Pacientes con atrofia muscular espinal entregan mañana en Sanidad 70.000 firmas pidiendo su tratamiento

Mañana martes varios pacientes de Atrofia Muscular Espinal (AME) van a entregar en el Ministerio de Sanidad las más de 70.000 firmas que han conseguido a través de la una campaña iniciada en Change.org pidiendo que les permita acceder a sus tratamientos.

Según recoge la Fundación Atrofia Muscular Espinal (FundAME), “para los pacientes con atrofia muscular espinal estar en tratamiento significa seguir con vida. Una enfermedad neurodegenerativa como la AME te hace perder algo cada día, movilidad, voz, fuerza, aumentar las dificultades para respirar… y eso implica perder independencia, aumentar nuestras complicaciones de salud que nos llevan a urgencias y necesitar largos ingresos hospitalarios. Sin embargo, los 3 tratamientos para la AME aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) tienen restricciones de acceso en España y los pacientes temen que se lo retiren. “En Europa tratan a todos los pacientes con AME, pero en España no. ¿por qué?”.

Estos medicamentos son el Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), comercializado desde diciembre de 2021 pero con limitaciones de acceso muy superiores a las marcadas por la Agencia Europea del Medicamento y destinado a recién nacidos. Como en nuestro país no se ha incluido la AME en la prueba del talon “algunos niños mueren antes de poder ser tratados”. Otro es Nusinersen (Spinraza), comercializado desde 2018 y aprobado por Sanidad junto a un protocolo fármaco-clínico que impone mejorías constantes, algo imposible en una enfermedad degenerativa y que está suponiendo la retirada del tratamiento en pacientes que habían logrado la estabilización e incluso mejoría en su enfermedad.

Y por último, el tercer fármaco que se utiliza está en estudio, se llama Risdiplam (Evrysdi) y está de momento en proceso de aprobación y comercialización en España. En este caso se ha publicado un Informe de Posicionamiento Terapéutico que infravalora los beneficios del mismo en contra de la recomendación de la Agencia Europea del Medicamento, y de los medicos y especialistas.

“Todo apunta a que no lo van a aprobar para los pacientes con AME tipo II y III a pesar de las mejorías que notan los pacientes y que es nuestra única opción de tratamiento”. Una de ellas es Elena Gómez, impulsora junto con FundAME de la campaña en Change.org que ha conseguido el apoyo de más de 70.000 personas.

Esta paciente reconoce quesu día a día “ya es bastante difícil como para añadirle la preocupación de que le puedan retirar el tratamiento para la AME o no le dejen acceder a él. No entendemos que, si hay un tratamiento que es eficaz y se está utilizando en Europa, se impida el acceso a muchos pacientes que se podrían beneficiar.

La AME es una patología hereditaria poco frecuente, que provoca la pérdida irreversible de las motoneuronas hasta afectar a todas las funciones musculares, incluidas la respiración, la deglución y el movimiento básico. De hecho, es la enfermedad neuromuscular por causa genética que más muertes causa, si no se trata. No se conoce la cifra exacta de afectados en nuestro país. Actualmente, el Registro Nacional de Pacientes AME de FundAME, la asociación de pacientes incluye alrededor de 320 personas. Su incidencia es de una persona por cada 70.000.