Terapia génica para frenar el párkinson con una "inyección"

Frenar el párkinson con una inyección en el cerebro. Suena a ciencia ficción, pero eso es exactamente lo que en estos momentos está investigando un ensayo clínico que aplica terapia génica a pacientes con enfermedad moderada, con excelentes resultados, y que acaba de iniciar la fase II.

La base sobre la que se está desarrollando esta investigación se basa en el hecho de que «cuando se hacían las biopsias de personas que morían por esta enfermedad avanzada encontraban que el GDNF (transgén del factor neurotrófico derivado de la línea de células gliales humanas) había desaparecido en un 75% de las neuronas productoras de dopamina. De aquí viene la tesis de que el GDNF como factor de crecimiento juega un papel importante en la reproducción de estas neuronas dopaminérgicas», explica a A TU SALUD Gustavo Pesquin, CEO de AskBio, empresa subsidiaria propiedad de Bayer.

El tratamiento, «de altísima complejidad pero mínimamente invasivo», solo una cánula en el cerebro, busca colocar copias de buen funcionamiento de GDNF con la expectativa de que eso ayude, como un «fertilizante», a hacer proliferar estas neuronas dopaminérgicas. «Hace falta que exista un mínimo del 30% residual de estas neuronas para que haya qué fertilizar», apunta Pesquin, con el fin de poder restaurar su función.

Recién comenzada esta nueva fase a gran escala con placebo, los datos previos son más que esperanzadores: «En la fase 1b, con seis pacientes en estadio moderado que llevaban siete años con la enfermedad, en los resultados presentados se vio que al año y medio de tratamiento sus número son iguales que en los leves al comienzo del estudio. Es decir, hay una rebobinación de la enfermedad de siete años». Además, a «la gran pregunta era la duración del efecto y lo que hemos visto en la lectura a 36 meses es que sí perdura, que la enfermedad no sigue la misma curva que al comienzo de la misma. Estamos con grandísimas esperanzas», reconoce el CEO de AskBio.

El tratamiento busca restaurar la función de las neuronas productoras de dopamina

El ensayo, que lleva ya 36 meses de desarrollo, cuenta con 87 pacientes randomizados y esperan tener resultados a finales de 2027, principios de 2028. Y, si todo saliera según lo previsto, podría estar aprobado para 2029. «Es tan transformativa que existe la posibilidad de que la Agencia americana del medicamento (FDA) con resultados extraordinarios, la terapia merezca una aprobación acelerada. Si eso ocurriese hay que estar también preparados en la manufactura, que es lo que hacemos en Viralgen (la planta de terapia génica más grande de Europa, ubicada en San Sebastián y que será la encargada de producir la terapia a nivel mundial) para tener el producto de grado comercial validado, y estamos haciendo todos los trabajos en paralelo», explica Pesquin.

Algo que no parece descabellado pues tan buenos están siendo los resultados obtenidos hasta ahora que, basándose en los datos clínicos preliminares, la FDA le otorgó la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) por su potencial para retardar la progresión de la enfermedad y mejorar los resultados motores en pacientes con párkinson moderado.