La decisión se produce poco más de un mes después de que larazon.es denunciara la situación de estos niños, los únicos enfermos con Duchenne en España que no tenían tratamiento.

Sergio, Carlos y Mario llevaban más de un año esperando a que les autorizaran un fármaco que ya estaban tomando otros 16 niños en toda España. Aragón, presidida por PSOE-Podemos, era la única comunidad que se había negado a dispensar el Ataluren, un fármaco que ha demostrado que ralentiza la enfermedad de Duchenne y que fue autorizado por la Agencia Europea del Medicamento en julio de 2014. La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) es la distrofia muscular más común diagnosticada durante la infancia y que limita significativamente los años de vida de los afectados. Afecta a 1 de cada 3.500 niños en el mundo (alrededor de 20.000 casos nuevos cada año). Es un desorden progresivo del músculo que causa la pérdida de su función y por lo tanto los afectados terminan perdiendo totalmente su independencia. La enfermedad es causada por una mutación en el gen que codifica la distrofina. Ataluren sólo funciona con los pacientes con una mutación genética concreta.

Esa mutación es la que Sergio tienen los mellizos Carlos y Mario. Sus familias y no entendían por qué la Consejería de Sanidad no autorizaba el medicamento casi dos años después de que, en septiembre de 2014, el servicio de neurología del hospital Miguel Servet de Zaragoza hiciera la petición de la autorización del fármaco a petición del especialista que trataba a los menores.

En mayo de 2015, las familias, con el apoyo de la Asociación Duchenne Parent Proyect España presentaron una reclamación a la consejería de Sanidad de Aragón. Cuando recibieron una respuesta y comenzaron las negociaciones, las elecciones generales detuvieron el proceso, hubo cambio de interlocutor y, lo peor de todo, no obtuvieron ninguna solución.

Entretanto, el 7 de octubre de 2015, la directora general de Derechos y Garantías de los Usuarios solicitó un informe al Comité de Bioética de Aragón solicitando un informe o declaración sobre la posibilidad de prescribir y administrar el medicamento Ataluren bajo la modalidad de uso en condiciones especiales o uso compasivo a los tres niños residentes en Aragón. En sus conclusiones, el Comité rechaza la prescripción del fármaco porque no "hay argumentos concluyentes para recomendar su uso en situaciones especiales o compasivo". Mientras tanto, otras comunidades han ido autorizando el fármaco para otros pacientes.

El pasado 15 de abril, se produjo un espaldarazo importante para la reclamación de estos padres despues de que el Instituto para la Salud y la Excelencia Clínica (NICE) de Reino Unido recomendara el uso de Ataluren para el tratamiento de niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) a partir de 5 años. Según la institución, el medicamento supone "un cambio radical en el manejo de esta enfermedad que causa una pérdida de masa muscular progresiva y suele causar la muerte antes de los 30 años de edad". "Los niños con la enfermedad por lo general pasan a ser dependientes de la silla de ruedas a los 12 años y el comité ha reconocido que Ataluren podría retrasar la pérdida de la capacidad de caminar, uno de los factores más importantes para los pacientes y sus familias", indicó NICE en un comunicado.

NICE justificó su decisión en base a los buenos resultados de un ensayo clínico, en el que "ninguno de los niños perdió la capacidad de caminar durante las 48 semanas que duró el ensayo en comparación con el 8% observado en el grupo de placebo". La investigación pronostica que Ataluren podría retrasar la pérdida de la capacidad de caminar hasta 7 años. Expertos en pacientes consideraron que habían observado una estabilización o mejoras significativas en la movilidad de sus hijos, como la capacidad de entrar y salir de la cama de forma independiente e ir a la escuela. "Expertos en pacientes consideran que una vez que un niño pierde la capacidad de caminar, se produce un mayor deterioro lo que supone la necesidad de ayuda para el aseo y la alimentación. Si se retrasa el tiempo hasta la pérdida de la capacidad de caminar, sus hijos tendrían la oportunidad de vivir una adolescencia normal", concluye NICE.

La familia de estos menores le recordó a la consejería que el "uso compasivo"de Ataluren estaba autorizado y se estaba administrando en varios hospitales de distintas comunidades autónomas". En el caso de Aragón, denunciaban, se estaban vulnerando el principio de equidad que debe regir la política sanitaria en todo el territorio del Estado y produciéndose un grave agravio comparativo que vulnera los principios de solidaridad y equidad, así como el propio derecho fundamental a la igualdad". Un uso compasivo que había autorizado recientemente con otro fármaco, Kanuma, que el paciente puede tomar desde el pasado 1 de abril.

Por ello, a finales de abril, volvieron a solicitar el fármaco a la Consejería del Gobierno. Después, comparecieron en las Cortes de Aragón para explicar la realidad de sus hijos, una comparecencia a la que no asistió el consejero de Sanidad, Sebastián Celaya.

Tras la publicación de la noticia en larazon.es, se produjo la reacción del líder de Podemos en Aragón y a nivel nacional, socios del PSOE en el Gobierno de Aragón. Así, tanto Pablo Iglesias, secretario general del partido como Pablo Echenique, secretario de Organización, se comprometieron a insistir a Celaya para que invirtiera los 700.000 euros necesarios para los distintos tratamientos de estos niños. De hecho, Iglesias se comprometió a que si llegaba a la presidencia del Gobierno, obligaría al futuro titular del ministerio de Sanidad a obligar a las comunidades a dispensar los fármacos. Además, ambas familias protagonizaban el pasado fin de semana un reportaje en LA RAZÓN, en el que explicaban que no tenían esperanzas de recibir noticias al menos en un mes.

Finalmente y para su sorpresa esta mañana Irene -madre de Carlos y Mario- y Carmen -madre de Sergio- han recibido una llamada de la consejería de Sanidad de Aragón para informarles de que habían autorizado la dispensación del medicamento y que la semana que viene tenían que acudir al servicio de neurología del Hospital Miguel Servet.

Irene no se lo podía creer. Con la voz temblorosa todavía atendió a larazon.es y explicó que "no se lo creía". "Esta mañana me he dejado el teléfono en casa y me han llamado por otro lado para informarme de la noticia. No me lo podía creer. He llamado a Carmen y a la consejería y me lo han confirmado. Es el final a un proceso que se nos estaba haciendo muy cuesta arriba y que ha sido muy duro. Para los niños va a suponer un descanso", dijo.

Además, el Ataluren, alargará la vida de estos niños y ralentizará el proceso degenerativo de la enfermedad. "Va a ser un cambio muy importante en el día a día de los niños. La proteína que les aporta el fármaco va a hacer que se caigan menos. Ayer se le cayó un plato a uno de los niños y me dijo que no entendía por qué le estaba pasando eso".

Además, el Gobierno aragonés continuará subvencionando la rehabilitación de los niños, que seguirán "todo el verano".

Durante todo este proceso, "los niños ha sufrido un deterioro muy grande y ha sido muy duro para todos. Hace poco les hemos comprado unas bicicletas y las hemos tenido que devolver porque no podía pedalear, cuando el año pasado lo hacían sin ningún problema".

Pasada la una de la tarde el Gobierno de Aragón emitía una nota de prensa en la que informaba de que "Departamento de Sanidad ha decidido administrar Ataluren a tres niños aragoneses que padecen distrofia muscular de Duchenne. El retraso de la Agencia Europea del Medicamento en tomar una decisión definitiva sobre la autorización de comercialización de dicho fármaco ha provocado esta decisión. Este fármaco tiene una autorización provisional de la Agencia Europea del Medicamento, que debe tomar una decisión definitiva basada en los resultados del ensayo clínico en fase III. Debido al retraso de esta institución en pronunciarse y, a pesar del informe emitido por la Agencia Española del Medicamento, el pasado 31 de mayo, en el que se manifiesta que el Ataluren todavía “no ha demostrado ningún efecto de este fármaco sobre el curso y la progresión de la enfermedad” y en el que la Dirección general de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia emite una resolución de no financiarlo, el Departamento de Sanidad ha decidido administrar el fármaco a estos tres menores".