problema es que los virus no suelen ser específicos para un tipo celular en concreto, es decir, una vez se introducen, pueden infectar prácticamente cualquier tipo de célula y realizar la modificación genética en algún lugar indeseado. Por ello, desde hace más de 20 años se emplean otros compuestos que imitan a los virus, pero que son puramente sintéticos y que pueden dirigirse al tejido de interés.
Y se hizo la luz (para los ratones)
Pero la eficacia de estos compuestos solía ser peor que la de los virus. Es decir, aunque funcionaba bien en el laboratorio, en células en cultivo, tenían muchos problemas para ser implementadas como tratamiento médico. Ahora bien, un nuevo trabajo publicado en Nature Biotechnology, ha mostrado cómo se pueden adaptar estas partículas para que sean mucho más eficientes. El resultado se denomina eVLP por sus siglas en inglés (engineered virus-like particles y promete una edición genética 170 veces más eficiente que los mecanismos que se empleaban anteriormente. Para ello emplean proteínas especialmente diseñadas para conseguir entrar en las células y liberar la maquinaria de edición genética en el momento adecuado para que pueda ocurrir.
Tras testarlas en células y comprobar que funcionaban correctamente, pasaron a utilizarlas en modelo animal ratón. Para asegurar que el mecanismo tiene propiedades terapéuticas, los investigadores centraron sus esfuerzos en tratar de corregir dos tipos de ceguera de origen genético que también se pueden producir en humanos. Concretamente corrigieron una mutación en el gen Mfrp y otra en el gen Rpe65. La primera se asocia a la retinosis pigmentaria que conduce a la degeneración progresiva de la retina. La otra está relacionada con está la amaurosis congénita de Leber (LCA), una enfermedad que produce ceguera neonatal.
Viendo los resultados
Algunos de los ratones que fueron tratados con las eVLP recuperaron la función de estos dos genes en al menos un 20% de las células de la retina, por lo que recobraron parcialmente la visión. Las primeras pruebas han sido todo un éxito y demuestran el potencial terapéutico de esta tecnología. Además, también han demostrado ser seguras y que pueden ser utilizadas para otros tipos celulares fuera de la retina. Concretamente, los investigadores introdujeron las eVLP en el cerebro de los ratones, donde observaron posteriormente que las neuronas también se habían editado correctamente.
Se trata del primer paso para desarrollar nuevas terapias para enfermedades genéticas que hasta ahora son incurables. En palabras de David Liu, autor principal del estudio y profesor de la Universidad de Harvard: "El campo de la edición génica coincide en gran medida en que, de cara al futuro, la maquinaria de edición génica debe administrarse en última instancia en forma de proteínas para minimizar los posibles efectos secundarios, y ahora hemos demostrado una forma eficaz de hacerlo". Por ello, tienen previsto seguir trabajando activamente en la mejora de las eVLP y en la adaptación de la tecnología para dirigirla a otros tipos de tejidos del organismo.
QUE NO TE LA CUELEN:
- Este tipo de terapias son increíblemente costosas porque han de desarrollarse en exclusiva para cada paciente, lo que tiene un enorme trabajo detrás. Por ello es necesario estandarizar los métodos y conseguir que sean lo más eficaces posible para que únicamente sea necesario aplicar las terapias una vez.
Referencias (MLA):
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