Biológicos y biosimilares, el futuro ya está aquí

La reducción de precio que supone la entrada de las «copias» permitiría liberar parte de los presupuestos para reinvertirlos en novedades terapéuticas y más pacientes con acceso a ellas

Hace ya años que a los medicamentos convencionales se les unieron unos «hermanos mayores», moléculas más complejas y de mucho mayor tamaño, conocidas como medicamentos biológicos. Con el tiempo, los biológicos se han consolidado y han proliferado hasta alcanzar los 650 fármacos aprobados en 2011, aunque en los últimos años es cuando más acusado ha sido su crecimiento. Entre 2004 y 2008, el número de nuevos biológicos se ha cuadruplicado. La media de aprobaciones es de 11 a 12 cada año hasta 2015. La previsión es que sigan aumentando. Los medicamentos biológicos están tratando el cáncer y enfermedades neurológicas, reumatológicas y endocrinas graves. Muchos son la respuesta a dolencias para las que hasta ahora no había terapia alguna. Entre otros, los medicamentos biológicos incluyen hormonas como la insulina y la hormona del crecimiento; anticuerpos monoclonales, productos sanguíneos, inmunomoduladores y vacunas.

Como explica Ana Polanco, delegada de la Comisión de Salud de la Asociación Española de Bioempresas Asebio, hoy en día la mayoría de los medicamentos innovadores se desarrollan gracias a la biotecnología. La mayor parte de las innovaciones de medicamentos que están en investigación y que están llegando al mercado son medicamentos biológicos. Datos recientes indican que las terapias biotecnológicas representan el 50% de todos los medicamentos en desarrollo. «Y seguirán creciendo», asegura. Las áreas terapéuticas donde se ha producido un mayor desarrollo gracias a las terapias biológicas han sido la oncología, inmunología, desórdenes metabólicos y trastornos musculoesqueléticos, entre otros. «En general, la biotecnología ha propiciado terapias con menos efectos secundarios, mejores vías de administración y sobre todo más efectivas», apunta.

En el ámbito del diagnóstico, las tecnologías genómicas (genómica, proteómica), y en terapias, la bioingeniería y la medicina regenerativa (cultivo de células madre) y las terapias génicas han supuesto un cambio de paradigma respecto a la hora de enfrentarnos a la enfermedad. La biología molecular y la inmunología han cambiado las vías de acceso al tratamiento del cáncer y de enfermedades como la esclerosis múltiple, el alzhéimer, etcétera. Los anticuerpos monoclonales (para enfermedades degenerativas y tumorales), el uso de insulina humana y no animal para tratar la diabetes, la regeneración de órganos o tejidos (por ejemplo, corazones tras un infarto, quemaduras), los antibióticos y las vacunas, fundamentales para la erradicación de enfermedades como la polio o en el tratamiento de enfermedades infecciosas, la impresión de tejidos en 3D, la más reciente tecnología de edición genética CRISPR, la inmunología en cáncer, terapias para enfermedades raras... «Son tantos los avances que ha protagonizado la biotecnología que realmente el futuro de la medicina está en sus manos», sentencia.

Además, este tipo de tecnología es el soporte de la llamada «medicina de precisión», con biomarcadores que permiten seleccionar aquellos pacientes en los que el tratamiento va a ser más eficaz. Esta experta también ha destacado la reciente llegada de las terapias inmuno-oncológicas, un campo en el cual están investigando todas las compañías punteras en el tratamiento del cáncer. La idea es que sea el propio sistema inmunitario el que se encargue de eliminar las células cancerosas como si fueran una bacteria o un virus. En definitiva –asevera– el futuro avanza de la mano de la biotecnología.

«Copias»

A medida que las patentes de los medicamentos biológicos vencen, se van desarrollando versiones biosimilares, moléculas parecidas a los biológicos, aunque no idénticas a éstos. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) define el biosimilar como «medicamento biológico similar a otro de origen que ya ha sido autorizado y cuya patente deja de estar vigente».

Cada biosimilar avala su eficacia y seguridad en estudios clínicos. No obstante, uno de los más recientes es un trabajo de la Universidad Johns Hopkins de Baltimore (EE UU), en el cual se analiza toda una familia de medicamentos. En este caso eran los inhibidores del factor de necrosis tumoral (TNF-alfa), que se usan en varias enfermedades autoinmunes, como la artritis reumatoide, la psoriasis y la enfermedad inflamatoria intestinal.

Los autores repasaron datos de 19 estudios y llegaron a la conclusión de que los biosimilares tienen seguridad y eficacia prácticamente idénticas a las de los biológicos originales, según explicó recientemente la universidad en un comunicado. Aun reconociendo que debido al gran tamaño y la complejidad de la estructura de los biológicos es «imposible crear una réplica exacta», Caleb Alexander, director del Centro de Eficacia y Seguridad de Medicamentos de la universidad, dijo, coincidiendo con su publicación, que el estudio es una sólida «primera mirada» a la cuestión de la comparabilidad entre biológicos y biosimilares, una cuestión que se ha planteado al pensar en el empleo de los biosimilares de cara al futuro.

Investigar, desarrollar y fabricar un medicamento biológico no es precisamente barato, sobre todo si se compara con la inversión que requiere un medicamento convencional. Incluso la distribución puede verse encarecida por la necesidad de preservarlo en condiciones especiales. Ése es el motivo de que el coste del tratamiento con fármacos biológicos sea también elevado.

El precio de los biológicos puede verse reducido por la aparición de biosimilares. La idea es que algunos biológicos reduzcan su precio, lo cual permitiría liberar parte de los presupuestos para reinvertirlos en novedades terapéuticas. En ese juego de fuerzas del mercado, los biosimilares pueden impulsar la innovación de los medicamentos biológicos.

Hay grandes beneficios terapéuticos, unos «esperados» y otros ya reales, derivados de los medicamentos biológicos. Cuanto más saneado esté el presupuesto para su adquisición, un mayor número de pacientes tendrá acceso a ellos. Según la organización Medicamentos Para Europa, que representa entre otros a los fabricantes de biosimilares, la experiencia muestra que estos fármacos se traducen en que un mayor número de pacientes accede a tratamientos de la máxima calidad. «No es sólo que los tratamientos puedan proporcionarse a más personas, sino que también se les puedan administrar en fases más precoces, lo que mejora su calidad de vida», indican.

De acuerdo con los datos de esta organización, en 2006, con la introducción de la versión biosimilar de filgrastim (un medicamento que se emplea para reforzar las defensas de los pacientes sometidos a quimioterapia), en un periodo de varios años se incrementó en un 44% la proporción de pacientes que recibían esta terapia. No es el único campo en el que se ha producido este fenómeno. El acceso a terapias como la hormona de crecimiento también ha mejorado con la entrada de versiones biosimilares al mercado. Cabe esperar la misma tendencia positiva con las recientes aprobaciones de versiones biosimilares de infliximab, entre otros biológicos.

Para Joaquín Rodrigo, presidente de Biosim, asociación que representa a las compañías del sector del medicamento biosimilar en España, lo más adecuado es referirse al valor de los medicamentos biosimilares en términos de eficiencia porque, sin duda, suponen una aportación a la mejora del coste/efectividad de los tratamientos farmacológicos de las patologías a las que van dirigidos. «Contribuyen a una mejora en el acceso a tratamientos innovadores para los pacientes. Esto cobra una especial importancia en el segmento de los medicamentos biológicos y biotecnológicos, al que pertenecen los biosimilares, ya que, con carácter general, son fármacos de alto valor, dada su complejidad», explica.

Política e innovación

Hay bastante armonía en cuanto a cómo perciben en el sector de biológicos y biosimilares la intervención de las autoridades para fomentar el empleo de estas terapias. Joaquín Rodrigo considera que las autoridades son conscientes, «y así nos lo vienen transmitiendo», del importante papel de los biosimilares en las políticas de Uso Racional del Medicamento que desarrollan las Comunidades Autónomas. No obstante, ellos desearían que esta percepción se plasmara en estrategias y actuaciones concretas para incentivar su uso. «En esta línea estamos trabajando», ha indicado.

La visión de Ana Polanco es similar. A su entender, la biotecnología, y en general la innovación, están prácticamente en la mayoría de las agendas de todos los partidos políticos. «Nos sentimos apoyados por el Gobierno Central y por los regionales, ya que es un sector innovador que atrae riqueza. Están abiertos a escuchar nuestras peticiones, propuestas de hecho, muchas de ellas se han convertido en hechos como el adelanto de créditos fiscales a la I+D+i, una mayor concienciación hacia la compra pública innovadora, la orden de aplazamiento de pago de deuda de I+D+i, un mayor reconocimiento a la biotecnología en Profarma, etc.», ha declarado.

Sin embargo, matiza que este apoyo a veces no se traduce en acciones básicas como propiciar el acceso a la innovación en el Sistema Nacional de Salud o el acceso a financiación. «Todavía la innovación se considera un gasto, no una inversión; por ello, pedimos que se midan los resultados en salud, para que se vean los beneficios de estos tratamientos a largo plazo. Queremos transmitir al Gobierno y al Parlamento la necesidad de un acceso más equitativo, igualitario de terapias para todas las comunidades, de tratamientos novedosos, de una manera más ágil y menos burocrática, el paciente necesita respuestas rápidas y equitativas a sus enfermedades», añade.

Europa se adelanta a EE UU

En materia de biosimilares, Europa le ha tomado la delantera a Estados Unidos. En el pasado encuentro anual de la Sociedad Americana de Hematología se apunto que, considerando únicamente ocho países de la Unión Europea, los biosimilares pueden ahorrar a los sistemas sanitarios entre 11.800 y 33.400 millones de euros en los próximos cuatro años. Ya que hay más experiencia con este tipo de medicamentos en el Viejo Continente, las aprobaciones en Estados Unidos han recurrido en ocasiones a datos de pacientes europeos.

A este respecto, Polanco destaca que en Europa se fabrican el 26 por ciento de todos los productos biológicos por ello, está clara la contribución que este sector brinda al crecimiento y prosperidad del continente. Con todo, recuerda que en España también existen plantas de producción de medicamentos biotecnológicos. Recientemente asistimos a la inauguración de ampliación de la planta biotecnológica que la multinacional alemana Merck posee en el municipio madrileño de Tres Cantos, donde se produce la hormona de crecimiento y las hormonas de fertilidad que abastecen el mercado mundial de la compañía, añade.

La ley que viene

Aún se está a la espera de la aprobación de un nuevo Real Decreto de Precio y Financiación, un proyecto de la legislatura pasada. Asebio ha solicitado que exista una vía de autorización acelerada para medicamentos que cubran necesidades médicas no cubiertas y donde haya una gran necesidad terapéutica para la población, como es el caso de los medicamentos huérfanos o algunas terapias oncológicas. De hecho la EMA ya anunció el lanzamiento oficial del Prime (Medicamentos Prioritarios), para reforzar el apoyo a los medicamentos destinados a cubrir necesidades médicas no cubiertas. «El marco se focaliza en fármacos que pueden ofrecer una amplia ventaja terapéutica sobre los tratamientos existentes, o beneficiar a pacientes que no disponen de opciones de tratamientos para un acceso más temprano a las terapias», subraya Polanco.