Investigación española contra la acumulación de hierro en el cerebro

El proyecto Braincure ha encontrado más de 25 moléculas que en combinación suponen una alternativa terapéutica a los pacientes que sufren alguna variante de las enfermedades neurodegenerativas por acumulación cerebral de hierro

Hay patologías para las que no hay margen de maniobra y para las Enfermedades Neurodegenerativas por Acumulación Cerebral de Hierro (enach), ya que muchos pacientes no llegan a cumplir los 25 años de edad. Por ello, un grupo de investigadores españoles ha desarrollado un proyecto «made in Spain» que viene a resolver la ausencia de soluciones terapéuticas para los pacientes. El presidente de la Asociación Enach, Antonio López, explica que «en 2014 se encargó al doctor Sánchez Alcázar, investigador principal del Proyecto Braincure, que tratase de encontrar fármacos ya comerciales que, de forma individual o combinada con otras moléculas, pudiesen ser opción terapéutica para las enach.

Después de aquello, los investigadores se pusieron manos a la obra con el ejemplo del VIH como fondo: «Nos inspiramos en cómo se gestionó terapéuticamente la crisis del sida a principios de la década de los años 90: terapia combinada, conocida como cóctel de medicamentos (antirretrovirales), todos ellos ya existentes. Los pacientes que recibieron estos tratamientos mostraron una mejoría notable desde un primer momento. A día de hoy, el sida no se cura, pero se ha conseguido cronificar». Los resultados no tardaron en llegar. Así, explica López que se han encontrado soluciones terapéuticas para determinados tipos: «Se han identificado más fármacos que, bien solos o combinados con otros, han dado una respuesta excelente en las células de los pacientes restaurándolas a niveles de normalidad. Para el subtipo PKAN, unos 13 fármacos; para PLAN, 12 medicamentos; para BPAN, tres moléculas».

Pasos importantes

En la actualidad, el proyecto avanza en varias direcciones al mismo tiempo. «Por un lado, se están reprogramando a neuronas los fibroblastos de pacientes PKAN y PLAN/INAD. Por otro, los primeros estudios piloto llevados a cabo con pacientes han venido a indicar que los fármacos que han resultado positivos en el laboratorio han de ser ajustados en cantidad y combinación, así como considerar distintas vías de administración. Por ello, actualmente, se está trabajando en la “logística” de hacer llegar los fármacos en las concentraciones adecuadas al lugar en donde se precisa. Esto va a dar lugar a próximos estudios piloto en los meses venideros con un mayor número de pacientes», detalla el presidente de la asociación.

Como complemento a todo esto, los logros y los enormes avances en el campo terapéutico tiene un gran impacto en la enfermedad misma. «Se está adquiriendo un alto nivel de conocimiento de la enfermedad y de sus mecanismos, que nos está llevando a hallazgos no descritos anteriormente en la literatura y que próximamente serán publicados en revistas científicas», subraya López.

Así, se demuestra que en el caso de Enach Asociación una de sus metas, más allá de la gran preocupación por la situación de sus pacientes, es la búsqueda de soluciones y herramientas válidas para tratar su patología. Por eso, es miembro fundador de NBIA Alliance, alianza internacional formada por nueve asociaciones. «En dicha coalición se pretenden aglutinar esfuerzos y estrategias comunes con el objetivo de encontrar una cura. En Enach Asociación vemos el futuro con optimismo. Hemos pasado de no tener nada a disponer de una batería de fármacos que adecuadamente administrados suponen una auténtica opción terapéutica. Estos medicamentos podrían suponer la cronificación de la enfermedad e incluso la reversión o mejora de algunos de los deterioros ya sufridos», concluye el presidente.

De interés para los afectados

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