Primer CAR-T en segunda línea frente al mieloma

Carvykti (ciltacabtagén autoleucel, también llamado cilta-cel) es el nombre comercial de un tratamiento revolucionario frente al mieloma múltiple.

Se trata de una terapia CAR-T, que es una inmunoterapia personalizada que supone un importante hito científico que transforma la historia del tratamiento de esta enfermedad, motivo por el que ha merecido el Premio al medicamento del año.

Fue en abril de 2024 cuando Carvykti recibió la aprobación de la Comisión Europea, convirtiéndose de esta forma en la primera terapia de su clase aprobada para su uso en segunda línea en pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario.

Y es que se trata de la primera terapia CAR-T que demuestra un beneficio significativo en supervivencia libre de progresión y global. Estos beneficios apoyan el empleo de cilta-cel como terapia estándar para pacientes que son refractarios a lenalidomida tan pronto como en la primera recaída.

Es importante poner en contexto que el mieloma múltiple es un cáncer de la sangre incurable, la segunda neoplasia hematológica más frecuente y, tan solo en nuestro país, se estima que este año se diagnosticarán en torno a 3.700 nuevos casos.

«Nuestra terapia CAR-T (cilta-cel) es una inmunoterapia personalizada y compleja que marca un importante progreso científico y un cambio de paradigma en el tratamiento del mieloma múltiple, ya que, hasta el momento, los pacientes acaban recayendo y volviéndose refractarios a los tratamientos disponibles», cuentan desde Johnson & Johnson.

Cerca del 70% de los pacientes tratados con Carvykti permanecen libres de progresión a los 30 meses de seguimiento. Es decir, estamos más cerca de poder hablar de curación funcional del mieloma múltiple, o lo que es lo mismo, de alcanzar una situación en la que los pacientes no muestren signos de la enfermedad y lleven una vida normalizada, aunque mantengan niveles bajos de células tumorales residuales en la médula ósea, continúan desde la compañía.

Más de una década ha invertido Johnson & Johnson en su investigación y desarrollo. En este largo camino cabe destacar el importante papel que ha jugado nuestro país en el desarrollo clínico de cilta-cel: Nos enorgullece poder decir que España cumplió un papel crucial en el desarrollo de esta terapia CAR-T, siendo uno de los primeros países en todo el mundo en el reclutamiento de pacientes para el programa de ensayos clínicos, con la involucración de 13 centros hospitalarios de toda nuestra geografía, confirma la compañía.

Recaídas

La utilización de tratamientos innovadores, como Carvykti, permite alcanzar una efectividad mejor que la ofrecida por los tratamientos estándar, lo que también por supuesto contribuye a un uso más eficiente de los recursos del Sistema Nacional de Salud. Es importante destacar que la recaída tiene un impacto económico, clínico, físico y emocional devastador en la calidad de vida de las personas afectadas.

Retrasar la recaída, además de mejorar los beneficios clínicos, reduciría potencialmente los costes asociados a la enfermedad. Al evitarse el uso de los diferentes tratamientos hasta progresión que actualmente se utilizan en el mieloma múltiple a partir de una segunda línea, cilta-cel reduciría no solo los costes asociados a los mismos, sino también los costes directos e indirectos derivados de las visitas al hospital y costes directos hospitalarios no farmacológicos.

Los resultados del estudio Cartitude-4, publicados en «The New England Journal of Medicine», mostraron que Carvykti mejoró significativamente la supervivencia global en comparación con los tratamientos estándar, siendo el primer CAR-T que demuestra este beneficio en el mieloma múltiple.

Después de una mediana de seguimiento de 33,6 meses, la mediana de supervivencia global y supervivencia libre de progresión no se han alcanzado con cilta-cel. Además, esta terapia aumentó de manera significativa las tasas de enfermedad mínima residual (EMR) negativa comparadas con los tratamientos estándar en el umbral de 10-5 (89% frente a 38% en los pacientes evaluables, respectivamente).