Aprueban el primer medicamento para la enfermedad que hace envejecer a los niños

La Administración de Medicamentos y Alimentos de EE UU (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado el primer tratamiento para reducir el riesgo de muerte de una rara enfermedad genética que se caracteriza por un envejecimiento acelerado en los niños.

El revolucionario fármaco, denominado Zokinvy (Ionafarnib), desarrollado por la compañía Eiger BioPharmaceuticals, podría aumentar la esperanza de vida de los niños que sufren el síndrome de progeria Hutchinson-Gilford.

Los niños que padecen esta patología presentan síntomas similares a los observados en individuos de edad avanzada: dolores articulares, alteraciones cardiovasculares o alopecia. La mayoría de los pacientes mueren antes de los 15 años de edad por insuficiencia cardíaca, ataque cardíaco o accidente cerebrovascular.

Durante los primeros tres años del ensayo clínico, en el que participaron 62 niños, el fármaco aumentó en un promedio de 3 meses y medio la esperanza de vida de los pacientes. En cuanto a los niños que continuaron tomando el medicamento durante el tiempo máximo de 11 años, su esperanza de vida se alargó hasta 2,5 años.

Al mismo tiempo, “esto no es una cura”, admitió la pediatra Monica Kleinman, del Boston Children’s Hospital. La investigadora explicó que el medicamento sí es capaz de frenar el desarrollo de la enfermedad, pero todavía no puede dar a los niños una expectativa de vida normal.

La enfermedad es causada por una mutación genética que produce una acumulación dañina en las células de una proteína llamada progerina. Dicha proteína se queda atascada en las membranas de las células y no puede ser reciclada, algo que da lugar a un envejecimiento prematuro y el endurecimiento de las arterias y del tejido conectivo. Zovinky bloquearía la producción y acumulación de progerina, lo que tendría el efecto de retrasar el envejecimiento prematuro.

La progeria Hutchinson-Gilford afecta solo a un niño de cada cuatro millones. Se estima que hay entre 350 y 400 niños en todo el mundo que sufren de este síndrome.