Investigadores australianos han logrado un hito mundial descubrir cómo un nuevo fármaco suprime la actividad tumoral en pacientes con gliomas de bajo grado (LGG), ofreciendo una esperanza inédita para quienes padecen este tipo de cáncer cerebral.

Los LGG son tumores cerebrales de crecimiento lento que afectan principalmente a adultos jóvenes y niños. Se caracterizan por mutaciones en el gen llamado IDH, y los tratamientos actuales son muy limitados. Tanto que, históricamente, estos tumores se consideraban incurables.

Es difícil curar el glioma cerebral porque los tumores penetran el tejido cerebral circundante, lo que dificulta la extirpación quirúrgica completa. Además, existe una gran heterogeneidad genética y celular entre los tumores. Por último, la barrera hematoencefálica también impide la entrega eficiente de medicamentos.

Gracias a un enfoque innovador y al descubrimiento de mutaciones específicas, los científicos australianos han logrado avances significativos para tratar este cáncer. Y es que este es el primer ensayo clínico del mundo que se realiza a través de Brain Perioperative (BrainPOP), una plataforma pionera dirigida por el Brain Cancer Centre y financiada por el Gobierno de Victoria (Australia).

BrainPOP es una especie de "laboratorio en tiempo real" dentro del cerebro, que funciona de una manera mucho más directa y segura que las técnicas tradicionales. Normalmente, cuando los científicos prueban un fármaco, lo hacen en células en un laboratorio o en modelos animales, pero eso no siempre refleja lo que pasa en el cerebro humano real. BrainPOP cambia eso, permitiendo estudiar el efecto del fármaco dentro del cerebro real.

En esta investigación, analizaron los efectos de un fármaco directamente en el cerebro de personas con tumores LGG. El medicamento en cuestión fue Safusidenib, un inhibidor oral que actúa sobre el gen IDH1 mutado. Los resultados preliminares, publicados en Nature Medicine, muestran una actividad tumoral reducida.

Un tratamiento esperanzador

"Este ensayo es una revolución en la forma en la que probamos nuevos tratamientos y, a la vez, ofrece nuevas oportunidades a pacientes que padecen una enfermedad devastadora", afirmó la profesora Kate Drummond, directora de Neurocirugía del Royal Melbourne Hospital e investigadora principal del ensayo.

Además, Drummond afirmó que la respuesta de los pacientes había sido abrumadoramente positiva, y que muchos estaban entusiasmados por formar parte de este innovador ensayo, "a pesar de que el ensayo requería dos operaciones y un tratamiento intensivo".

Eso da muestras de que "los pacientes con cáncer cerebral están desesperados por encontrar nuevos tratamientos, y ensayos clínicos como este son exactamente lo que se necesita", según la profesora Drummond.

El Dr. Jim Whittle, oncólogo especializado en neurooncología, destacó: "Estos ensayos perioperatorios se utilizan en otros tipos de cáncer, pero debido a la complejidad de la neurocirugía, nunca antes se habían aplicado en el cáncer cerebral. BrainPOP nos permite ver los efectos reales de un fármaco en el cerebro, lo que acelera la investigación y personaliza los tratamientos", explicó.

"Por primera vez, hemos visto lo que hace un fármaco en el cerebro con un detalle increíble, lo que nos ayuda a identificar claramente los siguientes pasos para personalizar el tratamiento y predecir quién se beneficiaría más", detalló.

Cada cinco horas se diagnostica un caso de cáncer cerebral a un australiano y más niños mueren de cáncer cerebral en Australia que de cualquier otra enfermedad. En España, también son el cáncer más común en niños. Las tasas de supervivencia apenas han variado en tres décadas, y el 80 % de los pacientes diagnosticados con cáncer cerebral fallecen en un plazo de cinco años.

Inversión histórica y participación de pacientes

El Gobierno de Victoria destinó 16 millones de dólares a este ensayo, que incluyó pacientes que aún no habían recibido radioterapia ni quimioterapia. Los pacientes tomaron este tratamiento antes que cualquier otra terapia contra el cáncer, un enfoque representa una primicia mundial para inhibidores de IDH.

Aunque aún es temprano para determinar si Safusidenib prolongará la vida de los pacientes, se están planeando estudios adicionales sobre gliomas difusos con mutación IDH1.