«Es la primera vez que Europa aprueba un fármaco basado sólo en células vivas»

- En la actualidad, somos testigos de los grandes cambios de la Medicina en cuanto a los tratamientos. Ahora los fármacos ya no son exclusivamente químicos y se ha dado un paso más. ¿En qué consiste la terapia celular?

-Este abordaje terapéutico estriba en el uso de células madre derivadas de la grasa para tratar fístulas perianales en pacientes con enfermedad de Crohn –que desarrolla un 28% de los afectados, que son en total entre unos 140.000 y 170.000–. Estas lesiones son muy rebeldes, resistentes a los tratamientos actuales y disminuyen mucho la calidad de vida de las personas que las padecen.

-Este método supone un gran cambio. ¿Por qué viene a marcar un punto de inflexión?

-Es la primera vez que la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) aprueba un fármaco basado exclusivamente en células vivas. Así que podríamos decir que se trata del primer «medicamento vivo».

-Pero, en este sentido, hay terapias contra el cáncer que también siguen esta senda. ¿Qué la hace diferente de las CAR-T?

-Las CAR-T son células quiméricas con importantes variaciones fenotípicas. Las células madre mesenquimales (darvadstrocel ) son células naturales sin cambios inducidos artificialmente.

-¿Qué aporta este fármaco «vivo» en la indicación en la que ha obtenido su aprobación para la enfermedad de Crohn?

-Las fístulas del Crohn son un problema médico no resuelto –que son complejas en un 80% de los casos–. De hecho, resulta muy complicado conseguir su curación con los medios disponibles en la actualidad. Además, como consecuencia del tratamiento, un porcentaje importante de enfermos queda con incontinencia fecal. Darvadstrocel llega a curar a más del 50% de los pacientes con una sola inyección y sin ningún riesgo de incontinencia fecal.

-Es un medicamento con nuevas peculiaridades. ¿Qué necesidades especiales requiere la aplicación de este tipo de tratamiento?

-La utilización de darvastrocel resulta bastante sencilla y sólo requiere de un dispositivo de cirugía ambulatoria. Además, el proceso del postoperatorio es bastante confortable.

-Esta novedad, ¿cómo impacta en la vida del paciente?

-El hecho de no tener una supuración perianal constante supone un gran alivio para el enfermo –que evita el sufrimiento de incontinencia y secreción anal, así como un fuerte impacto psicológico ante las restricciones de la vida habitual– y en determinados casos una disminución de las necesidades de medicación.

-¿Cuáles son las otras patologías candidatas a poder ser tratadas con este abordaje?

-Trabajamos para tratar de solucionar todas aquellas enfermedades de base inflamatoria, ya que darvadstrocel se configura como un potente antiinflamatorio de acción muy prolongada. En el campo de la cirugía puede mejorar la cicatrización de heridas tórpidas en otros entornos críticos.

-Con el desarrollo de darvadstrocel nos encontramos ante un proyecto de I+D con unos resultados tangibles. ¿Cómo repercute esta inciativa en la investigación en España?

-Este proyecto comenzó en el año 2001 y ha sido netamente español desde la idea primigenia hasta el desarrollo final que ha llevado al primer fármaco para la terapia celular aprobado por la EMA. Sin duda, esto está teniendo mucha repercusión. A mi juicio, lo más importante es decir que todo esto se ha desarrollado en un entorno investigador muy propicio que es el que se ha constituido alrededor de la Red de Terapia Celular del ISCIII.

-Se trata de la primera patente pública que se convierte en un medicamento. ¿Se debe poner como ejemplo de que la investigación pública en España también es rentable?

-Las patentes en las que se basa este fármaco se firmaron entre la Universidad Autónoma de Madrid y una empresa «spin-off» del Centro Nacional de Biotecnología (CNB) llamada Genetrix y después Cellerix.

-Ha habido apoyo privado. ¿Debemos concluir que no hay que demonizar la colaboración público-privada?

-Así es, pues resulta un excelente ejemplo de contribución de ambos ámbitos sin la cual no hubiera llegado a los pacientes.

-Este fármaco cuenta también con la distinción de la Medicina italiana con el Premio Galeno. ¿Qué significa obtener este galardón?

-Ha sido una gran satisfacción, sin duda. Pero, más aun es ver a los pacientes liberados de esta lacra.

PERFIL

-Catedrático de Cirugía de la Universidad Autónoma de Madrid.

-Doctor en Medicina y Cirugía y médico especialista en Cirugía General y del Aparato Digestivo.

-Director de la Unidad de Terapia Celular del Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD).

-Cirujano con especial dedicación al cáncer colorrectal y la proctología y pionero en el uso clínico de células madre para tratar procesos quirúrgicos.