SOS a Sanidad para que dé acceso a terapias CART que salvan vidas

«Ministerio de Sanidad, denme una segunda oportunidad. Si no aprueban ya la financiación de los tratamientos CART para todos los pacientes que ahora mismo los necesitamos, yo voy a morir». Esta es la súplica de Fran, de 45 años, que en 2019 fue diagnosticado de un linfoma folicular grado II estadio IV. Desde entonces ha sido ingresado en varias ocasiones, ha recibido tratamientos convencionales –como radioterapia y quimioterapia– y se ha sometido a un autotrasplante de médula.

Actualmente, se le está tratando con quimioterapia y, en los próximos días, será ingresado de nuevo para someterse a otra cirugía.

Existe una esperanza para él, una terapia CART –tipo de tratamiento en el que se extraen los linfocitos T de los pacientes para mejorarlos en el laboratorio y volver a inyectarlos posteriormente en el organismo para que reconozcan y aniquilen mejor las células cancerosas– con la que tendría muchas posibilidades de sobrevivir y recuperar su vida. Su nombre es Tecartus y, en Europa –y, por lo tanto, en España– está aprobada para el linfoma de manto desde 2020, y para el tratamiento de linfoma difuso en primera recaída, el linfoma folicular y la leucemia linfoblástica del adulto desde 2022. Sin embargo, somos el único país europeo en el que este tratamiento no se financia.

La revolución que no llega

Pero no es la única terapia CART eficaz actualmente para tratar tumores hematológicos a la que los pacientes españoles no tienen acceso en nuestro país. Existen otras nuevas indicaciones de terapias que han demostrado un beneficio sin precedentes para los pacientes en muchas enfermedades graves, pero aún no se encuentran dentro del Sistema Nacional de Salud, a pesar de que, hace un año, Sanidad designó nuevos centros CART ante la inminente llegada de estas indicaciones.

Gracias a la revolución que ha supuesto este nuevo tipo de tratamientos, los pacientes con algunos tipos de leucemias, mieloma y linfomas pueden pasar de supervivencias a largo plazo de menos del 10-20% –con años de quimioterapia, radioterapia y cirugías, y los efectos que estas conllevan– a un 40-80% con una sola intervención. «Consiste en extraer los linfocitos T, que se mejoran genéticamente y luego se vuelven a transfundir al organismo. El paciente tiene que estar dos o tres semanas en el hospital y, después de eso, recupera su vida», explica Joaquín Martínez, director de la Unidad CRIS de Tumores Hematológicos y jefe de Hematología del Hospital Universitario 12 de Octubre.

Frustración

«Es frustrante saber que hay un tratamiento que funciona, que permite sobrevivir al 80% de los pacientes con el tipo de linfoma que tiene Fran, y no poder aplicarlo», prosigue. Y añade: «él tiene un linfoma folicular multirefractario con mal pronóstico aplicando un tratamiento estándar. La EMA aprobó el uso de la terapia CART que necesita Fran en Europa en mayo de 2022, y lo hizo en base a un ensayo en el que participamos nosotros (la unidad CRIS de ensayos clínicos tempranos de hematología del Hospital 12 de Octubre), que mostró una tasa de supervivencia libre de progresión a los 3 años del 70%, y global del 80%».

De hecho, en este hospital ya se ha tratado con éxito a 50 pacientes con cánceres de sangre. «En linfomas agresivos tenemos una supervivencia media a los tres años del 40% y, en mieloma, de casi el 90% a los dos años de seguimiento». Ante esta perspectiva, pacientes, oncólogos e investigadores de la Fundación CRIS contra el cáncer reclaman a Sanidad que apruebe la financiación de estos tratamientos, de manera inmediata y por vía urgente, ya que muchos pacientes no tienen otra alternativa para contener sus tumores y sobrevivir. «Tenemos solicitudes de uso compasivo, pero no las conceden. Al estar denegada la financiación, se complica que te permitan usar estas terapias», destaca el oncólogo.

¿Por qué no se financian?

Lo que aduce la Comisión de Precios de los Medicamentos (CIPM) para denegarlo es que los datos de las nuevas indicaciones provienen de estudios fase II, pero la realidad es que, para una de ellas ya están publicados los de fase III (en mieloma), y para la otra están a punto de publicarse. Detrás puede haber criterios economicistas, pero tampoco son argumentos de peso porque son patologías con muy poca incidencia.

«No se entiende que sea por un tema de gasto, ya que se trata de enfermedades graves con bajísima incidencia, pero con un pronóstico de supervivencia muy bajo. Un claro ejemplo es el caso de los afectados con mieloma múltiple (14.000 personas en España) cuya supervivencia media con el tratamiento estándar es de 3 o 4 años – y sólo el 3% de los pacientes llegan a los 10 años. El uso de una terapia CART (teclistamab) redujo el riesgo de progresión en un 74%, según una investigación liderada desde nuestro país y publicada en ‘The New England Journal of Medicine”», detalla Jesús García, director del Instituto Oncológico del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz, de Madrid, y presidente de la Fundación Eco.

Ante las demandas de las asociaciones de pacientes y de los especialistas, la última reunión de CIPM, celebrada el pasado 24 de julio –un día después de las elecciones generales– arrojó un récord de aprobaciones de medicamentos con financiación total o parcial: hasta 12 fármacos, algunos de ellos en Oncología.

Casualmente, ese mismo día se daba a conocer una sentencia de la Audiencia Nacional que consideraba «nulo de pleno derecho» el plan de autorización de fármacos que la Comisión Permanente de Farmacia del Consejo Interterritorial del Sistema Nacional de Salud (CISNS) –dirigida por Patricia Lacruz en esos momentos– aprobó el 3 de febrero de 2020. Los motivos eran, esencialmente, que el organismo carecía de competencias para ponerlo en marcha y que la evaluación de fármacos no puede definirse basándose en criterios económicos, sino únicamente científicos.

15 meses en acceder a fármacos innovadores

Nuestro país tarda hoy casi 15 meses (469 días) en financiar la innovación frente al cáncer aprobada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), frente a, por ejemplo, los 100 días de Alemania. En 2019, el promedio de días necesarios para financiar un fármaco oncológico era de 50 días menos, 414. Además, de entre todos los medicamentos frente al cáncer aprobados por este organismo en 2022, solo el 61% está financiado en España –frente al 90% de Italia, o 100% de Alemania–. De ese porcentaje, el 40% tuvo alguna restricción en la población elegible para la financiación –una cifra que contrasta con el 14% de Italia, o el 0% de restricciones en Alemania–. Para las nuevas indicaciones oncológicas, el proceso es todavía más largo, suponiendo una media de 3,5 meses más hasta la resolución positiva.