Un nuevo medicamento reduce un 31% la mortalidad por insuficiencia cardiaca

Un nuevo medicamento puede reducir un 31% la mortalidad por insuficiencia cardiaca, una de las grandes epidemias del siglo XXI. Se trata del problema cardiovascular más relevante y que causa más mortalidad, superando al infarto de miocardio.

Muchas de las enfermedades cardiovasculares derivan con frecuencia en insuficiencia cardiaca, una patología crónica que hace que el corazón no pueda bombear la sangre suficiente al resto del organismo. En España afecta a más de 770.000 personas. Además, la incidencia de esta enfermedad es más alta dentro de nuestras fronteras que en otros países de nuestro entorno, según los estudios.

Por este motivo, cualquier avance en su tratamiento es crucial. En este sentido, la empresa Alnylam Pharmaceuticals, líder del mundo en terapias de ARN de interferencia (RNAi), ha anunciado hoy los fascinantes resultados de un ensayo científico de fase 3 en el que se ha probado un fármaco llamado vutrisirán en pacientes con una enfermedad llamada Amiloidosis ATTR con Cardiomiopatía (ATTR-CM).

Se trata de una innovadora terapia de RNAi en investigación, que según los resultados del estudio puede reducir de forma significativa el riesgo de mortalidad por todas las causas y eventos cardiovasculares recurrentes, tanto en la población general como en las personas con ATTR-CM. Se trata de «un avance espectacular en la esperanza de vida de cientos de miles de pacientes con insuficiencia cardiaca», según fuentes de la compañía.

Qué es la amiloidosis por transtiretina (ATTR)

La amiloidosis por transtiretina (ATTR) es una enfermedad subdiagnosticada, de rápida progresión, debilitante y fatal, causada por proteínas de transtiretina (TTR) mal plegadas, que se acumulan como depósitos de amiloide en varias partes del cuerpo. Esto incluye los nervios, el corazón y el tracto gastrointestinal.

Los pacientes pueden presentar polineuropatía, cardiomiopatía o ambas manifestaciones de la enfermedad. Hay dos formas diferentes de ATTR. Por un lado, encontramos la ATTR hereditaria (hATTR), que es causada por una variante del gen TTR y afecta a aproximadamente 50.000 personas en todo el mundo. Por otro, la ATTR de tipo salvaje (wtATTR), que ocurre sin una variante del gen TTR y afecta a un estimado de 200.000-300.000 personas en todo el mundo.

Los pacientes incluidos en el mencionado estudio tenían predominantemente la enfermedad de tipo salvaje y seguían un tratamiento estándar con las opciones disponibles, como el fármaco llamado Tafamidis.

Fascinantes resultados para la insuficiencia cardiaca

Los resultados de este trabajo, llamado estudio 'HELIOS B', se han presentado durante el Congreso anual de la Sociedad Europea de Cardiología 2024 y se han publicado en la revista The New England Journal of Medicine. Entre ellos destaca que:

• En la población general, vutrisirán redujo el riesgo de mortalidad por todas las causas y eventos cardiovasculares recurrentes en un 28%.
• La mortalidad en esta población (general) se redujo significativamente en un 31% durante el período doble ciego (33-36 meses) y en un 36% hasta los 42 meses.
• En la población de monoterapia, vutrisirán redujo significativamente el riesgo de mortalidad por todas las causas y eventos cardiovasculares recurrentes en un 33% y redujo significativamente el riesgo de mortalidad en un 35% hasta los 42 meses.
• También se observó una reducción no significativa del 30% en la mortalidad en la población de monoterapia durante el período doble ciego.

Además, se observó una tendencia consistente de eficacia adicional sobre tafamidis (un medicamento ya aprobado que se emplea para el tratamiento de esta amiloidosis) en todas las variables primarias y secundarias. También se demostraron beneficios significativos en múltiples medidas de progresión de la enfermedad. Por último, se demostró la seguridad del fármaco en el perfil establecido. Las tasas de eventos adversos (EA) cardíacos fueron similares o menores en el grupo de vutrisirán en comparación con el grupo placebo.

«Los resultados del estudio HELIOS-B demuestran un avance significativo en el tratamiento de la amiloidosis ATTR con cardiomiopatía, sugiriendo que la reducción de la producción de TTR con vutrisirán puede reducir drásticamente la mortalidad por todas las causas y los eventos cardiovasculares», celebra dijo Marianna Fontana, investigadora del estudio y profesora de Cardiología en el University College London, en el Centro Nacional de Amiloidosis de Londres.

«En la última década, los avances en ATTR-CM han llevado a que más pacientes sean diagnosticados en etapas más tempranas de su enfermedad, a menudo con síntomas menos graves y mejor pronóstico, así como a recibir tratamientos estándar más robustos. En el contexto actual, el listón estaba alto para demostrar beneficios», explica la especialista.

«Nuestros datos también sugieren que, en la población de pacientes actual, vutrisirán puede proporcionar mayores beneficios a los pacientes en etapas más tempranas de la enfermedad, donde, debido a la naturaleza progresiva de la ATTR-CM, el tratamiento temprano puede preservar más eficazmente la capacidad funcional y la calidad de vida», incide.

Por su parte, Pushkal Garg, Director Médico de Alnylam, afirma: «Estamos orgullosos de compartir los datos detallados de HELIOS-B con la comunidad de cardiología. Con este estudio, hemos demostrado que la rápida reducción de la TTR tóxica observada con vutrisirán mejora la supervivencia y reduce las hospitalizaciones cardiovasculares y la progresión de la enfermedad en comparación con el placebo, con beneficios consistentemente observados en todas las poblaciones, e independientemente del uso de estabilizadores de base».

«Aunque los resultados aún no han sido revisados por una autoridad reguladora, los datos que hemos compartido hoy sugieren que vutrisirán tiene el potencial de convertirse en un nuevo tratamiento estándar para la ATTR-CM, una enfermedad progresiva y, en última instancia, fatal con opciones de tratamiento limitadas», subraya.

Además, quiso agradecer a «todos los que contribuyeron al éxito de este estudio, incluidos los pacientes, cuidadores, investigadores, personal del estudio y mis colegas de Alnylam. A la luz de estos datos, estamos trabajando con urgencia para presentar estos datos a las agencias reguladoras y llevar este medicamento a los pacientes de todo el mundo».

La terapias de RNAi representan un enfoque poderoso para producir medicamentos de última generación. Desde su fundación en 2002, Alnylam ha liderado la Revolución RNAi y continúa ofreciendo la audaz visión de convertir la posibilidad científica en realidad. Alnylam tiene un amplio porfolio de medicamentos en investigación, incluyendo múltiples candidatos a productos que están en etapas avanzadas de desarrollo.