En torno al 35% de todos los pacientes de mieloma múltiple tratados con CAR-T en el mundo estarían potencialmente curados

El 64º Congreso Anual de la Asociación Americana de Hematología (ASH), celebrado en diciembre en Nueva Orleans (Luisiana, Estados Unidos), ha vuelto a tener este año como grandes protagonistas a las terapias de células T con receptores quiméricos de antígenos (CAR-T).

“Ya hay una gran cantidad de pacientes tratados con esta revolucionaria inmunoterapia en todo el mundo”, afirma María Victoria Mateos, presidenta de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), que organiza su reunión nacional de conclusiones de dicho congreso este fin de semana en el Auditorio de la Facultad de Medicina de la Universidad Complutense de Madrid.

“Los resultados siguen siendo muy positivos frente a la leucemia aguda linfoblástica, linfoma B difuso de célula grande en recaída, linfoma de células del manto y mieloma múltiple”, añade. “En torno al 35% de todos los pacientes de mieloma múltiple tratados con CAR-T en el mundo pueden considerarse potencialmente curados o, al menos, largos supervivientes”.

Resulta lógico que estas terapias CAR-T vayan moviéndose a líneas de tratamiento más precoces y es precisamente “una de las muchas cosas” que se están investigando en estos momentos. Por lo tanto, “parece que esta estrategia terapéutica se posiciona como un estándar de tratamiento que vamos a utilizar cada vez antes en, al menos, pacientes con cáncer hematológico”. según la experta.

Tratamiento de los linfomas

Como ya se ha visto, esta inmunoterapia “está mostrándose especialmente efectiva en el campo de los linfomas, donde se empiezan a estudiar subpoblaciones de pacientes que padecen estas hemopatías malignas, como los que tienen VIH”. Incluso, se está investigando el uso de las CAR-T para intentar conseguir una cura funcional de la infección por VIH. Y ya “se vislumbran tecnologías que permitirán combatir los tumores sólidos mediante nanocápsulas portadoras de células CAR-T”.

Una novedad especialmente recalcable y que ha tenido gran repercusión mediática ha sido el caso de Alyssa, una niña británica de 13 años que se ha convertido en la primera paciente del mundo en recibir células T modificadas genéticamente mediante edición de bases para tratar su leucemia de células T incurable. Estas CAR-T de nueva generación, la aplicación de la inmunoterapia adoptiva a enfermedades no hemato-oncológicas y los anticuerpos biespecíficos, también han tenido un especial protagonismo en ASH 2022. Estos últimos fármacos “están obteniendo resultados esperanzadores en ensayos clínicos de linfomas y mieloma múltiple”, apunta la doctora Mateos.

Dejando a un lado el cáncer hematológico, cabe destacar que se sigue avanzando en una posible solución al déficit de donaciones de sangre. Se está más cerca de la sangre “cultivada”, según un ensayo llevado a cabo por las universidades de Bristol y Cambridge que abre la puerta a disponer de más sangre, sobre todo para los grupos con mayor escasez.

Terapia contra las células falciformes

En este último año ha llegado a Europa y a España la primera terapia dirigida para tratar la enfermedad de células falciformes, una afección hereditaria y no contagiosa que afecta especialmente a las personas de raza negra. “La terapia génica también se está investigando en esta enfermedad, con resultados tan esperanzadores como en las talasemias y la hemofilia”, afirma la doctora Morado.

En el campo de la trombosis, se están desarrollando nuevas familias de anticoagulantes basados en el sistema de contacto, que podrían marcar una nueva revolución en la próxima década. A medida que avancen los ensayos clínicos, algunos de ellos en fase II, se irá viendo si aportan beneficios en cuanto al riesgo de sangrado en relación con los anticoagulantes orales de acción directa convencionales

Por su parte, el aporte de beneficio del análisis de datos masivos (”big data”) en trombosis puede ser enorme desde el punto de vista de la investigación, sobre todo a la hora de poder establecer factores de riesgo trombótico y llegar a saber por qué unos pacientes padecen trombosis y otros no. Esta herramienta ya ofrece un abanico enorme de posibilidades frente a numerosas enfermedades hematológicas, y muy especialmente en cáncer hematológico.

En el ámbito de los desórdenes de la hemostasia, destaca la selección de un trabajo español entre las mejores comunicaciones orales de ASH 2022. Es el titulado “Acquired Factor XIII Deficiency Is Associated with High Morbidity and Mortality in Critically IlPatients”, coordinado por Cristina Pascual, del Hospital Universitario Gregorio Marañón, de Madrid.