«Acceder a ensayos clínicos es clave para pacientes con condrosarcomas»

1. ¿Qué son los sarcomas?

Son una familia de más de 70 enfermedades diferentes. Lo que las diferencia de otros tipos de cáncer más frecuentes, como los carcinomas, es que su origen está en su gran mayoría en las células mesenquimales, responsables del desarrollo de todos los tejidos de sostén de nuestro cuerpo (hueso, músculo, grasa, etc.). Por este motivo pueden surgir en cualquier parte de nuestro organismo.

2. ¿Cuántas personas se diagnostican en nuestro país y qué prevalencia tienen?

Los sarcomas son enfermedades raras, y aunque las cifras son algo inexactas (porque carecemos de un registro específico y los registros de tumores existentes pueden infravalorar el número de sarcomas), se calcula que la incidencia en Europa es de unos cinco-seis nuevos casos por cada 100.000 habitantes y año. Globalmente, aproximadamente el 60-70% de los pacientes que son diagnosticados de un sarcoma puede sobrevivir a largo plazo, aunque en esto, al igual que en las potenciales secuelas, influye de manera muy relevante el manejo terapéutico de los pacientes.

3. ¿Qué características tiene el condrosarcoma convencional?

Es un tipo de tumor primario óseo que exhibe un comportamiento que va desde muy indolente (grado I) a agresivo (grado III), con una incidencia de aproximadamente tres casos por millón de habitantes y año, siendo la mayoría de ellos de grado I. Los huesos de los miembros inferiores y la pelvis son los sitios más frecuentes en los que puede surgir esta enfermedad.

4. ¿Cuál es el perfil de estos afectados?

Esta es una patología que afecta generalmente a adultos, casi siempre a partir de la 5ª-6ª década de la vida, pero también puede darse en edades más tempranas, incluso en pacientes muy jóvenes.

5. Ante el diagnóstico de este tipo de tumor, ¿cuál es el abordaje habitual?

En el caso de enfermedad localizada su tratamiento es exclusivamente quirúrgico, y solo en casos seleccionados de enfermedad metastásica y avanzada se aplica quimioterapia, aunque actualmente no disponemos de fármacos aprobados específicamente para condrosarcoma y las opciones disponibles no son demasiado activas, por lo que la probabilidad de control de la enfermedad es muy modesta. En estos casos de enfermedad avanzada se recomienda buscar opciones de ensayo clínico para estos pacientes.

6. En la Fundación Jiménez Díaz han puesto en marcha el estudio Inbrx-109 dirigido al tratamiento del condrosarcoma convencional avanzado. ¿En qué consiste este ensayo clínico?

Investiga la actividad del fármaco Inbrx-109, una diana molecular que actúa como agonista de DR5, que es un receptor de la familia Trail (ligando inductor de apoptosis relacionada con el factor de necrosis tumoral) que activaría la vía extrínseca de la apoptosis o muerte celular programada y que ya ha demostrado una actividad sustancial en fases de investigación previas. Varios pacientes obtuvieron respuestas parciales (es decir, disminución del tamaño de las lesiones) en los estudios previos, algo muy notorio en esta entidad, ya que con quimioterapia convencional la probabilidad de que esto ocurra es muy baja.

7. Se trata del primer hospital de nuestro país en participar en este ensayo. ¿Qué supone para este centro?

La activación de este estudio va en línea con nuestra determinación de estar a la vanguardia de la investigación en sarcomas. Actualmente estamos activando más de 20 ensayos clínicos para pacientes con sarcoma, lo que nos sitúa como uno de los centros europeos con más opciones de tratamiento para estos pacientes. En el caso de enfermedades poco frecuentes como los sarcomas, estar implicado en investigación es fundamental para el correcto manejo de estos pacientes. Así, nuestra unidad multidisciplinar brinda a los afectados con sarcoma una atención de excelencia, con las mejores y más innovadoras herramientas terapéuticas fruto de la investigación preclínica, traslacional y clínica.

8. ¿En qué se traduce en el día a día de los afectados?

Tener acceso a este fármaco es una gran oportunidad para los pacientes con condrosarcomas avanzados, ya que pueden disponer de un fármaco experimental, con datos interesantes en estudios previos. Esto podría llevar a un mayor control de la enfermedad –es decir, que esta no avance– durante un tiempo que ahora no podemos precisar, pero que a priori es mayor que lo que podemos ofrecer ahora con la quimioterapia.

9. ¿Qué características deben cumplir los pacientes para poder beneficiarse de este estudio?

Para ser incluidos en el estudio tienen que tener un diagnóstico confirmado de condrosarcoma convencional, con enfermedad avanzada, que no sea candidata a cirugía. Los pacientes pueden haber recibido previamente o no algún tratamiento de quimioterapia.

10. ¿Qué expectativas tienen con esta investigación?

Este estudio es una buena noticia para los pacientes con condrosarcoma, ya que se está testando la eficacia de un fármaco con un mecanismo de acción muy diferente a los utilizados habitualmente en esta patología. Además, los datos preliminares son prometedores en condrosarcoma. Dado que actualmente no contamos con un tratamiento estándar para el condrosarcoma convencional avanzado, el estudio persigue demostrar el beneficio del INBRX-109 respecto al placebo con el objetivo final –si así se demuestra y se genera la evidencia que permita aprobarlo para esta indicación– de disponer del primer medicamento para esta patología.