Aprobado para uso médico el CAR-T del Clínic para pacientes con leucemia linfoblástica aguda

Han sido años de investigación, en la que han participado cerca de 170 profesionales, pero finalmente la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) ha aprobado el CAR-T ARI-0001, desarrollado por el Hospital Clínico, para su uso en pacientes de leucemia linfoblástica aguda resistentes a los tratamientos convencionales mayores de 25 años.

“Es un hito”, aseguraba ayer en rueda de prensa el doctor Josep M. Campistol, director general del Clínic, quien destacaba que “éste es un momento de gran importancia y trascendencia” y es que no solo “es el primer CAR-T desarrollado y aprobado íntegramente en Europa y el primer tratamiento con células modificadas genéticamente con autorización de uso por parte de la AEMPS en el país”, sino que además éste ofrece una alternativa de tratamiento a pacientes que no responden a las terapias convencionales.

Este fármaco, que “mejora la respuesta del sistema inmunitario del organismo para que éste elimine las células tumorales, parte de la modificación genética de los linfocitos del paciente para que exprese el receptor, dando lugar al producto celular que, en este caso, se conoce como ARI001”, comentaba Manel Joan, Jefe del Servicio de Inmunología del Clínico, quien señalaba que “en este caso, el CAR-T ha sido desarrollado a partir de un anticuerpo propio creado en el hospital hace 30 años, al que le encontramos una nueva aplicación”.

Para su aprobación por parte de la AEMPS, se completó un ensayo clínico, realizado por el Hospital Clínic y Sant Joan de Déu, con un total de 58 pacientes con leucemia linfoblástica aguda resistentes a los tratamientos convencionales -el 90% de los cuales había recaído tras someterse a un trasplante de médula ósea-, en los cuales un 84% remitió la enfermedad, aunque algunos de ellos recayeron.

Alta eficacia y baja toxicidad

En cualquier caso, “un año después del inicio del ensayo, el 69% de esos pacientes seguían vivos y el 47% seguían vivos pero además estaban libres de enfermedad” cuando con el tratamiento convencional su supervivencia habría sido de días o semanas”, explicaba al respecto el doctor Álvaro Urbano-Ispizua, director del Instituto Clínico de Enfermedades Hemato-Oncológicas , quien añadía que además, “toda la toxicidad fue reversible e incluso igual o inferior a otras CAR-T”.

Así pues, gracias a su alta eficacia y baja toxicidad, el fármaco ha recibido la exención de uso para ser preparado y suministrado por el Hospital Clínic a cargo del sistema de salud pública. Se estima que al año se podría tratar a unos 25 pacientes con leucemia linfoblástica aguda mayores de 25 años, los cuales se podrían beneficiar del ARI0001, el primer CAR-T disponible para este perfil de pacientes y que además, al desarrollarse en el propio Hospital Clínico, “facilita las cosas ya que se puede desarrollar en pocos días desde que se solicita y además ello permite adecuarlo a las características de cada paciente a través, por ejemplo, de su fraccionamiento”, explica Urbano, quien recordaba que “si bien hace 8 o 9 años que conocíamos la eficacia del CAR-T en pacientes con leucemia avanzada, el fármaco solo estaba disponible en Estados Unidos y China y por eso decidimos hacer nuestro propio CAR-T para tratar a nuestros pacientes”

Asimismo, como señaló ayer en rueda de prensa Xènia Acebes, directora del Área Asistencial del Servicio Catalán de Salud, “al ser de producción local, el ARI001 conlleva costes y precios muy ventajosos respecto a las alternativas comerciales”

Más investigación

Pero pese al gran logro que supone la aprobación para uso hospitalario de este fármaco, que ha contado con el impulso del Proyecto ARI, los investigadores siguen adelante con su trabajo, que se centra ahora en dos líneas: por un lado, el desarrollo de un nuevo ensayo en Fase II con 30 pacientes de nueve centros españoles con el fin de tratar de aumentar la eficacia del ARI001 y reducir aún más su toxicidad y, paralelamente, facilitar que éste fármaco pueda ser administrado en otros centros, ya que el Clínic es el encargado de producir el CAR-T, pero posteriormente éste es enviado a los nueve centros mencionados para que éstos adquieran experiencia en lo relativo a su suministro.

Por otro lado, los investigadores están trabajando ya en el ARI002, un fármaco indicado para el mieloma múltiple, que no tiene tratamiento curativo. “Ya hemos llevado a cabo un ensayo clínico con 30 pacientes y ahora hay que esperar unos seis meses para hacer un análisis de su efectividad y toxicidad, pero los resultados son esperanzadores”, revelaba ayer Manel Joan.