Un empujón a la investigación

Pacientes de Esclerosis Múltiple ayudan a financiar proyectos biomédicos para que la terapia llegue al enfermo.

La última moda que tiene a la mitad de instagramers locos es el «10 years challenge». Aunque resulta más interesante reflexionar sobre la evolución de un proyecto vital, laboral, científico o artístico que perder el tiempo contrastando cambios físicos. Hace una década, concretamente en 2006, un grupo de enfermos de esclerosis múltiple que se veía en las consultas médicas tuvo una idea. Esta es su historia.

La esclerosis múltiple era y es una enfermedad crónica, autoinmune, neurodegenerativa y sin cura. Lo poco que ha cambiado en diez años es que hay más pacientes y «ha pasado de ser considerada casi una enfermedad rara a convertirse en una de las enfermedades neurológicas más comunes entre la población joven», constata la doctora Ester Moral Torres, coordinadora del Grupo de Estudio de Enfermedades Desmielinizantes de la Sociedad Española de Neurología.

Sigue sin saberse de dónde y por qué aparece esta enfermedad, que a cada paciente afecta de manera diferente, si bien, numerosas investigaciones señalan que los factores ambientales, el estilo de vida –cambios en la dieta, tabaquismo, un déficit de vitamina D o un nivel de exposición insuficiente al sol–, así como un mejor diagnóstico pueden estar detrás de este incremento de casos que afectan, sobre todo, a mujeres jóvenes. Cada año, se diagnostican en España 1.800 nuevos casos. Un 70% a personas entre 20 y 40 años. Es ya la segunda causa de

discapacidad entre los jóvenes españoles, tras los accidentes de tráfico.

La edad media del comienzo de los síntomas es a los 28 años. A esa edad, hay más futuro por delante que días vividos. Aún se puede ir al cine con el «carnet jove» y creer en que quedan muchas vidas por vivir. Por eso, Vicenç, Katy, Alfred, Mª Rosa, Mari Carmen y otros pacientes con esclerosis múltiples que coincidían en el hospital no se resignaron a escuchar que su enfermedad no tiene cura. En algún lugar se estaba investigando el origen y la solución a su problema.

Recorrieron un mundo desconocido para todos ellos, el ecosistema donde nacen los proyectos de innovación. Y encontraron un proyecto de investigación que les entusiasmó. Se llama Tolerancia Inmune. Detrás está el IDIBAPS, el Instituto de Investigaciones Biomédicas adscrito al Hospital Clínic, y cuenta con el apoyo de la Obra Social «La Caixa». El tratamiento se basa en extraer células del propio afectado que se tratan con unos péptidos para conseguir que el sistema inmunológico del paciente no las ataque. De esta manera, se pretende que prevenga la inflamación y sea neuroprotector. Para ayudar a esta investigación a superar etapas con la idea de que sus resultados lleguen cuanto antes al paciente, crearon una asociación que con los años se ha convertido en la Fundación GAEM.

«Sin saberlo, crearon una aceleradora de proyectos biomédicos que agiliza investigaciones relevantes en Esclerosis Múltiple para que, ya sean nuevos fármacos, dispositivos médicos o herramientas de diagnóstico, lleguen cuanto antes a los pacientes», cuenta Marta Príncep, directora científica de GAEM.

Superar el valle de la muerte

Lo que tampoco sabían este grupo de pacientes emprendedores es que «para encontrar un fármaco se necesitan entre diez y quince años y mil millones, si tienes suerte», señala Príncep. Según el Biocat, el sector biomédico da trabajo a 230.000 personas y tiene un impacto del 7,2% del PIB de Cataluña, pero el mecenazgo privado se destina a ciencia es nimio. Y este apoyo es vital para que descubrimientos científicos lleguen al paciente. Antes de hacer ensayos clínicos en humanos, que determinen si la investigación es o no exitosa, el proyecto tiene que superar el llamado valle de la muerte (burocracia, pruebas con animales ...). Se le llama así a la brecha entre un proyecto financiado por el sector público y las farmacéuticas, el espacio donde mueren muchos descubrimientos científicos por falta de dinero o de resultados. Aquí es donde GAEM focaliza su ayuda.

El proyecto Tolerancia Inmune ha demostrado en pacientes que no provoca ni un sarpullido y ahora entra en Fase Clínica II con 22 enfermos. GAEM ha ayudado también al proyecto Bionure a iniciar el ensayo clínico para desarrollar la molécula BN201 que neuroprotege y remieliniza las neuronas. E impulsa dos grandes proyectos más: Desarrollar la molécula AP-1, a cargo de Ankar Pharma, una spin off del CSIC, en fase preclínica, que disminuye la inflamación y previene la desmielinización, y Qmenta, una plataforma de neuroimágenes en 3D para avanzar en el diagnosis. La detección temprana es clave. Muchos fármacos en fase clínica final (vacunas, terapias celulares ...) tratan de neuroproteger y noquear el ataque inmunológico.