Un bebé con atrofia muscular espinal recibe el medicamento más caro del mundo

Un bebé de apenas cinco meses se ha convertido en Inglaterra en el primer paciente tratado con un fármaco “revolucionario” que prolonga potencialmente la vida de menores que padecen atrofia muscular espinal (SMA, en inglés).

El pequeño Arthur Morgan, que había sido diagnosticado a comienzos de este mes con esa enfermedad genética que daña y mata las neuronas motoras, recibió la terapia de genes en el hospital de niños Evelina London Children’s Hospital el pasado 25 de mayo.

Hasta hace apenas dos años no existían opciones de tratamientos disponibles para menores que sufrían esa condición, considerada la principal causa genética de muerte en niños. Sin embargo, los bebés contaban con la habilidad potencial de sentarse, gatear y caminar tras haber sido tratados en Estados Unidos con la terapia de genes denominada Zolgensma, el fármaco más caro del mundo.

Zolgensma, con un precio de 1,79 millones de libras (1,97 millones de euros) por dosis, está ahora disponible en el NHS -sistema sanitario público británico- después de que se fraguara un acuerdo con los fabricantes Novartis Gene Therapies el pasado marzo.

El bebé Arthur, que nació seis semanas prematuro en diciembre de 2020, se sometió a una infusión de la citada terapia de genes la pasada semana tras diagnosticársele SMA.

En declaraciones a medios británicos, el padre del pequeño, Reece Morgan, de 31 años, admitió que la familia había sufrido semanas de “ansiedad” tras comunicárseles la condición de Arthur “y lo que esto podría suponer para la familia”. ”Aún no sabemos lo que nos deparará el futuro, pero esto le da a Arthur la mejor ocasión de tener el mejor futuro posible”, indicó.

Los bebés que nacen con el tipo 1 de SMA, la forma más común de esa enfermedad, experimentan síntomas como debilidad muscular progresiva, pérdida de movimiento, dificultades respiratorias y cuentan con una expectativa de vida de solo dos años. Según los ensayos, un solo tratamiento con Zolgensma ha ayudado a bebés con SMA a sentarse, gatear y caminar y también ha evitado que estos tuvieran que ser conectados a un ventilador.

En el Reino Unido, junto con el citado centro médico, hay otros tres hospitales más en los que se administra el tratamiento -el Manchester University NHS Foundation Trust, el Sheffield Children’s NHS Foundation Trust y el University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust-.

”Este tratamiento traerá esperanza a familias afectadas por SMA que han luchado valientemente contra ello”, opinó la especialista en neurología pediátrica Elizabeth Wraige, del Evelina London Children’s Hospital.

Por su parte, Simon Stevens, consejero delegado del NHS, afirmó que “es una noticia fantástica que este revolucionario tratamiento esté ahora disponible para niños y bebés como Arthur”. En este sentido, subrayó que el NHS está comprometido a “asegurar tratamientos punteros para pacientes a un precio justo para los contribuyentes”.”

Zolgensma es el último ejemplo de terapias que transforman la vida y que el NHS está ahora empleando de forma rutinaria para transformar las vidas de pacientes y sus familias”, remarcó. Efe