Jimmy Vanhove (Viralgen): "La terapia génica tiene el potencial de revertir la enfermedad"

Ayudar a trasformar la vida de las personas es el objetivo de Viralgen, la mayor planta de terapia génica con vectores virales de Europa y uno de los centros de producción más grandes del mundo dedicado a virus adenoasociados (AAV), situada en San Sebastián. Para su CEO, Jimmy Vanhove, es un orgullo poder contribuir a que historias como la de Irai sean posibles. Irai es una niña con párkinson infantil (considerado una enfermedad ultrarara) a la que las terapias génicas le han dado una segunda oportunidad. "Recibió el tratamiento con cuatro años y, en ese momento, no podía sostener su cabeza. Ahora, con 11, lleva una vida plena: camina, juega y hasta esquía. Su familia le llama la niña que nació dos veces", explica ilusionado.

¿Qué son y cómo funcionan exactamente las terapias que desarrollan en Viralgen?

Fabricamos terapias basadas en vectores virales con virus adenoasociados (AAV) que en la naturaleza son virus no patogénicos (es decir, que no provocan ninguna enfermedad) pero que se comportan como un virus, esto es, que «saben» infectar. Se utilizan ampliamente en terapia génica porque, además de ser considerados seguros, tienen la capacidad de dirigirse a órganos diana, dependiendo de la variante empleada, garantizando una expresión prolongada de los genes terapéuticos. Los usamos como transporte para introducir estos genes en las células, y así restaurar o corregir algunas funciones defectuosas. Se trata de un campo en el que las necesidades no cubiertas son enormes, lo que nos impulsa a innovar cada día. Somos una de las mayores instalaciones de todo el mundo dedicadas a esta tecnología. Formamos parte del ecosistema de Bayer, dentro de AskBio, y lo hacemos desde la investigación básica hasta la entrega final. AskBio es como nuestro motor de investigación, la plataforma que hace avanzar algunos de los ensayos clínicos.

¿Qué diferencias hay entre la terapia celular y la génica?

Es importante esta distinción porque se tiende a agruparlas. En términos muy generales, en la terapia celular usamos células de un paciente o de un donante y las tratamos en el laboratorio (es decir, fuera de su cuerpo). Y son esas células tratadas las que después se administran al enfermo como terapia. En la génica, sin embargo, introducimos material genético en las células del paciente. Y para hacerlo, utilizamos algún tipo de «vehículo» (los vectores virales en nuestro caso). Es decir, envolvemos el nuevo gen o material genético en ese vehículo, y luego lo administramos a las células. Después serán las propias células del paciente las que comenzarán a fabricar la proteína terapéutica. Y esa proteína, que antes no estaba allí o estaba defectuosa, será la que restaure la función perdida y, finalmente, cambie el curso de la enfermedad.

¿Qué importancia tiene la tecnología que desarrollan en el futuro de la medicina?

La terapia génica está transformando la medicina. Por primera vez tenemos la posibilidad de actuar sobre la raíz de la enfermedad, corrigiendo el defecto genético, en lugar de limitarnos a tratar sus síntomas. Al hacerlo, podemos modificar su curso y, en última instancia, llegar a revertirla. AskBio desarrolla los ensayos clínicos en terapias avanzadas de Bayer para enfermedades tan prevalentes como la insuficiencia cardiaca y el párkinson, y para patologías raras como la atrofia multisistémica, la enfermedad de Pompe (trastorno genético que provoca debilidad muscular progresiva y problemas respiratorios y cardíacos) y para ciertos tipos de distrofia muscular de cintura.

Existe una demanda creciente de vectores de alta calidad. ¿Cómo está respondiendo la compañía a este nuevo desafío global?

El gran reto del sector es producir suficiente material con calidad GMP (sello de excelencia) para responder a la velocidad que exige la innovación científica. Nosotros hemos apostado desde el inicio por especializarnos en AAV y por hacerlo con la plataforma en exclusiva Pro10, que nos da una ventaja clara: podemos entregar material GMP en menos de 9 meses, frente a los 18 meses habituales en otras empresas. En este campo, esa rapidez marca diferencia. En Viralgen hemos trabajado hasta la fecha con más de 30 serotipos de AAV, lo que nos permite diseñar terapias dirigidas a diferentes órganos, desde el corazón hasta el cerebro. Hasta ahora hemos fabricado material para 41 ensayos clínicos internacionales, y el próximo año se presentará la primera solicitud de licencia para un producto comercial fabricado aquí.

¿Qué es lo que les distingue de la competencia?

Pues no se trata solo de rapidez, ya que la fabricación de estos vectores requiere de un conocimiento muy específico y un nivel de exigencia analítica y regulatoria muy elevado. Al centrarnos únicamente en AAV podemos mantenernos siempre por delante, tanto en el desarrollo científico como en la preparación, para cumplir lo que piden agencias regulatorias como la Aemps, la EMA o la FDA.

¿Como mantiene Viralgen la perspectiva del paciente en el centro de su trabajo?

Nuestra vocación va más allá de los clientes. Desde el principio hemos abierto nuestra tecnología a fundaciones de enfermedades raras y ultrararas y trabajamos con instituciones locales como Osakidetza (el servicio de salud vasco). También, en la medida que podemos, estamos en contacto con pacientes y con su comunidad para conectar, compartir sus historias con el equipo y poder poner nombre y rostro a las personas que están esperando detrás de cada lote. También colaboramos con la Fundación Columbus a través del programa Objetivo10, cuyo fin es acelerar el desarrollo y el acceso a tratamientos para 10 enfermedades raras en la próxima década.