Sant Joan de Déu cura a un niño con leucemia gracias a la primera terapia CAR-T pública

Este tratamiento personalizado modifica el sistema inmune del enfermo para ayudarle a combatir el cáncer

Después de casi cuatro años, Álvaro recibió ayer el permiso de sus médicos para volver a hacer vida normal. «Volverá a ir al colegio, a hacer extraescolares, a ir a fiestas de cumpleaños y yo volveré a trabajar», explicaba ayer su madre, Marina, desde el hospital Sant Joan de Déu, acompañada de la doctora Susana Rives, la hematóloga que ha tratado a Álvaro y Miquel Pons, director médico del centro. Hoy Álvaro tiene seis años y es el primer niño con una leucemia linfoblástica aguda de tipo B que después de no responder a los tratamientos convencionales se ha podido curar gracias a una nueva terapia genética, llamada CAR-T 19, financiada por la sanidad pública.

Este innovador tratamiento, por ahora, es completamente personalizado. Cuesta unos 320.000 euros porque, entre otras cosas, el equipo médico tiene que hacer virguerías en el laboratorio. «Grosso modo», las terapias CAR-T, que se empezaron a desarrollar en el mundo académico, consisten en capacitar al sistema inmunitario del propio paciente para que pueda reconocer, atacar y destruir las células cancerígenas de manera dirigida. ¿Cómo? En el caso de CAR-T 19, desarrollada por los laboratorios Novartis, se extrae sangre del paciente mediante una técnica que permite separar los componentes de la sangre para obtener los linfocitos T, una de las células soldados del sistema inmunitario. Esta técnica se conoce como aféresis. «Como los linfocitos T del enfermo no son capaces de reconocer a las células malignas, los manipulamos en el laboratorio con un antivirus y les cambiamos la información genética», cuenta la doctora Rives, «de esta manera aprenden a identificar y a destruir al antígeno tumoral CD19, que expresan las leucemias y linfomas de la estirpe B».

El procedimiento en el laboratorio tarda entre tres y cuatro semanas. Una vez los linfocitos T están reprogramados, se transfieren al pacientes a través de una infusión de sangre.

Aunque Álvaro es el primer niño que se beneficia de esta terapia gracias a la financiación del Sistema Nacional de Salud, Sant Joan de Déu ya tenía experiencia. Desde 2016, participa en Kimriah, el ensayo clínico internacional de Novartis con CAR-T 19 y 16 pacientes pediátricos. De este grupo de niños, el 80% ha respondido al tratamiento y el 62% no tienen ni rastro de la enfermedad dos años después del estudio.

La doctora Rives cuenta que la terapia todavía no es perfecta. En los laboratorios, se sigue investigando 25 horas al día. Álvaro, por ejemplo, tuvo una complicación por toxicidad de tipo neurológico. Lo que ocurre es que durante la batalla que el sistema inmunitario libra contra las células cancerígenas, en un 30% de las veces, hay órganos que se inflaman y el paciente puede sufrir un cuadro pseudogripal. Si las células CAR-T 19 pasan al líquido raquídeo, pueden inflamarse las meninges, como a Álvaro, que tuvo que pasar por la UCI. La doctora Rives precisa que su equipo se ha formado tanto para desarrollar esta terapia como para afrontar sus efectos secundarios. Sólo Sant Joan de Déu y Vall d'Hebron, en Barcelona, y el Hospital Niño Jesús, en Madrid, ofrecen tratamientos pediátricos CAR-T.

Aunque el nombre de leucemia linfoblástica aguda suena feo, es el cáncer infantil más frecuente. A Álvaro le diagnosticaron con 23 meses. Con quimioterapia o trasplante de médula, el 90% se cura. Pero Álvaro forma parte de ese 10% que no. Meses después del trasplante, recayó. Su madre, Marina, que en estos cuatro años ha tenido otro hijo y lee todos los «papers» sobre tratamientos innovadores, le habló a las oncólogas de Álvaro, de Alicante, de la terapia CAR-T. por una vez, las estadísticas se pusieron de su parte y el niño cumplía los requisitos para hacer este tratamiento de inmunoterapia financiado por la sanidad pública.

Mientras niños como Álvaro vencen la batalla contra el cáncer, los investigadores siguen su particular guerra en los laboratorios. Sant Joan de Déu, junto con el Hospital Clínic de Barcelona, ha creado una plataforma conjunta para la realización de un ensayo del denominado CAR-T Ari, con diez pacientes que padecen otros tipos de cáncer.

Sant Joan de Déu tiene, además, otros dos ensayos abiertos con esta técnica CAR-T, uno para conseguir un CAR-T universal, con el que se pudiese transfundir las células no propias del paciente y ya listas, y un CAR-T de primera línea de ataque al cáncer.